難病研究課 難治性疾患実用化研究事業

基本情報

分野 難病に対応した研究
開発フェーズ 基礎的,応用,非臨床研究・前臨床研究,臨床試験,治験,市販後,観察研究等,該当なし
お問い合わせ先
戦略推進部 難病研究課  
TEL:03-6870-2223

概要

本事業は、「発病の機構が明らかでない」、「治療方法が確立していない」、「希少な疾病である」、「長期の療養を必要とする」の4要素を満たす難病に対して、病因・病態の解明、画期的な診断・治療法の開発を推進し、全ての難病患者が受ける医療水準の向上を図ることを目的としています。

難治性疾患実用化研究事業で扱う研究について

  1. 「発症の機構が明らかでない」、「治療方法が確立していない」、「希少な疾病」、「長期の療養を必要とする」の4要素を満たす難病(国が難病と指定する110疾患及び今後指定される可能性のある約200疾患を含む)を対象とした研究であること
  2. 下の「研究開発パイプライン」のいずれかにあてはまる医薬品・医療機器の薬事承認や適応拡大を目指した研究、もしくは下記の研究等、難病の診療、病態解明において高い成果が期待される研究であること
    • 診療の質を高める研究
    • 疾患群毎の集中的な遺伝子解析及び原因究明に関する研究
    • 生体試料の収集と活用による病態解明を推進する研究

「研究開発パイプライン」

説明図(左からStep0シーズプール、Step1治験準備、Step2治験)
(上記に関連し、生物統計、知財(特許法)、治験(薬事法)に精通した者が研究参加者に含まれていることが望ましい)

実施機関

研究成果報告書

研究成果報告書につきましては、下記リンクをご覧ください。

評価・運営体制

事務処理説明書

パンフレット

事業の詳細は、以下資料内の該当ページをご覧ください。

※PDFファイルを開くと表示される目次ページ、または左側に表示される目次(しおり)一覧の該当事業名をクリックしていただくと説明ページに移動します。左側にしおりが表示されない場合は、ご利用になっているソフトウェアのヘルプなどをご覧ください。

難病克服プロジェクトにおける「データシェアリングポリシー」について

AMEDの9つの連携分野の一つである「難病克服プロジェクト」では、「疾患克服に向けたゲノム医療実現プロジェクト」で策定しているデータシェアリングポリシーを、本プロジェクトでも策定することとしました。

本ポリシーは、ゲノム情報を用いた医療の実現に向け、研究成果に紐付くゲノムデータ、及び臨床情報や解析・解釈結果等を含めたゲノム情報の、迅速、広範かつ適切な共有・公開を行うことを目的として、研究参加者(被験者や患者等)の権利保護、データ・情報を提供した研究者の保護と、データシェアリングによる関連分野の研究の推進を両立するための枠組みを示すものです。

詳細については以下のファイルをご参照ください。本ポリシーの適用については各公募要領をご確認ください。

希少難治性疾患の研究及び医療の発展に資する情報基盤構築研究(難病プラットフォーム)について

AMEDは、難治性疾患実用化研究事業および厚生労働省が所管する難治性疾患政策研究事業(以下、「難病班」)を対象とした情報基盤を構築する研究(以下、「難病プラットフォーム」)を2017年2月に開始しました。

難病プラットフォームは、両事業がもつ難病情報を最大限有効活用することをミッションとして、2018年度の本格稼働を目指しています。

詳細は以下のファイルをご参照ください。

最終更新日 平成30年1月22日