公募情報 若手 海外 平成30年度 難治性疾患実用化研究事業(1次公募)の採択課題について

  • 平成30年3月19日

基本情報

公募の段階 採択
開発フェーズ 基礎的,応用,非臨床研究・前臨床研究,臨床試験,治験,市販後,観察研究等,該当なし
分野 難病に対応した研究
お問い合わせ先
国立研究開発法人日本医療研究開発機構 戦略推進部 難病研究課
TEL: 03-6870-2223(課代表)
E-mail: rare-koubo“at”amed.go.jp
    irud“at”amed.go.jp
備考:
研究分野1-1~4について rare-koubo“at”amed.go.jp
研究分野5-1~5-4について irud“at”amed.go.jp
※E-mailは上記アドレス“at”の部分を@に変えてください

採択内容

国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)は、平成30年度「難治性疾患実用化研究事業」に係る公募(1次公募)について、本事業の課題評価委員会において厳正な審査を行った結果、下記のとおり採択課題を決定いたしました。

1-1.希少難治性疾患の克服に結びつく病態解明研究(若手研究開発代表者による希少難治性疾患の独創的な病態解明研究)

研究開発課題名 代表機関 研究開発代表者 役職
顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーの病態解明と新規治療基盤の創出 長崎大学 小野 悠介 准教授
多発性硬化症における個別化医療実現のための、エクソソームを含めた免疫機構の解明 国立精神・神経医療研究センター 木村 公俊 流動研究員
ヒトSLC29A3異常症における発症機序の解明 東京大学 柴田 琢磨 助教
遺伝統計学的解析によるてんかん性脳症の新規原因遺伝子探索及び病態解明 横浜市立大学 高田 篤 講師
進行性骨化性線維異形成症における免疫反応に着目した異所性骨化メカニズム解明 東京大学 寺島 明日香 特任助教
表皮水疱症の治療最適化戦略 北海道大学 夏賀 健 講師
染色体異常関連難病特異的iPS細胞を用いた病態モデルに対する原因遺伝子・創薬ターゲット探索 筑波大学 林 洋平 助教
多系統萎縮症におけるオリゴデンドロサイト前駆細胞の役割解明と新規治療法開発 京都大学 眞木 崇州 助教

1-2.希少難治性疾患の克服に結びつく病態解明研究(希少難治性疾患の病態解明研究)

研究開発課題名 代表機関 研究開発代表者 役職
レット症候群の病因・病態に基づいた治療法開発のための基盤研究 国立精神・神経医療研究センター 伊藤 雅之 室長
エピゲノム異常から見た小児先天奇形症候群の病態の基本原理解明及び革新的治療法開発 慶應義塾大学 岡野 栄之 教授
疾患特異的iPS細胞とモデルマウスを用いたAicardi-Goutieres症候群の中枢神経系炎症病態解明と治療薬開発・発症前診断の基盤構築 京都大学 西小森 隆太 准教授
シヌクレイン変異によるパーキンソン病の病因と病態の理解に基づく新規治療法の開発 大阪市立大学 広常 真治 教授
海馬硬化を伴う内側側頭葉てんかんの原因遺伝子同定と発症機構の解明 理化学研究所 山川 和弘 チームリーダー

2-1.希少難治性疾患に対する画期的な医薬品医療機器等の実用化に関する研究(薬事承認を目指すシーズ探索研究[ステップ0])

