再生医療等実用化研究事業

再生医療等実用化研究事業では、アカデミア等で開発された再生・細胞医療および遺伝子治療を世界に先駆けて実用化することを目標として、再生医療等製品の医師主導治験（医薬品医療機器等法）および再生医療等技術の臨床研究（再生医療等安全性確保法）等に対して、非臨床から臨床段階まで切れ目なく支援を行うとともに、開発途中に生じた課題を解決するための研究、実用化を促進するために必要な基盤技術に関する研究等を支援します。また、iPS細胞やES細胞等の分化誘導系やオルガノイド等の再生医療等技術を新薬開発に応用する創薬研究の支援等も行っています。

本事業では、「健康・医療戦略（令和7年2月18日 閣議決定）」や、「統合イノベーション戦略2025（令和7年6月6月 閣議決定）」、「経済財政運営と改革の基本方針2025（令和7年6月13日 閣議決定）」、「新しい資本主義のグランドデザイン及び実行計画2025年改訂版（令和7年6月13日 閣議決定）」等を踏まえ、iPS細胞等を活用した創薬や再生・細胞医療・遺伝子治療の研究開発を推進していきます。

本事業の研究支援区分と内容
■治療方法探索のための研究
再生・細胞医療、in vivoおよびex vivo遺伝子治療を対象に、医師主導治験／臨床研究を開始するために必要な非臨床安全性試験、製造・品質管理に関する研究、臨床試験プロトコール設計に必要な研究および規制対応等を支援します。治験計画届／再生医療等提供計画を提出、受理された研究課題については、医師主導治験／臨床研究の実施を支援します。
■産学連携による研究
アカデミア等が開発した再生医療等製品シーズを速やかに実用化に繋げていくために、製造販売承認に向けてアカデミアと企業が協力して医師主導治験等を実施する研究を支援します。
■製法開発に関する研究
アカデミア等が開発を進める再生医療等製品を対象に、開発途中に生じた製造・品質管理に係る諸課題を解決するための研究を支援します。
■品質・安全性の確保のための研究／国際展開のための研究
再生医療等製品の実用化を促進するため、品質や安全性等に関する新規評価法の開発を行う研究を支援します。また、それら新規評価法の国際標準化を目指す研究を支援します。
■再生・細胞医療・遺伝子治療に関連する課題解決のための研究
再生・細胞医療・遺伝子治療に関連する様々な課題を解決するための研究を支援します。
■研究開発の効率化のための研究
再生医療等製品や再生医療等技術の研究開発を効率的、効果的に推進するための研究マネジメントに関する研究を支援します。
■創薬応用のための研究
iPS細胞、ES細胞等の分化誘導系やオルガノイド等の再生医療技術を応用した創薬研究を支援します。また、それら再生医療技術を応用し、医薬品開発における動物実験代替法の確立、ヒトへの外挿性・予測精度の向上等を目的として、薬効、安全性、薬物動態等に関する新規評価方法を開発する研究を支援します。

実施機関につきましては、下記リンクのパンフレットをご参照ください。

• 再生医療研究開発課

研究成果報告書につきましては、AMED研究開発課題データベース（AMEDfind）をご参照ください。

小澤 敬也　　自治医科大学　医学部　名誉教授／客員教授、同　遺伝子治療研究センター（CGTR）シニア アドバイザー

宇津 忍　　　医薬品医療機器レギュラトリーサイエンス財団　専務理事
梅澤 明弘　　国立成育医療研究センター　理事長特命補佐
大橋 十也　　東京慈恵会医科大学　医学部看護学科 健康科学疾病治療学　教授
岡田 尚巳　　東京大学　医科学研究所　遺伝子・細胞治療センター　分子遺伝医学分野　センター長/教授
塚原 克平　　エーザイ株式会社　筑波研究所　研究所長
弦巻 好恵　　株式会社ヘリオス　執行役 開発推進・生産管理・メディカル アフェアーズ管掌
中西 淳　　　株式会社ケイファーマ　サイエンティフィックアドバイザー