創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業（プレオーファン）
基本情報
| 分野 | 医薬品プロジェクト |
|---|---|
| 開発フェーズ | 非臨床研究・前臨床研究,臨床試験,治験 |
| お問い合わせ先 |
|
公募情報
-
令和8年6月24日令和9年度 【公募予告】「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」に係る公募について
-
令和8年2月20日令和8年度 「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」の採択課題について
-
令和7年10月17日 終了令和8年度 （情報更新） 「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」に係る公募について
-
令和7年2月26日令和7年度 「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」の採択課題について
-
令和6年10月3日 終了令和7年度 「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」に係る公募について
-
令和6年2月28日令和6年度 「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」の採択課題について
-
令和5年11月22日 終了令和6年度 （情報更新）「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」に係る公募について
-
令和5年3月10日令和5年度 「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」の採択課題について
-
令和4年10月7日 終了令和5年度 「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」に係る公募について
-
令和4年3月22日令和4年度 「創薬支援推進事業―希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業―」の採択課題について
もっと見る
ニュース
AMEDが支援する課題の研究成果として各研究機関が発表した資料は、2026（令和8）年 プレスリリース一覧をご覧ください。
-
令和7年8月8日令和７年度 創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業 事後評価結果
-
令和6年9月26日令和6年度 創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業 事後評価結果
-
令和5年9月29日令和5年度事後評価結果を掲載しました。
-
成果情報 令和2年6月19日脊髄損傷急性期に対する組換えヒトHGF製剤（KP-100IT）の国内第I/II相臨床試験結果について
事業内容
本事業は、希少疾病用医薬品の製造販売承認取得を目指す研究開発型企業等におけるヒト初回投与試験実施前及びヒト初回投与試験以降の開発を推進するため、その環境整備の一環として、一定の開発費用を補助します。
本事業の目的
希少疾病用医薬品については、厚生労働大臣による指定後において様々な支援制度が設けられている一方で、指定前の段階においても、製剤開発、非臨床試験から早期の治験に至るまでの幅広い開発が求められているにもかかわらず、現状では、このような指定前における医薬品開発を推進する仕組が存在せず製薬企業等における研究開発が進みにくい傾向にあります。
このようなことを踏まえ、本事業は、希少疾病用医薬品の製造販売承認取得を目指す研究開発型企業等による開発を進めるため、その環境を整備し、迅速かつ効果的に希少疾病用医薬品としての実用化を可能にすることを目的とします。
ただし、本事業での採択は、厚生労働大臣による希少疾病用医薬品の指定を保証するものではありません。
概要図
希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業（プレオーファン）の紹介動画を公開しました！
AMED公式YouTubeチャンネル（下記リンクをクリックすると動画が再生されます。）
▶ 希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業のご紹介(動画)
動画中の説明資料
後半には事業に関するQ&Aもあります。ぜひご覧ください。
研究成果報告書
研究成果報告書につきましては、下記リンクをご覧ください。
※平成29年度以降の研究成果報告書については、AMED研究開発課題データベース（AMEDfind）に掲載されています。
評価・運営体制
- プログラムスーパーバイザー（PS）
- 学校法人東京理科大学 薬学部薬学科 嘱託教授 鹿野 眞弓
- プログラムオフィサー（PO）
- 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター 病院 臨床研究・教育研修部門 臨床研究支援部 部長 中村 治雅
最終更新日 令和8年7月21日