若手あり 令和8年度 「難治性疾患実用化研究事業」の採択課題について
基本情報
| 公募の段階 | 採択 |
|---|---|
| 開発フェーズ | 基礎的,応用,非臨床研究・前臨床研究,臨床試験,治験,観察研究等 |
| 分野 | 医薬品プロジェクト,再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト,データ利活用・ライフコースプロジェクト,難病・希少疾患 |
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採択内容
国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）は、令和8年度「難治性疾患実用化研究事業に係る公募」について、本事業の課題評価委員会において厳正な審査を行った結果、下記のとおり採択課題を決定いたしました。
医薬品分野
| 研究開発課題名 | 研究開発 代表者 |
代表機関 | 役職 |
|---|---|---|---|
| A-1：医薬品のシーズ探索研究（医薬品ステップ0） | |||
| 糖鎖異常型筋ジストロフィー/ジストログリカン異常症に対するユニバーサル糖鎖補充療法の開発 | 金川 基 | 愛媛大学 | 教授 |
| 前頭側頭葉変性症に対する革新的な医薬品開発に向けた研究 | 上口 裕之 | 理化学研究所 | 副センター長 |
| 原発性硬化性胆管炎に対する抗線維化治療薬の開発 | 木村 公則 | 東京都立駒込病院 | 部長 |
| SPREDsによる特質性肺繊維症の制御法開発 | 幸谷 愛 | 大阪大学 | 教授 |
| 網膜特異的ユビキチン化酵素の阻害による網膜色素変症の治療薬の開発 | 古川 貴久 | 大阪大学 | 教授 |
| 神経変性疾患に対する多機能制御治療薬の開発 | 山下 俊英 | 大阪大学 | 教授 |
| A-2：超希少難治性疾患に対する医薬品のシーズ探索研究（医薬品ステップ0・超希少） | |||
| 異常PML核内凝集体を指標とした表現型スクリーニングによるAicardi-Goutieres症候群の治療薬開発 | 粟屋 智就 | 京都大学 | 准教授 |
| 超希少ミトコンドリア病群に対する根治治療薬の開発 | 永瀬 浩喜 | 順天堂大学 | 客員教授 |
| A-3：医薬品の治験準備（医薬品ステップ1） | |||
| 新規製剤ユニオーブを用いた稀少難治てんかんの新薬開発 | 井上 剛 | 岡山大学 | 准教授 |
| B細胞分化抑制に焦点をあてた難治性自己免疫疾患の革新的経口治療薬の開発 | 金子 祐子 | 慶應義塾大学 | 教授 |
| アポエチルモルヒネ塩酸塩のミトコンドリア脳筋症に対する治験準備 | 小坂 仁 | 自治医科大学 | 教授 |
| 間質性膀胱炎（ハンナ型）に対する新規治療薬の開発 | 堀 美幸 | タグシクス・バイオ株式会社 | 創薬研究開発部 部長 |
| クローン病に対するIL-7R標的免疫ターゲッティング抗体薬物複合体(ADC)の開発 | 安永 正浩 | 国立がん研究センター | 分野長 |
| A-5：医薬品の治験（医薬品ステップ2） | |||
| 潰瘍性大腸炎新規治療薬『インジゴ潰瘍性大腸炎カプセル(IndUC)』の開発研究 | 金井 隆典 | 慶應義塾大学 | 教授 |
再生・細胞医療・遺伝子治療分野
| 研究開発課題名 | 研究開発 代表者 |
代表機関 | 役職 |
|---|---|---|---|
| B-1：再生・細胞医療・遺伝子治療のシーズ探索研究（再生等ステップ0） | |||
| 表皮水疱症の根治を目的とした遺伝子導入自家培養表皮の開発 | 小笠原 隆広 | 株式会社ジャパン・ティッシュエンジニアリング | 部長 |
| 心臓指向性BiVE-AAVベクターを用いた小児拘束型心筋症に対する新規遺伝子治療用製剤の開発 | 三木 健嗣 | 大阪大学 | 特任准教授 |
| 心筋恒常性を回復するリプログラミング因子治療による拡張型心筋症の新規治療戦略 | 吉田 善紀 | 京都大学 | 准教授 |
| B-2：再生・細胞医療・遺伝子治療の治験準備（再生等ステップ1） | |||
| 造血細胞移植後の治療抵抗性アデノウイルス感染症に対する第三者由来ウイルス特異的T細胞療法の実用化に向けた開発研究 | 神谷 尚宏 | 東京科学大学 | 講師 |
