創薬企画・評価課 創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業（プレオーファン）

本事業は、希少疾病用医薬品の製造販売承認取得を目指す研究開発型企業等におけるヒト初回投与試験実施前及びヒト初回投与試験以降の開発を推進するため、その環境整備の一環として、一定の開発費用を補助します。

希少疾病用医薬品については、厚生労働大臣による指定後において様々な支援制度が設けられている一方で、指定前の段階においても、製剤開発、非臨床試験から早期の治験に至るまでの幅広い開発が求められているにもかかわらず、現状では、このような指定前における医薬品開発を推進する仕組が存在せず製薬企業等における研究開発が進みにくい傾向にあります。

このようなことを踏まえ、本事業は、希少疾病用医薬品の製造販売承認取得を目指す研究開発型企業等による開発を進めるため、その環境を整備し、迅速かつ効果的に希少疾病用医薬品としての実用化を可能にすることを目的とします。

ただし、本事業での採択は、厚生労働大臣による希少疾病用医薬品の指定を保証するものではありません。

本事業では、希少疾病用医薬品の製造販売承認取得を目指す研究開発型企業等におけるヒト初回投与試験実施前及びヒト初回投与試験以降の開発を推進するため、その環境整備の一環として、一定の開発費用を補助します。申請された研究開発品目については、外部有識者による創薬支援推進事業「希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」課題評価委員会が評価を行い、その評価結果に基づき採択課題を決定します。

採択後、AMEDが別に定める様式により補助金交付申請書をAMEDの指示する時期までに提出いただきます。AMEDが当該申請書の内容を審査し、補助金を交付すべきものと認めたときに交付決定を行うこととします。なお、補助にあたっては、AMED創薬事業部により進捗管理を実施します。

概要図

過去の募集状況は下記のとおりです。

研究成果報告書につきましては、下記リンクをご覧ください。

• 平成28年度　希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業　研究成果報告書一覧

※平成29年度以降の研究成果報告書については、AMED研究開発課題データベース（AMEDfind）に掲載されています。

• AMEDfind

プログラムスーパーバイザー（PS）

一般財団法人偽造医薬品等情報センター　センター長　西島　正弘

プログラムオフィサー（PO）

学校法人東京理科大学　薬学部薬学科　教授　鹿野　真弓