研究開発課題名 代表機関 研究開発代表者 役職
重症薬疹における特異的細胞死誘導受容体をターゲットにした新規治療薬開発 新潟大学 阿部 理一郎 教授
拡張型心筋症に対する革新的な心筋再生遺伝子治療薬の開発 慶應義塾大学 家田 真樹 講師
福山型筋ジストロフィーに対する低分子化合物スクリーニングを用いた分子標的治療法開発 神戸大学 池田(谷口) 真理子 特命准教授
双方向転写産物が関わる遺伝性神経変性疾患に対する核酸医薬開発 東京医科歯科大学 石川 欽也 教授
先天性腎性尿崩症の新規治療薬の開発 東京医科歯科大学 内田 信一 教授
X連鎖高IgM症候群に対する新規遺伝子治療法の開発 国立成育医療研究センター 内山 徹 室長
自己免疫疾患の画期的な精密医療の実現を目指す研究 国立精神・神経医療研究センター 大木 伸司 室長
経口投与可能な卵黄由来ペプチド製剤による骨形成不全症治療法の開発に向けた基盤的研究 東京大学 大庭 伸介 准教授
二次進行型多発性硬化症新規動物モデルの樹立と炎症性グリアを標的とした進行型多発性硬化症治療薬開発 九州大学 吉良 潤一 教授
好中球活性化制御分子を標的としたANCA関連血管炎の病態解明と治療法の開発 大阪大学 熊ノ郷 淳 教授
実用化に向けた新規作用機序に基づくハンチントン病治療薬の開発 京都大学 高橋 良輔 教授
脊椎関節炎を標的としたIL-17Aワクチンの開発 大阪大学 冨田 哲也 寄附講座准教授
新規ATG非依存性RAN翻訳を標的としたノンコーディングリピート病の治療法開発 大阪大学 永井 義隆 寄附講座教授
Interleukin-21を標的とした肺動脈性肺高血圧症の革新的治療法の開発 国立循環器病研究センター 中岡 良和 部長
内在性炎症性RNA分子による全身性エリテマトーデスの病態発症・増悪機構の解明とその機構を標的とした治療法の確立 東京大学 根岸 英雄 特任助教
HDACアイソザイム選択的阻害を基盤としたクローン病治療薬の開発 慶應義塾大学 長谷 耕二 教授
筋分化・筋再生誘導能を持ったマイクロRNAを基盤とする筋疾患治療用新規RNA医薬の開発 国立精神・神経医療研究センター 北條 浩彦 室長
特発性基底核石灰化症の基盤にあるリン酸ホメオスターシス異常を改善する特殊環状ペプチドダイマーを活用した治療薬の開発 岐阜薬科大学 保住 功 教授
神経保護因子Necdinの発現上昇による筋萎縮性側索硬化症の新規治療法の創出 大阪大学 望月 秀樹 教授
結節性硬化症の知的障害・自閉症に対する新規治療薬の探索 東京都医学総合研究所 山形 要人 分野長

2-2.希少難治性疾患に対する画期的な医薬品医療機器等の実用化に関する研究(治験準備[ステップ1])

研究開発課題名 代表機関 研究開発代表者 役職
全身性強皮症に対する新規低分子化合物の有効性に関する研究 熊本大学 尹 浩信 教授
原発性胆汁性胆管炎に対する抗線維化治療薬の開発 東京都立駒込病院 木村 公則 部長
デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する革新的ペプチド医薬の実用化 川崎医科大学 砂田 芳秀 教授
心ファブリー病に対するスプライシング制御化合物に関する研究開発 京都大学 萩原 正敏 教授
抗FGF2アプタマー(RBM-007)を用いた軟骨無形成症治療薬の開発 株式会社リボミック 藤原 将寿 部長
新規FOP治療薬の開発 東京大学 宮園 浩平 教授
多発性硬化症に対する新規抗体治療薬の開発 大阪大学 山下 俊英 教授

2-3-1.希少難治性疾患に対する画期的な医薬品医療機器等の実用化に関する研究(医師主導治験【新規化合物治験[ステップ2]】)

研究開発課題名 代表機関 研究開発代表者 役職
遠位型ミオパチーにおける承認申請に向けたアセノイラミン酸の長期投与試験 東北大学 青木 正志 教授
肝細胞増殖因子(HGF)による筋萎縮性側索硬化症(ALS)の画期的治療法開発 東北大学 青木 正志 教授
網膜色素変性に対する視細胞保護遺伝子治療の医師主導治験 九州大学 池田 康博 准教授
重症肺高血圧症の予後と生活の質を改善するための安心安全のナノ医療製剤(希少疾病用医薬品)の実用化臨床試験 九州大学 江頭 健輔 教授
薬事申請をめざした治療法のない神経線維腫症1型の皮膚腫瘍に対する有効で安全な局所大量投与療法薬開発のための医師主導治験 大阪大学 金田 眞理 講師
難治性潰瘍性大腸炎を対象としたアドレノメデュリン製剤による医師主導治験の実施 宮崎大学 北村 和雄 教授
ミトコンドリア病に合併する高乳酸血症に対するピルビン酸ナトリウム治療法の開発研究ー試薬からの希少疾病治療薬開発の試みー 久留米大学 古賀 靖敏 教授
ナチュラルキラーT細胞活性化による慢性炎症制御に基づく新たな心筋症治療の実用化 九州大学 筒井 裕之 教授
中性脂肪蓄積心筋血管症に対する中鎖脂肪酸を含有する医薬品の開発 大阪大学 平野 賢一 助教
岡山大学方式人工網膜(OUReP)の製造品質管理とfirst-in-human医師主導治験 岡山大学 松尾 俊彦 准教授
分子病態に基づく筋萎縮性側索硬化症の遺伝子治療開発 自治医科大学 村松 慎一 教授
HAMの革新的治療となる抗CCR4抗体製剤のコンパッショネートユースによる長期投与試験 聖マリアンナ医科大学 山野 嘉久 教授
新規多発性硬化症治療薬OCHの第二相臨床治験 国立精神・神経医療研究センター 山村 隆 特任研究部長

