再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト 再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業（再生・細胞医療・遺伝子治療産業化促進事業）

近年、iPS細胞、ES細胞、体性幹細胞等の幹細胞を用いた再生・細胞医療、in vivo遺伝子治療又は遺伝子を導入した細胞を用いるex vivo遺伝子治療は、臨床現場において新たな治療の選択肢となり、国民の健康増進に大きく寄与することから、市場の急速な拡大が予想され、国際競争も激化しています。
本事業は、産業化を見据えた再生医療等製品シーズに対し、開発の主体となる企業（ベンチャー等を含む）が企業治験に求められる薬事規制に沿った非臨床試験の実施や製造方法の確立、評価指標を開発するため、CMO/CDMOやCROと連携し薬事対応を意識した開発体制の構築等を通し、当該企業の有するシーズの価値を高めるための支援を行います。また、当該シーズ技術の普及にあたって、必要となる再生医療等製品のサプライチェーン（製造、品質管理、輸送等）の構築も促進します。この研究開発を通じて、再生医療等製品シーズの価値を高めて、企業治験等の臨床開発だけでなく、将来的にはベンチャー・キャピタル等からの支援資金調達や他の製薬企業等への導出を促進することを目指します。

令和6年度採択課題

＃1：再生医療等製品を目指した創薬シーズに対する製造プロセス開発支援

研究開発課題名	研究代表機関	研究開発代表者	所属・役職
iPS細胞由来膵島細胞を用いた1型糖尿病に対する細胞治療の商用製造に向けたプロセス開発	オリヅルセラピューティクス株式会社	伊藤 亮	事業部長
受容体標的化腫瘍溶解性ヘルペスウイルスの大量製造プロセス開発	株式会社 Good Hero Therapeutics	内田 宏昭	部長
CRISPR-Cas3ゲノム編集技術を用いた先天性代謝異常症に対する細胞療法の製造プロセス開発	C4U株式会社	岡田 聖裕	センター長

＃2：再生医療等製品を目指した創薬シーズに対する産業化促進研究開発支援

研究開発課題名	研究代表機関	研究開発代表者	所属・役職
HLCN061（遺伝子導入iPS細胞由来NK細胞）の悪性胸膜中皮腫を対象とした治療方法創出のための研究開発	株式会社ヘリオス	木村 博信	部長
重症栄養障害型表皮水疱症に対する根治的遺伝子治療技術開発	株式会社ステムリム	玉井 克人	取締役最高科学責任者 （CSO）
GPC-1陽性再発・難治固形癌に対する新規GPC-1 CAR-T療法の開発	株式会社リプロセル	横山 周史	代表取締役社長

令和5年度採択課題

研究開発課題名	研究代表機関	研究開発 代表者	所属・役職
Niemann-Pick病C型の遺伝子治療に関する研究開発	株式会社遺伝子治療研究所	手嶋 剛	取締役
自家iPS細胞由来再生心室筋細胞移植による難治性重症心不全治療法の開発	Heartseed株式会社	福田 恵一	代表取締役
ヒト脂肪細胞由来血小板様細胞（ASCL-PLC）の輸血用血小板としての開発	株式会社AdipoSeeds	松原 由美子	取締役
ヒトiPS 細胞由来腎前駆細胞を用いた慢性腎臓病（CKD）に対する細胞療法の開発	リジェネフロ株式会社	森中 紹文	代表取締役

令和4年度採択課題

研究開発課題名	研究代表機関	研究開発 代表者	所属・役職
血液凝固第VIII因子遺伝子導入前脂肪細胞（FVIII-GMAC）を用いた血友病A治療の治験に向けた非臨床試験	セルジェンテック株式会社	麻生 雅是	代表取締役社長
幹細胞治療のための高純度間葉系幹細胞（REC）製造工程のGCTP化及び GMP化並びに細胞供給拠点化による産業基盤構築に関する研究	PuREC株式会社	岡橋 正明	開発部門 執行役員（開発部門担当） 兼 臨床開発マネジャー
筋萎縮性側索硬化症(ALS)に対するヒトiPS細胞由来グリア前駆細胞（iGRP）の細胞移植による細胞治療の企業治験開始のための研究開発	株式会社リプロセル	奥田 雄一	技術部 主席研究員

（研究開発代表者50音順）

創薬ベンチャー企業等が海外展開（米国、欧州）を目指すにあたり、当該国・地域の規制要件に関する情報不足が一つの課題となっています。その結果、米国食品医薬品局（Food and Drug Administration：FDA）や欧州医薬品庁（European Medicines Agency：EMA）から、製造方法や品質規格の再設定、非臨床試験および臨床試験の再実施を求められ、これらの対応に伴い開発資金が不足する、開発期間の遅延する、といった問題が生じています。こうした状況により、創薬ベンチャー企業等が海外展開に踏み出せず、再生医療等製品の産業化における大きな障壁の一つとなっています。
本調査では、再生医療等製品の開発に関連する各規制当局（日本、米国、欧州）における治験届、承認申請、相談業務、実用化促進制度について調査を行いました。あわせて、創薬企業ベンチャー等が海外展開（米国、欧州）にあたり重要と考える情報についてのニーズ調査も実施しました。

（報告書）

委託先：株式会社野村総合研究所

プログラムスーパーバイザー（PS）

梅澤 明弘　国立成育医療研究センター 研究所 所長

プログラムオフィサー（PO）

稲垣　治 　元日本製薬工業協会 医薬品評価委員会 運営委員会幹事　
佐藤 陽治　国立医薬品食品衛生研究所 副所長
 

令和6年度　事後評価（令和5年度終了課題）
令和6年度　中間評価
令和5年度　事後評価（令和4年度終了課題）