| B-3： 再生・細胞医療・遺伝子治療の治験（再生等ステップ2） | |||
| 既存治療抵抗性の包括的高度慢性下肢虚血(CLTI)に対する脱分化脂肪細胞(DFAT)移植による医師主導治験 | 松本 太郎 | 日本大学 | 教授 |
医療機器分野
| 研究開発課題名 | 研究開発 代表者 |
代表機関 | 役職 |
|---|---|---|---|
| C-1：医療機器のシーズ探索（医療機器ステップ0） | |||
| ファロー四徴症類縁疾患に対する自己組織心臓弁の研究開発 | 武輪 能明 | 旭川医科大学 | 教授 |
| 先天性横隔膜ヘルニア手術における新規パッチ材の実用化開発 | 照井 慶太 | 自治医科大学 | 教授 |
ゲノム・データ基盤分野
| 研究開発課題名 | 研究開発 代表者 |
代表機関 | 役職 |
|---|---|---|---|
| D-1：希少難治性疾患の診療に直結するエビデンス創出研究 | |||
| ALS個別化医療のためのレスポンダーを予測するバイオマーカーの確立 | 青木 正志 | 東北大学 | 教授 |
| 遺伝性ATTRアミロイドーシス未発症保因者におけるバイオマーカーに基づく個別化発症前管理プログラムの臨床的有用性検証研究 | 植田 光晴 | 熊本大学 | 教授 |
| マルチモーダル解析によるパーキンソン病前駆期の多様性解明と進行予測 | 勝野 雅央 | 名古屋大学 | 教授 |
| レジストリを活用した視神経脊髄炎 (NMOSD) の個別化Treat-to-Targetアルゴリズムの開発とガイドラインへの反映 | 河内 泉 | 新潟大学 | 准教授 |
| 全国レジストリを基盤とした後天性炎症性疾患・免疫不全のゲノム解析による個別化医療開発とエビデンス創出 | 桐野 洋平 | 横浜市立大学 | 准教授 |
| オールジャパン体制による肥大型心筋症患者に対するゲノム情報に基づいた包括的診療マネジメント手法の開発と標準化の推進 | 久保 亨 | 高知大学 | 講師 |
| 全身性エリテマトーデスにおける新規診断・疾患活動性バイオマーカーの探索とprecision medicineに向けたエビデンス創出 | 河野 通仁 | 北海道大学 | 准教授 |
| 難治性脈管異常の個別化医療実現のための診断システムの開発 | 小関 道夫 | 岐阜大学 | 講師 |
| オールジャパン体制で推進するミトコンドリア病の診療最適化に向けたエビデンス創出研究 | 村山 圭 | 順天堂大学 | 教授 |
| 早老症ウェルナー症候群レジストリの長期蓄積データを用いたエビデンス創生と診療への展開 | 横手 幸太郎 | 千葉大学 | 学長 |
| D-2：小児期発症の希少難治性疾患の診療に直結するエビデンス創出研究（小児） | |||
| 遺伝学から再定義する21-水酸化酵素欠損症の臨床像と新規治療法の開発 | 鹿島田 健一 | 国立成育医療研究センター | 診療部長 |
| 新生児マススクリーニング対象疾患等の遺伝的背景・分子病態層別化に基づくライフコース予後予測と診療最適化エビデンス構築研究 | 濱崎 考史 | 大阪公立大学 | 教授 |
| 先天性心臓流出路異常のゲノム解析に基づくエビデンス創出と遺伝カウンセリング体制の確立 | 山岸 敬幸 | 東京都立小児総合医療センター | 院長 |
| D-3：超希少難治性疾患の診療に直結するエビデンス創出研究（超希少） | |||
| 小児期発症心筋炎の多施設前向き症例登録研究 | 石田 秀和 | 大阪大学 | 講師 |
| Ritscher-Schinzel症候群の診療ガイドライン作成に向けたエビデンス創出研究 | 齋藤 伸治 | 名古屋市立大学 | 教授 |
| AMeD症候群の病態に基づく最適な造血細胞移植と新規治療薬開発に向けた多層的エビデンス創出研究 | 濱田 太立 | 名古屋市立大学 | 講師 |
個別化医療研究分野
| 研究開発課題名 | 研究開発 代表者 |
代表機関 | 役職 |
|---|---|---|---|
| E-1：希少難治性疾患の個別化医療の実現に向けたゲノム研究（焦点領域深化型研究） | |||
| ゲノム不安定性疾患群を中心とした希少難治性疾患の原因究明・病態理解とマルチオミクス創薬を目的とする解析拠点の発展的運営 | 荻 朋男 | 名古屋大学 | 教授 |
