公募情報 平成29年度 「難治性疾患実用化研究事業」（3次公募）の採択課題について
基本情報
| 公募の段階 | 採択 |
|---|---|
| 開発フェーズ | 基礎的,応用,非臨床研究・前臨床研究,臨床試験,治験,市販後,観察研究等,該当なし |
| 分野 | 難病に対応した研究 |
| お問い合わせ先 |
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採択内容
国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）は、平成29年度「難治性疾患実用化研究事業」に係る公募（3次公募）について、課題評価委員会において厳正な審査を行った結果、下記のとおり決定いたしましたのでお知らせいたします。
1.【IRUD Beyond】モデル動物等研究コーディネーティングネットワークによる希少・未診断疾患の病因遺伝子変異候補の機能解析研究
| 研究開発課題名 | 代表機関 | 研究開発代表者 | 役職 |
|---|---|---|---|
| モデル動物等研究コーディネーティングネットワークによる希少・未診断疾患の病因遺伝子変異候補の機能解析研究 | 国立遺伝学研究所 | 井ノ上 逸朗 | 教授 |
2.【IRUD Beyond+ゲノム編集】希少難治性疾患・未診断疾患領域における革新的開発候補物の非臨床POC確立を目指す研究
| 研究開発課題名 | 代表機関 | 研究開発代表者 | 役職 |
|---|---|---|---|
| ゲノム編集を用いた優性遺伝性中枢神経疾患の治療方法の開発 | 新潟大学 | 小野寺 理 | 教授 |
| ゲノム編集技術を用いた希少難治性神経発達障害の原因遺伝子変異ノックインマウスモデルの確立およびその解析による病態解明と新規治療薬探索 | 浜松医科大学 | 才津 浩智 | 教授 |
| IL-36受容体拮抗因子欠損症としての膿疱性乾癬に対する革新的医薬品の開発 | 藤田保健衛生大学 | 杉浦 一充 | 教授 |
| 稀少免疫疾患に対する新規高精度ゲノム編集手法を用いた治療技術開発に関する研究 | 大阪大学 | 中田 慎一郎 | 教授 |
| 新規原因遺伝子を基盤とした心筋症の治療法の開発 | 東京医科歯科大学 | 林 丈晴 | 准教授 |
| 独自送達技術開発による先天性筋疾患に対するゲノム編集治療法の開発 | 京都大学 | 堀田 秋津 | 特定拠点講師 |
| 先天性QT延長症候群スプライシング変異を標的とした創薬開発 | 京都大学 | 牧山 武 | 助教 |
| IRUD-Pで発見された希少疾患原因遺伝子のゲノム編集技術を用いた分子病態解明と治療・予防法の探索 | 国立成育医療研究センター | 松原 洋一 | 研究所長 |
| 免疫プロテアソーム機能不全症の治療法開発研究 | 徳島大学 | 安友 康二 | 教授 |
3-1.希少難治性疾患に対する画期的な医薬品及び再生医療等製品の実用化に関する研究
（新規化合物治験【Step 2】）
採択課題なし
3-2.希少難治性疾患に対する画期的な医薬品及び再生医療等製品の実用化に関する研究
（ドラッグ・リポジショニング治験【Step 2】）
| 研究開発課題名 | 代表機関 | 研究開発代表者 | 役職 |
|---|---|---|---|
| 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型に対する世界初・日本発の内科的治療法の確立に向けたブフェニールの医薬品開発研究 | 東京大学 | 林 久允 | 助教 |
| 顕微鏡的多発血管炎および多発血管炎性肉芽腫症に対するトシリズマブの有効性、安全性、薬物動態に関する医師主導治験 | 東京女子医科大学 | 針谷 正祥 | 特任教授 |
| 全身性強皮症に対するIDEC-C2B8（リツキシマブ）の医師主導による第II相二重盲検並行群間比較試験 | 東京大学 | 吉崎 歩 | 講師 |
（五十音順）
掲載日 平成29年12月15日
最終更新日 平成29年12月15日