再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト
概要
我が国に強みがある再生医療をはじめとする再生・細胞医療・遺伝子治療分野から、新たな医療技術になり得る革新的なシーズの発掘・育成、将来的な実用化を見据えた基礎的・基盤的な研究開発の強化、新たな医療技術の臨床研究・臨床試験の推進、これらの医療技術の製品化に向けた研究開発、細胞・ベクターの製造基盤強化（国産のウイルスベクター産生細胞樹立及び産業化を含む。）、我が国発の基盤技術開発及びCDMOへのノウハウ蓄積、若手研究者を含む人材育成、新規市場開拓を目指した取組等を進め、有効な技術を実用化につなげます。そのため、再生・細胞医療と遺伝子治療を一体的に取り組む融合研究の推進や臨床研究拠点の整備を進めるとともに、革新的な研究開発・基盤整備を進めます。また、再生医療技術を応用し、医薬品の安全性等を評価するための創薬支援ツールの開発も進めます。
事業部：再生・細胞医療・遺伝子治療事業部
事業一覧
| 事業名 | 概要 |
|---|---|
| 再生・細胞医療・遺伝子治療実現加速化プログラム |
再生・細胞医療・遺伝子治療の実用化、アンメットメディカルニーズへの対応及び国際競争力の維持・向上に向け、画期的なシーズの創出、臨床応用・企業への導出促進、融合研究の推進、疾患発症機構の解明及び創薬研究等を支援します。また、若手研究者の育成を推進します。さらに、将来的な実用化を見据えた研究開発を推進するとともに、知的財産面を含む事業化戦略等の支援体制を構築します。 研究フェーズ：基礎的、応用、非臨床研究・前臨床研究 サブプログラム名：
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| 再生医療等実用化研究事業 | アカデミア等で開発された再生・細胞医療および遺伝子治療を世界に先駆けて実用化することを目標として、再生医療等製品の医師主導治験（医薬品医療機器等法）および再生医療等技術の臨床研究（再生医療等安全性確保法）等に対して、非臨床から臨床段階まで切れ目なく支援を行うとともに、開発途中に生じた課題を解決するための研究、実用化を促進するために必要な基盤技術に関する研究等を支援します。また、iPS細胞やES細胞等の分化誘導系やオルガノイド等の再生医療等技術を新薬開発に応用する創薬研究の支援等も行います。 研究フェーズ： 応用、非臨床研究・前臨床研究、臨床試験、治験 |
| 再生医療等実用化基盤整備促進事業 |
再生・細胞医療・遺伝子治療の実用化を促進するため、専門性や実用化研究経験を有する人材で組織されたコンソーシアムや研究機関、医療機関、また製造機関等が連携して実用化研究を支援する基盤体制を整備し、もって研究の効率化・標準化・コストの削減等を図ります。 研究フェーズ：該当なし |
| 再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業 （再生・細胞医療・遺伝子治療産業化促進事業） |
本事業では、再生・細胞医療・遺伝子治療における再生医療等製品の産業化促進を目的とし、開発の主体となる企業（ベンチャー等を含む。）に対して、企業治験に進むために求められる薬事規制に沿った非臨床試験や品質確立、製造方法の確立等に必要な研究開発を支援します。 研究フェーズ：非臨床研究・前臨床研究 |
| 再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業 （再生医療技術を応用した高度な創薬支援ツール技術開発） |
iPS細胞等からの分化誘導やオルガノイド等の再生医療技術を応用して、生体模倣システム（Microphysiological System, MPS）により安全性・有効性・薬物動態等を評価する創薬支援ツールを開発し、MPSの実用化・社会実装を目指します。 研究フェーズ：該当なし |
| 再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業 （再生医療・細胞治療次世代製造技術開発） |
再生医療等製品（ヒト細胞加工製品）の製造・品質管理工程において自動化が不十分な工程、手技等について、QbD（Quality by Design）の考え方を基盤とした製造プロセスの自動化や現行の製造機器・分析機器の自動化へ向けた開発・改良を行い、製造関連機器の連結等を含む汎用可能な自動化プラットフォームの開発を目指します。また、細胞製品の製造関連データ形式・データ管理システム等に関する調査・検討を行うと共に、国際的に通用する汎用的なデータ形式やデータ管理システムに対応した製造機器・分析機器の開発を支援し、再生医療・細胞治療製品の安定的かつ効率的な商用製造への貢献を目指します。 研究フェーズ：該当なし |
| 再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業 （遺伝子治療開発加速化研究事業） |
in vivoおよびex vivo遺伝子治療の発展に向けて、国産ウイルスベクター産生細胞株の樹立、遺伝子導入技術・遺伝子編集技術などの新規技術開発を支援する。これにより、有用性が高く、かつコスト競争力に優れた遺伝子治療・細胞療法の製造関連技術の内製化を促進し、その普及および産業化を推進する。 研究フェーズ：基礎的、応用、非臨床研究・前臨床研究、臨床試験 |
| 革新的がん医療実用化研究事業 |
研究成果を確実に医療現場に届けるため、応用領域後半から臨床領域にて、革新的な診断・治療等、がん医療の実用化を目指した研究を強力に推進します。 研究フェーズ：基礎的、応用、非臨床研究・前臨床研究、臨床試験、治験、市販後、観察研究等 |
| 難治性疾患実用化研究事業 |
「発病の機構が明らかでない」、「治療方法が確立していない」、「希少な疾病である」、「長期の療養を必要とする」の4要素を満たす難病に対して、病因・病態の解明、画期的な診断・治療法の開発を推進します。 研究フェーズ：基礎的、応用、非臨床研究・前臨床研究、臨床試験、治験、観察研究等 |
研究開発を実施するにあたっての留意事項
各種調査報告・パンフレット
最終更新日 令和8年7月24日