トピックス 日本の機関として初めて国際希少疾患研究コンソーシアム（IRDiRC）に加盟

国立研究開発法人 日本医療研究開発機構（AMED）は、2015年7月30日付で、日本の機関として初めて国際希少疾患研究コンソーシアム（IRDiRC）に加盟しました。

IRDiRCは希少疾患の研究開発を進める国際的なコンソーシアムで、AMEDは主に施策や政策の観点からなされる議論に参加します。希少疾患の研究分野で国際的に関心の高い問題としては、例えば臨床試験における環境や枠組み（同意書、評価、ガイドライン作成等）に関すること、情報の共有ルールの取り決め（各種レジストリやデータベースに散在しており集約が難しい遺伝型・表現型情報等）に関すること、などが挙げられます。

希少疾患は患者数が少なく、国際的な情報共有や共同での臨床開発が必要になることが多いため、AMEDはIRDiRCへの加盟を通じて世界的な課題や動向を把握し、国内での研究開発環境の整備と成果の最大化に活かします。また、40年以上の歴史を誇る日本の難病研究の活動や成果を世界に発信することもAMEDのミッションの一つととらえています。

これらを通じて、AMEDは希少疾患・難病で苦しむ方々の3つのライフ（生命・生活・人生）に貢献することを目指します。

International Rare Diseases Research Consortiumの略で、2011年に設立されました。一定金額以上の研究費助成を行う機関等が参加でき、加盟メンバー数はAMEDを含め世界18か国42団体に上ります（2015年7月末時点）。2020年までに200の医薬品及び6,000の希少疾患の診断方法を提供することを目標として、国際協力による希少疾患分野での研究開発を加速しています。

IRDiRCには、最高意思決定機関である執行委員会（Executive Committee）、その下位に「診断（Diagnostics）」「学際研究（Interdisciplinary）」「治療法（Therapies）」の3つのテーマごとの科学委員会（Scientific Committee）、更に複数のタスクフォース（Task Force）が設置されています。これらの組織における協議に基づく成果も受け、上記目標達成に向けて着実に歩を進めています。IRDiRCウェブサイトでの定例報告によると、2015年7月時点で149の医薬品が開発され、3,300を越える遺伝子について疾患との関係が明らかとなっています。