| 全染色体全長ハプロタイプ分離に基づく構造・エピゲノムの統合解析による先天異常症候群およびミトコンドリア病の診断精度向上と分子機構解明 | 小崎 健次郎 | 慶應義塾大学 | 教授 |
| 個別化医療の実現に向けた神経変性疾患のゲノム解析研究 | 佐竹 渉 | 東京大学 | 准教授 |
| トランスポゾン融合トランスクリプトに着目した多層的オミクス解析による遺伝性筋疾患の病態解明 | 西野 一三 | 国立精神・神経医療研究センター | 部長 |
| 未解明希少疾患解析革命：コードから非コード領域へ | 松本 直通 | 横浜市立大学 | 教授 |
| E-2：希少難治性疾患の個別化医療の実現に向けたゲノム研究（先端技術探索型研究） | |||
| 深部イントロン変異に起因する偽エクソン生成型疾患の包括的ゲノム診断と個別化治療に向けた偽エクソン標的アンチセンス核酸設計基盤の一般化 | 粟屋 智就 | 京都大学 | 准教授 |
| AI・マルチオミクス融合によるミトコンドリア病未診断症例の個別化ゲノム診断革新 | 岡崎 康司 | 順天堂大学 | 教授 |
| MECP2重複症候群におけるXq28重複の神経・免疫マルチオミクス解析と治療標的探索 | 斎藤 潤 | 京都大学 | 教授 |
| N型糖鎖付加の破綻を来すバリアントの構造科学的な機能影響評価と定量化手法の構築 | 山口 芳樹 | 東北医科薬科大学 | 教授 |
| E-3：希少・未診断疾患におけるデータ駆動型創薬研究（IRUD利活用創薬） | |||
| 未診断疾患イニシアチブ(IRUD)利活用センター (IRUD Utilization Center : IRUD-UC)の体制構築とデータ駆動型病態解明・創薬開発研究への展開 | 髙橋 祐二 | 国立精神・神経医療研究センター | 部長 |
| E-5：N-of-1+ 創薬推進に関する研究（N-of-1+創薬） | |||
| N-of-1 ASO創薬による超希少難治性疾患の個別化治療基盤構築と国際連携モデルの確立 | 荻 朋男 | 名古屋大学 | 教授 |
| 希少難病に対する個別化核酸医薬推進研究 | 桑原 宏哉 | 東京科学大学 | 講師 |
疾患基礎研究分野
| 研究開発課題名 | 研究開発 代表者 |
代表機関 | 役職 |
|---|---|---|---|
| F-1：創薬標的の探索を目指した希少難治性疾患の病態解明（病態解明・Research 0） | |||
| 遠位型遺伝性運動ニューロパチー７型の新規治療薬開発 | 井口 洋平 | 名古屋大学 | 講師 |
| 患者の検体や iPS 細胞由来心筋細胞および疾患モデルマウスを用いたダノン病心筋症の病態解明と創薬標的候補の探索 | 大宮 茂幹 | 国立循環器病研究センター | 部長 |
| 拡張型心筋症の分子病態亜型の解明：プロテオスタシス異常に着目した診断・治療戦略の創出 | 木岡 秀隆 | 大阪大学 | 助教 |
| βシート形成を標的とした相転移制御因子の同定による筋萎縮性側索硬化症の創薬標的の探索 | 鈴木 直輝 | 東北大学 | 准教授 |
| 新規ショウジョウバエモデルと患者由来iPS細胞モデルを組み合わせた脊髄小脳失調症36型の病態解明 | 永井 義隆 | 近畿大学 | 教授 |
| SAGP陽性老化細胞による肺線維化進展機構の解析と創薬基盤構築 | 南野 徹 | 順天堂大学 | 教授 |
| 希少難治性疾患FOXG1症候群の創薬標的機構に関する研究開発 | 三好 悟一 | 群馬大学 | 教授 |
| 間質性膀胱炎における創薬標的の特定 | 山田 健一 | 九州大学 | 教授 |
| F-2：若手研究開発代表者による創薬標的の探索を目指した希少難治性疾患の病態解明（病態解明・Research Y0） | |||
| 多発性嚢胞腎におけるAMPKシグナル障害の解明と治療戦略 | 菊池 寛昭 | 東京科学大学 | 助教 |
| 前駆期パーキンソン病におけるCD8+T細胞応答の包括的解明と創薬標的の創出 | 月田 和人 | 京都大学 | 特定講師 |
| 霊長類と集合管オルガノイドを活用した若年性ネフロン癆の治療標的の同定 | 鳥生 直哉 | 京都大学 | 特定研究員 |
| 脂質代謝経路を標的とした筋萎縮性側索硬化症の病態解明と新規治療戦略 | 成瀬 紘也 | 東京大学 | 助教 |
