難治性疾患実用化研究事業

本事業は、「発病の機構が明らかでない」、「治療方法が確立していない」、「希少な疾病である」、「長期の療養を必要とする」の4要素を満たす難病に対して、病因・病態の解明、画期的な診断・治療法の開発を推進し、全ての難病患者が受ける医療水準の向上を図ることを目的としています。

お知らせ一覧事業に関するお知らせ

2017年3月24日
プレスリリース 異なる2つの神経難病、筋萎縮性側索硬化症と脊髄小脳変性症に共通した全く新しい治療標的を発見
2017年2月17日
「未診断疾患イニシアチブ(IRUD)」ページを更新しました
2017年1月11日
プレスリリース iPS細胞を用いて「内耳変性」という難聴の新たな原因と、その治療薬候補物質を発見―さまざまな難聴の原因解明と治療法開発につながる成果―
2017年1月11日
イベント [平成29年2月10日開催]難治性疾患実用化研究事業、免疫アレルギー疾患等実用化研究事業(免疫アレルギー疾患実用化研究分野)2016年度合同成果報告会「革新への挑戦―疾患克服を目指して―」開催のお知らせ
2016年12月23日
プレスリリース 筋肉の障害や筋力低下をきたす難病『先天性ミオパチー』の新たな原因遺伝子を発見
2016年12月20日
プレスリリース STAT1遺伝子変異の病的意義を高精度に予測するツールとして、網羅的アラニンスキャンニングを用いた参照データベースを確立
2016年11月28日
プレスリリース 患者さん由来iPS細胞を用いた薬の神経毒性評価モデルの構築
2016年11月10日
プレスリリース 「潰瘍性大腸炎の体外モデル作成に成功」―病態リセットを標的とした創薬に期待―
2016年10月24日
プレスリリース 患者さん由来iPS細胞とゲノム編集技術を用いて、BH4代謝病のドパミン合成異常の疾患モデル系構築に成功―iPS細胞利用による代謝改善生理活性物質の同定と疾患再定義―
2016年10月20日
プレスリリース ミトコンドリア病と特定できる画期的な診断方法を発見・開発―不要な検査なくなり早期治療に道―

公募一覧公募情報

2017年3月27日
平成29年度 「難治性疾患実用化研究事業(1次公募)」の採択課題について
2017年2月17日
平成29年度 「難治性疾患実用化研究事業」に係る公募(2次公募)について
2017年2月2日
(情報更新)平成28年度「医療のデジタル革命実現プロジェクト」【「臨床研究等ICT 基盤構築研究事業」(2次公募)、「難治性疾患実用化研究事業」(3次公募)】の採択課題について
2016年12月5日
(情報更新)平成29年度 「難治性疾患実用化研究事業」に係る公募(1次公募)について
2016年11月18日
平成28年度「難治性疾患実用化研究事業(2次公募)」の採択課題について
2016年11月15日
平成28年度「医療のデジタル革命実現プロジェクト」【「臨床研究等ICT 基盤構築研究事業」(2次公募)、「難治性疾患実用化研究事業」(3次公募)】に係る公募について
2016年8月29日
平成28年度「難治性疾患実用化研究事業(1次公募)」の採択課題について
2016年6月23日
平成28年度「難治性疾患実用化研究事業」に係る公募(2次公募)について
2015年11月25日
平成27年度 「難治性疾患実用化研究事業(3次公募)」の採択課題について
2015年11月20日
平成27年度 「難治性疾患実用化研究事業(2次公募)」の採択課題について
2015年11月13日
平成28年度「難治性疾患実用化研究事業」に係る公募(1次公募)について
2015年7月23日
(情報更新)平成27年度「難治性疾患実用化研究事業」に係る公募(2次公募)について
2015年7月23日
(情報更新)平成27年度「難治性疾患実用化研究事業」に係る公募(3次公募)について

難治性疾患実用化研究事業で扱う研究について

  1. 「発症の機構が明らかでない」、「治療方法が確立していない」、「希少な疾病」、「長期の療養を必要とする」の4要素を満たす難病(国が難病と指定する110疾患及び今後指定される可能性のある約200疾患を含む)を対象とした研究であること
  2. 下の「研究開発パイプライン」のいずれかにあてはまる医薬品・医療機器の薬事承認や適応拡大を目指した研究、もしくは下記の研究等、難病の診療、病態解明において高い成果が期待される研究であること
    • 診療の質を高める研究
    • 疾患群毎の集中的な遺伝子解析及び原因究明に関する研究
    • 生体試料の収集と活用による病態解明を推進する研究

「研究開発パイプライン」

説明図(左からStep0シーズプール、Step1治験準備、Step2治験)

実施機関

評価・運営体制

事務処理説明書

パンフレット

事業の詳細は、以下資料内の該当ページをご覧ください。

※PDFファイルを開くと表示される目次ページ、または左側に表示される目次(しおり)一覧の該当事業名をクリックしていただくと説明ページに移動します。左側にしおりが表示されない場合は、ご利用になっているソフトウェアのヘルプなどをご覧ください。

お問い合わせ先

戦略推進部 難病研究課 Tel : 03-6870-2223

最終更新日 2017年2月9日

知的財産

研究・公正

公募情報