2-3-2.希少難治性疾患に対する画期的な医薬品医療機器等の実用化に関する研究(医師主導治験【ドラッグ・リポジショニング治験[ステップ2]】)

研究開発課題名 代表機関 研究開発代表者 役職
慢性活動性EBウイルス感染症を対象としたJAK1/2阻害剤ルキソリチニブの医師主導治験 東京医科歯科大学 新井 文子 准教授
網膜色素変性に対するBranched chain amino acidsを用いた新規神経保護治療法開発 京都大学 池田 華子 准教授
iPS細胞創薬に基づいた新規筋萎縮性側索硬化症(ALS)治療薬であるロピニロール塩酸塩の実用化第1/2a相試験 慶應義塾大学 岡野 栄之 教授
慢性肉芽腫症腸炎に対する小児用サリドマイド製剤の実用化に関する研究 国立成育医療研究センター 河合 利尚 医長
タウリンによるA3243Gミトコンドリア糖尿病に対するdisease modifying therapy 川崎医科大学 砂田 芳秀 教授
進行性骨化性線維異形成症に対する新規治療薬の開発 京都大学 戸口田 淳也 教授

3.診療に直結するエビデンス創出研究

研究開発課題名 代表機関 研究開発代表者 役職
慢性血栓塞栓性肺高血圧症の抗凝固療法に関するレジストリ構築研究 九州大学 阿部 弘太郎 助教
進行性核上性麻痺と関連タウオパチーの患者レジストリと試料レポジトリを活用した診療エビデンスの構築 新潟大学 池内 健 教授
先天性血小板減少症の診断体制・レジストリ・生体試料収集体制の確立 国立成育医療研究センター 石黒 精 部長
低悪性度てんかん原性腫瘍の分子遺伝学的診断ガイドラインに向けたエビデンス創出 国立精神・神経医療研究センター 岩崎 真樹 部長
遺伝性難聴の診療ガイドライン改定に向けた診断・治療エビデンスの創出 信州大学 宇佐美 真一 教授
後縦靭帯骨化症患者レジストリの構築 東京医科歯科大学 大川 淳 教授
咽頭・喉頭・気管狭窄症診療ガイドライン作成を目指したエビデンス創出研究 京都大学 大森 孝一 教授
インプリンティング異常症および関連疾患の臨床像および治療法に関する研究 国立成育医療研究センター 鏡 雅代 室長
身体・知的・精神3障害を併存する難病モデルとしての22q11.2欠失症候群AYA世代の統合的支援に向けたエビデンス創出 東京大学 笠井 清登 教授
球脊髄性筋萎縮症の適正治療に関するエビデンス構築のための臨床研究 名古屋大学 勝野 雅央 教授
抗Neurofascin155抗体陽性慢性炎症性脱髄性多発神経炎の診断基準・治療ガイドライン作成のためのエビデンスの創出 九州大学 吉良 潤一 教授
心筋症における心筋病理細胞核評価による臨床病態層別化指標の開発 大阪大学 坂田 泰史 教授
プリオン病の早期診断基準の作成を目指した新たなエビデンス創出とその検証に用いる遺伝性プリオン病未発症例の臨床調査と画像・生体材料の収集 長崎大学 佐藤 克也 教授
SJS/TEN眼後遺症の予後改善に向けた戦略的研究 京都府立医科大学 外園 千恵 教授
ヒルシュスプルング病類縁疾患診療ガイドライン改定を目指したエビデンス創出研究 九州大学 田口 智章 教授
拡張相肥大型心筋症を対象とした多施設登録観察研究 九州大学 筒井 裕之 教授
多発性硬化症における治療選択バイオマーカーの確立 富山大学 中辻 裕司 教授
ベッカー型筋ジストロフィーの自然歴調査に基づく予防医学に向けたエビデンスの創出研究 国立病院機構まつもと医療センター 中村 昭則 神経内科部長
難治性副腎疾患の診療に直結するエビデンス創出 国立病院機構京都医療センター 成瀬 光栄 特別研究員
脂肪酸ベータ酸化異常を反映する代謝産物測定によるPD鑑別診断システム構築 順天堂大学 服部 信孝 教授
難治性血管炎診療のCQ解決のための多層的研究 東京女子医科大学 針谷 正祥 特任教授
特発性基底核石灰化症の診療、病態解明、創薬のためのエビデンス創出研究 岐阜薬科大学 保住 功 教授
高ずり応力を伴う循環器難病に随伴する出血性合併症予知法の開発 東北大学 堀内 久徳 教授
先天性および若年性の視覚聴覚二重障害の原因となる難病の診療向上に向けた、疾患横断的な全国多施設レジストリ研究 国立病院機構東京医療センター 松永 達雄 部長
ネフローゼ症候群の新規診断法の確立 名古屋大学 丸山 彰一 教授
多系統萎縮症の自然歴と新規バイオマーカー開発に関する研究 北海道大学 矢部 一郎 准教授
HAM・HTLV-1陽性難治性疾患の診療ガイドラインに資する統合的レジストリの構築によるエビデンスの創出 聖マリアンナ医科大学 山野 嘉久 教授
早老症ウェルナー症候群の症例登録システムの構築・運営に基づくデータ集積とエビデンスの創生 千葉大学 横手 幸太郎 教授
大規模コホートを活かした前頭側頭葉変性症の簡易鑑別診断支援ツール開発 名古屋大学 渡辺 宏久 特任教授

