プレオーファン事業で支援した医薬候補品の希少疾病用医薬品指定について

創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業（プレオーファン）では、希少疾病用医薬品の製造販売承認取得を目指す企業等におけるヒト初回投与試験実施前及びヒト初回投与試験以降の開発を推進するため、その環境整備の一環として、開発費用の一部を補助しています。

本事業で平成30～令和2年度と令和3～4年度に渡って研究開発費の支援を行った、下記課題ART-001（KP-001、一般名：serabelisib）が、難治性脈管奇形を対象疾患として、2026年3月19日に厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けました。
　　課題名：低流速型脈管奇形の治療薬の開発（ART-001）　　ARTham Therapeutics 株式会社　

詳細は下記、科研製薬株式会社ホームページをご参照ください。
2026年5月15日　脈管奇形治療剤｢KP-001｣の製造販売承認申請について

備考）本事業支援機関であるARTham Therapeutics (株)は科研製薬(株)の連結子会社であり、希少疾病用医薬品申請は科研製薬より行われました。
本事業では主に第Ⅱ相試験までの支援を行いました。