公募情報平成28年度「難治性疾患実用化研究事業（2次公募）」の採択課題について

基本情報

公募の段階	採択
開発フェーズ	基礎的,応用,非臨床研究・前臨床研究,臨床試験,治験,市販後,観察研究等,該当なし
分野	難病に対応した研究
お問い合わせ先	国立研究開発法人日本医療研究開発機構　戦略推進部　難病研究課担当 TEL: 03-6870-2223（課代表） E-mail: nambyo-info“at”amed.go.jp 備考: ※E-mailは上記アドレス“at”の部分を@に変えてください。

国立研究開発法人日本医療研究開発機構
戦略推進部　難病研究課

国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）は、｢難治性疾患実用化研究事業｣（2次公募）における採択課題を決定しました。

本研究事業は、「希少性」、「原因不明」、「効果的な治療方法未確立」、「生活面への長期にわたる支障」の4要件を満たす希少難治性疾患を対象として、病因・病態の解明、画期的な診断・治療・予防法の開発を推進することで、希少難治性疾患の克服を目指すものです。

採択課題は、課題評価委員会において厳正な審査を行い、下記の通り決定致しました。

**1．難治性疾患に対する画期的な治療法開発のための基盤技術開発研究**
研究開発課題名	代表機関名	研究開発代表者名	職名
心臓線維芽細胞をターゲットとする心筋再生遺伝子治療薬の開発	学校法人慶應義塾大学	家田　真樹	専任講師
福山型筋ジストロフィー及び類縁疾患の中枢細胞移動障害の回復を目指した基盤技術開発研究	国立大学法人神戸大学	池田　真理子	特命准教授
ナノカプセルを用いた拡張型心筋症に対するミトコンドリアをターゲットとした新規治療法の開発	国立大学法人北海道大学	絹川　真太郎	講師
強力な筋分化誘導能を有するマイクロRNAを用いた新規筋疾患治療アプローチの開発と確立	国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター	北條　浩彦	室長

**2．難治性疾患に対する画期的な治療法開発のための研究基盤確立研究（治験用ベクター製造）**
研究開発課題名	代表機関名	研究開発代表者名	職名
遺伝子治療用AAVベクターのGCTP基準受託製造施設の整備	株式会社遺伝子治療研究所	川瀬　雅子	製造開発グループリーダー

**3．難治性疾患に対する画期的な治療法の実用化研究**
研究開発課題名	代表機関名	研究開発代表者名	職名
シヌクレイン抑制AmNA核酸によるパーキンソン病の治療研究	国立大学法人大阪大学	望月　秀樹	教授

掲載日　平成28年11月18日

最終更新日　平成28年11月18日