4.希少難治性疾患の研究及び医療の発展に資する情報基盤構築研究(難病プラットフォーム)

研究開発課題名 代表機関 研究開発代表者 役職
希少難治性疾患克服のための「生きた難病レジストリ」の設計と構築 京都大学 松田 文彦 教授

5.未診断疾患イニシアチブ(IRUD): 希少未診断疾患に対する診断プログラムの開発に関する研究
5-1.IRUD コーディネーティングセンター

研究開発課題名 代表機関 研究開発代表者 役職
未診断疾患イニシアチブ(Initiative on Rare and Undiagnosed Diseases【IRUD】):希少未診断疾患に対する診断プログラムの開発に関する研究 国立精神・神経医療研究センター 水澤 英洋 理事長

5.未診断疾患イニシアチブ(IRUD): 希少未診断疾患に対する診断プログラムの開発に関する研究
5-2.IRUD 拠点病院

研究開発課題名 代表機関 研究開発代表者 役職
熊本大学IRUD拠点病院における診断プログラムの開発 熊本大学 安東 由喜雄 教授
未診断遺伝性疾患における新規責任遺伝子同定に関する研究開発 神戸大学 飯島 一誠 教授
成人ならびに小児における稀少未診断疾患に対する診断プログラムの開発に関する研究 千葉大学 市川 智彦 教授
四国における希少・未診断症例の現状調査および四国四県の遺伝診療提供体制の構築と連携強化 愛媛大学 江口 真理子 准教授
希少未診断疾患に対する診断プログラムの開発に関する研究(IRUD拠点病院) 大阪大学 大薗 恵一 教授
希少未診断疾患の症例収集、現状把握および診断体制の構築 東京大学 岡 明 教授
静岡エリアにおける小児・成人IRUD拠点病院の確立 浜松医科大学 緒方 勤 教授
大阪母子医療センターでの希少未診断疾患の臨床および基礎研究 大阪府立病院機構大阪母子医療センター 岡本 伸彦 研究所所長兼遺伝診療科主任部長
未診断疾患イニシアチブ IRUD拠点病院 徳島大学 瓦井 俊孝 講師
2段階エキスパートパネルによる希少未診断疾患に対する診断プログラムの開発に関する研究 藤田保健衛生大学 倉橋 浩樹 教授
東北ブロックのIRUD拠点病院 東北大学 呉 繁夫 教授
未診断症例の診療体制の構築と病態解明 神奈川県立病院機構神奈川県立こども医療センター 黒澤 健司 部門長
都市部を担当しつつ未展開地域を支えるIRUD拠点病院のあり方に関する研究 慶應義塾大学 小崎 健次郎 教授
信州大学医学部附属病院におけるIRUD拠点構築:クリニカルシークエンスからIRUDへ 信州大学 古庄 知己 准教授
IRUD京大病院拠点 京都大学 小杉 眞司 教授
地域ネットワーク構築による未診断疾患の把握、診断体制の構築 広島大学 小林 正夫 教授
希少・未診断疾患に対する拠点病院の体制整備に関する研究 名古屋市立大学 齋藤 伸治 教授
北海道内の地域中核病院と連携したIRUD拠点病院-連携病院ネットワーク(HokkaIRUD)の構築 札幌医科大学 櫻井 晃洋 教授
大阪市立大学医学部附属病院・遺伝診療センターによる大阪市を中心としたIRUD診療連携の基盤構築に関する研究 大阪市立大学 瀬戸 俊之 講師
地域医療機関における未診断疾患イニシアチブ(IRUD)の臨床活用 秋田大学 高橋 勉 教授
希少未診断疾患に対する診断プログラム提供のための東海地区拠点病院の体制整備に関する研究 名古屋大学 高橋 義行 教授
希少疾患・未診断疾患に対する診断プログラムおよび診療体制の開発 琉球大学 知念 安紹 准教授
