再生医療研究開発課 再生・細胞医療・遺伝子治療実現加速化プログラム

「再生医療実現拠点ネットワークプログラム」の後継事業として令和5年度から開始する「再生・細胞医療・遺伝子治療実現加速化プログラム」では、再生・細胞医療・遺伝子治療の実用化、アンメットメディカルニーズへの対応及び我が国の本分野における国際競争力の維持・向上等に向けて、次世代医療につながる画期的なシーズの創出や臨床応用・企業への導出促進、「再生・細胞医療」および「遺伝子治療」の更なる融合研究の推進、本分野の研究開発及び基盤整備の推進並びに実用化に向けた支援を行うとともに、疾患発症機構の解明、創薬研究等を実施します。
また、研究成果を実用化につなげるためには、生命倫理や個人情報の保護等について社会の合意を得ること、様々な規制基準を満たすこと、適切な知的財産権を取得していくことが必要であるため、本事業では全体として、研究早期から将来的な実用化を見据えた研究開発を推進するとともに、知的財産面を含む事業化戦略等の支援体制を構築します。

再生・細胞医療・遺伝子治療研究分野で世界を先導する革新的な研究を推進する拠点機関において、本分野全体の基盤的・横断的な研究となる次世代iPS細胞の開発、リプログラミング機構の解明、革新的なゲノム編集技術開発等の研究を推進するとともに、本分野全体を見据えた異分野連携の促進と若手研究者の人材育成を促進するハブ機能を構築します。

https://ncgt.cira.kyoto-u.ac.jp/
※URLをクリックすると採択機関が作成した外部サイト「再生・細胞医療・遺伝子治療研究中核拠点」に移動します。

再生・細胞医療・遺伝子治療研究開発課題（非臨床PoC取得研究課題）（基礎応用研究課題）

再生・細胞医療・遺伝子治療の基礎・応用から非臨床PoC（Proof of Cocept）取得段階までを対象として、将来的な実用化につながるシーズを育成します。特に、再生・細胞医療・遺伝子治療分野の融合研究、異分野研究者や企業等との総合力を活かしたチーム型研究、臨床段階の研究で見出された知見の基礎的理解を深めるとともに新たに認識された課題の解決や治療法の改良等に取り組むためのリバーストランスレーショナルリサーチ（rTR）等を推進します。加えて、充実した若手枠設置による研究支援やチーム型研究を通じた若手研究者の育成促進と裾野の拡大を図ります。「基礎応用研究課題」では将来的な再生・細胞医療・遺伝子治療の実現及びそれらに関係する技術の開発を目指す独創性、新規性、革新性の高い基礎研究・応用研究を、「非臨床PoC取得研究課題」では既に基礎的な研究実績があるシーズの非臨床PoCの確立を行います。

疾患特異的iPS細胞を用いた病態解明・創薬研究課題

難病等の患者由来の疾患特異的iPS細胞等を用いた疾患発症機構の解明、病態解析技術の高度化、創薬研究を推進します。また、ゲノム医療研究への活用も念頭に置きつつ、疾患付随情報等が充実した疾患特異的iPS細胞バンクの整備とその利活用促進を行います。

• 詳細ページ「本事業で理化学研究所バイオリソースセンターに寄託した健常人および疾患特異的iPS細胞に関する情報について」（※作成中）

• 令和2年度 疾患特異的iPS細胞バンク事業の利活用に関する調査

幹細胞・再生医学イノベーション創出プログラム（令和5年度終了）

将来に渡り、幹細胞・再生医学分野において我が国が世界をリードし、難治性疾患等に対する革新的医療技術を創出するために、幹細胞・再生医学分野の発展および次世代の革新的な再生医療等の実現や幹細胞を用いた創薬応用に資する目標達成型の基礎的研究の支援を行います。研究の継続的な発展には人材の育成が必要であることから、若手研究者に対する支援も併せて行います。

技術開発個別課題（令和5年度終了）

科学技術の進展や再生医療実現拠点ネットワークプログラム内の各課題の開発状況を踏まえ、iPS細胞等の技術を用いた再生医療等を世界に先駆けて臨床応用するにあたって、特に加速すべき技術開発テーマを抽出し、戦略的に研究開発を推進するとともに、再生医療等において臨床研究・治験を目指す研究開発、臨床研究・治験により明らかとなった課題を基礎に立ち戻って解明する研究開発も推進します。

疾患特異的iPS細胞の利活用促進・難病研究加速プログラム（令和6年度終了）

患者由来の疾患特異的iPS細胞を用いて、難病等の疾患発症機構および病態の解明、創薬研究や予防・治療法の開発等をさらに加速します。疾患特異的iPS細胞を用いた研究に必要な技術を広く普及させ、iPS細胞バンクの充実を図るとともに、より多くの研究者・企業がiPS細胞を利活用できる環境を整備します。

• 詳細ページ「本事業で理化学研究所バイオリソースセンターに寄託した健常人および疾患特異的iPS細胞に関する情報について」

• 令和2年度 疾患特異的iPS細胞バンク事業の利活用に関する調査

再生・細胞医療・遺伝子治療研究実用化支援課題

規制面・倫理面・知的財産面からの伴走支援、研究早期からの事業化戦略作成支援、細胞・ベクターの製造整備及びアカデミア等と研究に要する細胞・ベクターを製造する施設とのマッチング支援を実施し、実用化を見据えた切れ目のない支援を行います。

https://www.saisei-support.site/
※URLをクリックすると採択機関が作成した外部サイト「再生・細胞医療・遺伝子治療実用化支援課題」に移動します。

