公募情報 令和5年度 「難治性疾患実用化研究事業（創薬、再生・細胞医療・遺伝子治療）」の採択課題について
基本情報
| 公募の段階 | 採択 |
|---|---|
| 開発フェーズ | 基礎的,応用,非臨床研究・前臨床研究,臨床試験,治験 |
| 分野 | 医薬品プロジェクト,再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト,難病 |
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採択内容
国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）は、令和5年度「難治性疾患実用化研究事業」（創薬、再生・細胞医療・遺伝子治療）に係る公募について、本事業の課題評価委員会において厳正な審査を行った結果、下記のとおり採択課題を決定いたしました。
①医薬品プロジェクト
A. 希少難治性疾患に対する画期的な医薬品の実用化に関する研究分野
| 研究開発課題名 | 研究開発 代表者 |
代表機関 | 役職 |
|---|---|---|---|
| A-1：医薬品のシーズ探索研究（医薬品ステップ0） | |||
| パーキンソン病に対する長期間作用型核酸医薬の開発 | 勝野 雅央 | 名古屋大学 | 教授 |
| CAG/CTG リピート伸長病におけるDNA 標的治療薬の開発 | 塩田 倫史 | 熊本大学 | 教授 |
| 遺伝性拡張型心筋症に対する新規抗体医薬品開発 | 新谷 泰範 | 国立循環器病研究センター | 部長 |
| 神経変性疾患に対する miRNA標的治療薬の開発 | 山下 俊英 | 大阪大学 | 教授 |
| 希少疾患かつ指定難病の嚢胞性リンパ管腫に対する画期的治療薬の開発研究 | 山本 誠士 | 富山大学 | 講師 |
| A-2：超希少難治性疾患に対する医薬品のシーズ探索研究（医薬品ステップ0・超希少） | |||
| 肺静脈閉塞症の鍵となる炎症性サイトカインを標的とした新規治療法の開発 | 中岡 良和 | 国立循環器病研究センター | 部長 |
| AMeD 症候群のアルデヒド代謝能を改善させる治療法の開発 | 濱田 太立 | 名古屋市立大学 | 講師 |
| アンチセンス核酸を用いたカルモジュリン遺伝子変異による重症遺伝性不整脈に対する治療薬の開発 | 牧山 武 | 京都大学 | 特定講師 |
| A-3：医薬品の治験準備(医薬品ステップ1） | |||
| 中枢性尿崩症の小胞体ストレス軽減を標的とした創薬開発研究 | 有馬 寛 | 名古屋大学 | 教授 |
| ヒストンメチル化酵素G9a を標的としたβグロビン異常症の新規治療薬の開発 | 伊藤 昭博 | 東京薬科大学 | 教授 |
| 潰瘍性大腸炎新規治療薬『インジゴ潰瘍性大腸炎カプセル(IndUC)』の治験開始に向けた開発研究 | 金井 隆典 | 慶應義塾大学 | 教授 |
| FROUNT を標的とした特発性間質性肺炎治療薬の治験準備 | 寺島 裕也 | 東京理科大学 | 講師 |
| 自己炎症性疾患エカルディ・グティエール症候群治療薬ALGERNON2 の開発研究 | 萩原 正敏 | 京都大学 | 教授 |
| デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するミオスタチンを2重に阻害するアンチセンス核酸薬の開発 | 松尾 雅文 | 神戸学院大学 | 特命教授 |
| A-4：医薬品の治験(医薬品ステップ2） | |||
| 全身性強皮症に伴う間質性肺疾患（SSc-ILD）に対するPAI-1 阻害薬TM5614 の第2 相医師主導治験 | 浅野 善英 | 東北大学 | 教授 |
②再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト
B. 希少難治性疾患に対する画期的な再生・細胞医療・ 遺伝子治療 の実用化に関する研究分野
| 研究開発課題名 | 研究開発 代表者 |
代表機関 | 役職 |
|---|---|---|---|
| B-1：再生・細胞医療・遺伝子治療のシーズ探索研究（再生等ステップ0） | |||
| デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するmRNA 医薬品の探索研究 | 青木 吉嗣 | 国立精神・神経医療研究センター | 部長 |
| 超高精度遺伝子修復法による原発性免疫不全症に対する新規遺伝子治療法の開発 | 内山 徹 | 国立成育医療研究センター | 室長 |
| ヒトES 細胞由来軟骨による気管狭窄症に対する治療法開発研究 | 古村 眞 | 東京大学 | 特任教授 |
| 網膜色素変性に対する革新的なcDNA 挿入型ゲノム編集遺伝子治療の開発 | 西口 康二 | 名古屋大学 | 教授 |
| B-2：再生・細胞医療・遺伝子治療の治験準備（再生等ステップ1） | |||
| 低ホスファターゼ症に対する遺伝子治療薬による新規治療法の開発 | 三宅 弘一 | 日本医科大学 | 教授 |
| B-3：再生・細胞医療・遺伝子治療の治験（再生等ステップ2） | |||
| 重症低ホスファターゼ症小児患者を対象とした高純度間葉系幹細胞(REC-01)移植の安全性及び有効性を検討する臨床第I/IIa 相医師主導治験(FIH試験) | 竹谷 健 | 島根大学 | 教授 |
（敬称略 五十音順）
※原則として採択時点の情報であり、研究開発開始前または開始後に研究開発課題名等が変更されることがあります。
評価経過情報
| 公募期間 | 令和4年11月9日～12月8日 |
|---|---|
| 面接（ヒアリング審査）実施日 | 令和5年2月2日～3日 |
| 申請数 | 書面評価 通過数 |
採択数 | |
|---|---|---|---|
| A-1：医薬品のシーズ探索研究（医薬品ステップ0） | 22 | 10 | 5 |
| A-2：超希少難治性疾患に対する医薬品のシーズ探索研究（医薬品ステップ0・超希少） | 5 | 5 | 3 |
| A-3：医薬品の治験準備(医薬品ステップ1） | 9 | 9 | 6 |
| A-4：医薬品の治験(医薬品ステップ2) | 3 | 3 | 1 |
| B-1：再生・細胞医療・遺伝子治療のシーズ探索研究（再生等ステップ0） | 28 | 11 | 4 |
| B-2：再生・細胞医療・遺伝子治療の治験準備（再生等ステップ1） | 7 | 5 | 1 |
| B-3：再生・細胞医療・遺伝子治療の治験（再生等ステップ2） | 2 | 1 | 1 |
掲載日 令和5年3月14日
最終更新日 令和5年3月14日