創薬企画・評価課 令和6年度 創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業 事後評価結果

事後評価

1事後評価の目的

研究開発課題等について、研究開発の実施状況、研究開発成果等を明らかにし、今後の研究開発成果等の展開及び事業の運営の改善に資することを目的とする。

2事後評価委員会（ヒアリング審査）

開催日：令和6年8月20日（火）

3.事後評価委員

• 事後評価委員会委員名簿

4.評価項目

1. 支援事業達成状況
2. 開発成果
3. 実施体制
4. 今後の見通し
5. 事業で定める事項及び総合的に勘案すべき項目
6. 総合評価　上記1~5を勘案して総合評価する

5.対象課題一覧

開始年度	終了年度	補助事業代表者	代表機関	課題名
令和3年	令和5年	ロドニー・W・スティーブンス	大正製薬株式会社	全身性強皮症の治療薬の開発
令和3年	令和5年	上田　武司	日東電工株式会社	特発性肺線維症の治療薬の開発（ND-L02-s0201）
令和3年	令和5年	山本　佑樹	HiLung株式会社	特発性肺線維症の治療薬の開発（HL001）
令和3年	令和5年	大菊　鋼	株式会社BTB創薬研究センター	スプライシング変異遺伝病治療薬の開発（RECTAS）
令和3年	令和5年	安達　健朗	株式会社リボミック	抗FGF2アプタマー（RBM-007）を用いた軟骨無形成症治療薬の開発
令和4年	令和5年	大野　忠夫	セルメディシン株式会社	Cellm-001による初発膠芽腫治療効果無作為比較対照試験
令和5年	令和6年	黒沢　亨	Meiji Seika ファルマ株式会社	骨髄増殖性腫瘍に対するファースト・イン・クラス抗体薬

（補助機関50音順）

6.総評

本事業では希少疾病用医薬品段階において、希少疾病用医薬品の製造販売承認取得を目指す研究開発型企業等に対して、製剤開発、非臨床試験から早期の治験に至るまでの開発を幅広く推進することで、迅速かつ効果的に医薬品実用化を可能にすることを目指しています。
令和3年度の公募により採択された5課題、令和4年度の公募により採択された1課題及び令和5年度の公募により採択された1課題の事後評価を行いました。総合評価の結果は、1課題が「良い」、3課題が「やや良い」、3課題が「良いとも悪いともいえない」と評価され、委員より出された意見の集約結果については、事後評価通知文書として補助事業代表者に通知しました。