| F-3：希少難治性疾患の病態解明により見出した創薬標的の検証（病態解明・Research 1） | |||
| ２つのシグナルを同時に是正して網膜色素変性症の進行を緩和する遺伝子治療剤の開発 | 笹井 紀明 | 奈良先端科学技術大学院大学 | 准教授 |
| 細菌叢由来ペプチドを標的とした特発性肺線維症の革新的治療法の開発 | 小林 哲 | 三重大学 | 教授 |
| F-4：若手研究開発代表者による希少難治性疾患の病態解明により見出した創薬標的の検証（病態解明・Research Y1） | |||
| 病原性T細胞を標的とした特発性多中心性キャッスルマン病(iMCD)に対する新規治療法の確立 | 小原 乃也 | 京都大学 | 特定助教 |
（敬称略 五十音順）
※原則として応募時点の情報であり、研究開発開始前または開始後に研究開発課題名等が変更されることがあります。
評価経過情報
| 公募期間 | 令和7年10月8日～11月25日 |
|---|---|
| 面接（ヒアリング審査）実施日 | 令和8年1月30日～2月10日 |
| 申請数 | 書面評価 通過数 |
採択数 | |
|---|---|---|---|
|
A-1：医薬品のシーズ探索研究（医薬品ステップ0） |
27 | 13 | 6 |
| A-2：超希少難治性疾患に対する医薬品のシーズ探索研究（医薬品ステップ0・超希少） | 14 | 4 | 2 |
| A-3：医薬品の治験準備（医薬品ステップ1） | 20 | 9 | 5 |
| A-5：医薬品の治験（医薬品ステップ2） | 3 | 1 | 1 |
| B-1：再生・細胞医療・遺伝子治療のシーズ探索研究（再生等ステップ0） | 36 | 7 | 3 |
| B-2：再生・細胞医療・遺伝子治療の治験準備（再生等ステップ1） | 9 | 2 | 1 |
| B-3：再生・細胞医療・遺伝子治療の治験（再生等ステップ2） | 5 | 3 | 1 |
| C-1：医療機器の治験準備（医療機器ステップ0） | 6 | 4 | 2 |
| C-2：医療機器の治験準備（医療機器ステップ1） | 3 | 2 | 0 |
| C-3：プログラム医療機器の研究開発（SaMD） | 0 | 0 | 0 |
| D-1：希少難治性疾患の診療に直結するエビデンス創出研究 | 45 | 22 | 10 |
| D-2：小児期発症の希少難治性疾患の診療に直結するエビデンス創出研究（小児） | 13 | 6 | 3 |
| D-3：超希少難治性疾患の診療に直結するエビデンス創出研究（超希少） | 9 | 4 | 3 |
| D-4：希少難治性疾患のリアルワールドデータ利活用によるエビデンス創出研究(RWD） | 6 | 1 | 0 |
| D-5：希少難治性疾患における栄養管理のエビデンス創出研究（栄養） | 2 | 1 | 0 |
| E-1：希少難治性疾患の個別化医療の実現に向けたゲノム研究（焦点領域深化型研究） | 6 | 6 | 5 |
| E-2：希少難治性疾患の個別化医療の実現に向けたゲノム研究（先端技術探索型研究） | 9 | 6 | 4 |
| E-3：希少・未診断疾患におけるデータ駆動型創薬研究（IRUD利活用創薬） | 2 | 2 | 1 |
| E-4：希少・未診断疾患における病因遺伝子変異候補のモデル動物解析と創薬シーズ提案を目指した応用研究（モデル動物創薬） | 1 | 1 | 0 |
| E-5：N-of-1+ 創薬推進に関する研究（N-of-1+創薬） | 2 | 2 | 2 |
| F-1：創薬標的の探索を目指した希少難治性疾患の病態解明（病態解明・Research 0） | 74 | 16 | 8 |
| F-2：若手研究開発代表者による創薬標的の探索を目指した希少難治性疾患の病態解明（病態解明・Research Y0） | 62 | 10 | 4 |
| F-3：希少難治性疾患の病態解明により見出した創薬標的の検証（病態解明・Research 1） | 8 | 4 | 2 |
| F-4：若手研究開発代表者による希少難治性疾患の病態解明により見出した創薬標的の検証病態解明・Research Y1） | 9 | 2 | 1 |
掲載日 令和8年3月27日
最終更新日 令和8年3月27日