＜再生医療実現拠点ネットワークプログラム＞

• 詳細ページ「再生医療研究における規制面への対応」　（※規制課題のページにリンクします。）
• 詳細ページ「再生医療研究における倫理的課題」　（※倫理課題のページにリンクします。）

実施機関につきましては、下記のリンクをご覧ください。

• 再生・細胞医療・遺伝子治療実現加速化プログラム　令和6年度実施機関一覧

研究成果につきましては、AMED研究開発課題データベース（AMEDfind）をご参照ください。

• AMEDfind

再生・細胞医療・遺伝子治療研究中核拠点

プログラムスーパーバイザー（PS）
　岡野　栄之　慶應義塾大学　教授

プログラムオフィサー（PO）
　赤澤　智宏　順天堂大学　大学院医学研究科　難治性疾患診断治療学　教授
　稲垣　治　（元）日本製薬工業協会　医薬品評価委員会　運営委員会幹事
　岩間　厚志　東京大学　医科学研究所　幹細胞治療研究センター　幹細胞分子医学　教授
　髙橋　良輔　京都大学　学術研究展開センター　特定教授

再生・細胞医療・遺伝子治療研究開発課題（非臨床PoC取得研究課題）

プログラムスーパーバイザー（PS）
　五十嵐　隆　国立成育医療研究センター　理事長

プログラムオフィサー（PO）
　赤澤　智宏　順天堂大学　大学院医学研究科　難治性疾患診断治療学　教授
　伊佐　正　　京都大学　大学院医学研究科　高次脳科学講座神経生物学分野　教授・医学研究科長
　小澤　敬也　自治医科大学　名誉教授／客員教授

再生・細胞医療・遺伝子治療研究開発課題（基礎応用研究課題）

プログラムスーパーバイザー（PS）
　岩間　厚志　東京大学　医科学研究所　幹細胞治療研究センター　幹細胞分子医学　教授

プログラムオフィサー（PO）
　阿久津　英憲　国立成育医療研究センター　研究所　再生医療センター　再生医療センター長
　稲垣　治　（元）日本製薬工業協会　医薬品評価委員会　運営委員会幹事
　山本　雅哉　東北大学　大学院工学研究科　材料システム工学専攻　教授

疾患特異的iPS細胞を用いた病態解明・創薬研究課題

プログラムスーパーバイザー（PS）
　髙坂　新一　国立精神・神経医療研究センター　神経研究所　名誉所長

プログラムオフィサー（PO）
　白戸　崇　東北大学　東北大学病院　臨床研究監理センター　特任准教授
　中西　淳　株式会社ケイファーマ　サイエンティフィックアドバイザー
　中村　昭則　国立病院機構まつもと医療センター　特任副院長

幹細胞・再生医学イノベーション創出プログラム（令和5年度終了）

プログラムスーパーバイザー（PS）
　岩間　厚志　東京大学　医科学研究所　幹細胞治療研究センター　幹細胞分子医学　教授

プログラムオフィサー（PO）
　阿久津　英憲　国立成育医療研究センター　研究所　再生医療センター　再生医療センター長
　豊島　文子　京都大学　医生物学研究所　教授
　山本　雅哉　東北大学　大学院工学研究科　材料システム工学専攻　教授

技術開発個別課題（令和5年度終了）

プログラムスーパーバイザー（PS）
　赤澤　智宏　順天堂大学　大学院医学研究科　難治性疾患診断治療学　教授

プログラムオフィサー（PO）
　小澤　敬也　自治医科大学　名誉教授／客員教授

疾患特異的iPS細胞の利活用促進・難病研究加速プログラム（令和6年度終了）

プログラムスーパーバイザー（PS）
　髙坂　新一　国立精神・神経医療研究センター　神経研究所　名誉所長

プログラムオフィサー（PO）
　白戸　崇　東北大学　東北大学病院　臨床研究監理センター　特任准教授
　中西　淳　株式会社ケイファーマ　サイエンティフィックアドバイザー
　中村　昭則　国立病院機構まつもと医療センター　特任副院長

再生・細胞医療・遺伝子治療研究実用化支援課題

プログラムスーパーバイザー（PS）
　森尾　友宏　東京医科歯科大学　高等研究院　免疫・分子医学研究室　特別教授

プログラムオフィサー（PO）
　稲垣　治　（元）日本製薬工業協会　医薬品評価委員会　運営委員会幹事
　白戸　崇　東北大学　東北大学病院　臨床研究監理センター　特任准教授
　菱山　豊　順天堂大学　革新的医療技術開発研究センター　特任教授
　藤本　利夫　アイパークインスティチュート株式会社　代表取締役社長

※評価実施後、順次掲載予定。

再生・細胞医療・遺伝子治療研究中核拠点

再生・細胞医療・遺伝子治療研究開発課題（非臨床PoC取得研究課題）

• 研究開発課題評価（令和5年度実施 中間評価）評価結果

再生・細胞医療・遺伝子治療研究開発課題（基礎応用研究課題）

疾患特異的iPS細胞を用いた病態解明・創薬研究課題

幹細胞・再生医学イノベーション創出プログラム（令和5年度終了）

技術開発個別課題（令和5年度終了）

疾患特異的iPS細胞の利活用促進・難病研究加速プログラム（令和6年度終了）

再生・細胞医療・遺伝子治療研究実用化支援課題