未診断疾患イニシアチブ:未診断疾患に対する診断プログラムの開発に関する研究 山梨大学 中根 貴弥 准教授
北海道地区における希少難治性疾患の診断 北海道大学 中村 明枝 助教
新潟大学病院を中心とした多診療科によるIRUD拠点の構築 新潟大学 成田 一衛 教授
未診断希少難治性心血管疾患に対する新しい診断方法の確立 国立循環器病研究センター 細田 公則 部長
東京西部地域における希少未診断疾患に対するゲノム医療連携および総合支援体制の構築に関する研究開発 東京都立小児総合医療センター 本田 雅敬 院長
中国地区における未診断疾患に対する診断体制の構築に関する研究 鳥取大学 前垣 義弘 教授
北海道(道北、道東)における未診断疾患に対する診断体制の構築 旭川医科大学 蒔田 芳男 教授
希少未診断疾患に対する診断および変異遺伝子の機能解析 川崎医療福祉大学 升野 光雄 教授
未診断疾患イニシアチブにおける全国をカバーするIRUD拠点病院 国立成育医療研究センター 松原 洋一 研究所長
次世代遺伝子診療を実現するIRUD 拠点病院の構築 横浜市立大学 松本 直通 教授
未診断疾患イニシアチブ(Initiative on Rare and Undiagnosed Diseases【IRUD】):希少未診断疾患に対する診断プログラムの開発に関する研究 国立精神・神経医療研究センター 水澤 英洋 理事長
IRUD拠点病院を中心とした希少未診断疾患に対する診断プログラムによる新規遺伝性疾患の病態の解明と治療法開発に関する研究 東京医科歯科大学 森尾 友宏 教授
北陸3県における希少未診断疾患に対する診断プログラムの開発に関する研究 金沢大学 谷内江 昭宏 教授
小児期から成人期に及ぶ未診断神経難病・腎臓難病の新たな診断方法と新規疾患概念の確立 東京女子医科大学 山本 俊至 教授
IRUDにおける九州内診断拠点病院機能強化と新規疾患発見へ向けた取り組み 長崎大学 吉浦 孝一郎 教授

5.未診断疾患イニシアチブ(IRUD): 希少未診断疾患に対する診断プログラムの開発に関する研究
5-3.IRUD 解析センター

研究開発課題名 代表機関 研究開発代表者 役職
中部東海地区IRUDゲノム解析拠点-先端情報技術の融合による包括的遺伝子診断の提供 名古屋大学 荻 朋男 教授
ゲノム情報と医療情報の統合により診断率の格段の向上を図るIRUD解析センターのあり方に関する研究 慶應義塾大学 小崎 健次郎 教授
未診断疾患に対する網羅的ゲノム解析とゲノム医療への応用研究開発 大阪大学 坂田 泰史 教授
国内の未診断疾患イニシアチブにおける解析センター 国立成育医療研究センター 松原 洋一 研究所長
高精度解析が可能なIRUD解析センター 横浜市立大学 松本 直通 教授

5.未診断疾患イニシアチブ(IRUD): 希少未診断疾患に対する診断プログラムの開発に関する研究
5-4.IRUD データセンター

研究開発課題名 代表機関 研究開発代表者 役職
国内データの結集を促進し海外と戦略的に連携するIRUDデータセンターのあり方に関する研究 慶應義塾大学 小崎 健次郎 教授

(以上 敬称略 五十音順)

※原則として採択時点の情報であり、研究開発開始までに研究開発課題名等が変更されることがあります。

評価経過情報

公募期間 平成29年11月7日~平成29年12月11日
面接(ヒアリング審査)実施日 平成30年1月19日、22日、25日、26日
申請数 397
書面評価通過数 169
採択数 133

最終更新日 平成30年3月19日