再生医療研究開発課 『再生医療等実用化研究事業』の令和5年度中間評価結果について

令和６年３月
国立研究開発法人日本医療研究開発機構
 再生・細胞医療・遺伝子治療事業部 再生医療研究開発課

「再生医療等実用化研究事業」の令和５年度中間評価結果を公表します。

中間評価は、研究開発課題について情勢の変化や研究開発の進捗状況等を把握し、これを基に適切な予算配分や研究開発計画の見直し（研究開発課題の加速・中断・中止を含む）の要否の確認等を行うことにより、研究開発運営の改善及び機構の支援体制の改善に資することを目的に実施されます。
ＰＳ及びＰＯが課題管理にて重要な見直しが必要と判断した２課題を対象に、課題評価委員会（小委員会）による書面審査及びヒアリング審査による評価を行い、その後、総合討論の結果、課題評価委員会（小委員会）としての評価結果を確定しました。

開始 年度	終了 年度	研究開発 代表者名	代表機関名	課題名
R3	R5	永田　昌毅	新潟大学	培養自家骨膜細胞移植による広範囲顎骨再建の第I相医師主導治験
R4	R6	内山　徹	国立成育医療 研究センター	X連鎖高IgM症候群に対するゲノム編集によるT細胞遺伝子治療の治験実施に向けた準備と体制の構築

書面評価　　　　　：令和５年１２月２２日（金）～ 令和６年１月９日（火）
ヒアリング審査実施：令和６年１月１２日（金）

1. 研究開発進捗状況について
2. 研究開発成果について
3. 実施体制
4. 今後の見通し
5. 事業で定める項目及び総合的に勘案すべき項目
6. 総合評価

本事業では、再生医療等に関する倫理性及び科学性が十分に担保され得る臨床研究や医師主導治験等に対して、非臨床から臨床段階まで切れ目なく一貫した支援を行っています。中間評価において、総合評価の結果はいずれも「やや良い（５点台）」と判断され、計画どおりに進捗している部分もあったものの、問題のある箇所については計画の見直しを図るという条件付きで研究開発を継続することとなりました。