公募情報若手あり令和3年度「難治性疾患実用化研究事業」（1次公募）の採択課題について

更新履歴

令和3年8月23日　採択内容を更新しました。

基本情報

公募の段階	採択
開発フェーズ	基礎的,応用,非臨床研究・前臨床研究,臨床試験,治験,観察研究等,該当なし
分野	医薬品プロジェクト,医療機器・ヘルスケアプロジェクト,再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト,ゲノム・データ基盤プロジェクト,疾患基礎研究プロジェクト,難病
お問い合わせ先	国立研究開発法人日本医療研究開発機構創薬事業部創薬企画・評価課難治性疾患実用化研究事業担当 E-mail: rare-koubo"at"amed.go.jp 備考: ※お問い合わせは必ずE-mailでお願いいたします。 ※E-mailは上記アドレス“at”の部分を@に変えてください。

採択内容

国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）は、令和3年度「難治性疾患実用化研究事業」に係る公募（1次公募）について、本事業の課題評価委員会において厳正な審査を行った結果、下記のとおり採択課題を決定いたしました。

A. 希少難治性疾患に対する画期的な医薬品の実用化に関する研究分野

研究開発課題名	研究開発代表者	代表機関	役職
A-1：医薬品のシーズ探索研究（医薬品ステップ0）
筋強直性ジストロフィーに対する筋指向性脂質付加siRNA医薬品の探索研究	青木吉嗣	国立精神・神経医療研究センター	部長
クリスタリン網膜症の新規治療法開発	池田華子	京都大学	准教授
液-液相分離を正常化する核酸医薬によるFTLD治療法開発	石垣診祐	名古屋大学	特任准教授
多発性筋炎／皮膚筋炎に伴う進行性フェノタイプを示す間質性肺疾患に対する活性型IL-18特異的中和抗体の開発研究	川上純	長崎大学	教授
チトクロムCオキシダーゼを標的としたミトコンドリア病の新規治療薬開発	新谷泰範	国立循環器病研究センター	部長
microRNA病態に基づいたレット症候群の治療薬開発	辻村啓太	名古屋大学	特任講師
肺動脈性肺高血圧症の重症化の鍵となる炎症関連転写因子を標的とした革新的治療法・診断法の開発	中岡良和	国立循環器病研究センター	部長
変異mtDNA標的薬剤による変異ミトコンドリア除去治療法開発	永瀬浩喜	千葉県がんセンター（研究所）	研究所長
ニーマン・ピック病C型の革新的治療薬の開発	中村浩之	千葉大学	准教授
ドラベ症候群に対する創薬シーズの最適化と動物モデルでのPOC取得	廣瀬伸一	福岡大学	教授
全身性強皮症に対する抗線維症活性分子群の創出	宮島篤	東京大学	特任教授
TDP-43タンパク質を標的とした筋萎縮性側索硬化症の核酸医薬開発	横田隆徳	東京医科歯科大学	教授
A-2：医薬品の治験準備（医薬品ステップ１）
神経変性拡散加速分子を標的とする前頭側頭葉変性症の抗体医薬品の研究開発	岡澤均	東京医科歯科大学	教授
アポモルフィンのLeigh脳症に対する治験準備	小坂仁	自治医科大学	教授
肺動脈性肺高血圧症に対する治療薬としての TRPC3/6阻害薬L862の有効性についての治験準備	桑原宏一郎	信州大学	教授
遺伝性疾患・神経線維腫症2型に対する革新的治療法（新規免疫療法）の開発	戸田正博	慶應義塾大学	教授
網膜色素変性の進行を抑制するスタチン封入ナノ粒子薬の開発	村上祐介	九州大学	講師
筋萎縮性側索硬化症に対する抗体治療薬の実用化	山下俊英	大阪大学	教授
A-3：医薬品の治験（医薬品ステップ2）
皮質下梗塞と白質脳症を伴う常染色体優性脳動脈症（CADASIL）患者を対象としたアドレノメデュリン静注療法による安全性および有効性に関する多施設共同単群試験	猪原匡史	国立循環器病研究センター	部長
原発性免疫異常症患者を対象としたシロリムスの有効性及び安全性を検討する医師主導治験	今井耕輔　※	東京医科歯科大学	寄附講座准教授
シロリムス（顆粒剤・錠剤）による難治性の脈管腫瘍・脈管奇形に対する分子標的治療法を開発する研究	小関道夫	岐阜大学	講師
FGFR3シグナル抑制による軟骨無形成症治療薬の実用化開発研究	松下雅樹	名古屋大学	特任助教

※採択を辞退されました。

B. 希少難治性疾患に対する画期的な医療機器の実用化に関する研究分野

研究開発課題名	研究開発代表者	代表機関	役職
B：医療機器の治験準備（医療機器ステップ1）
光電変換色素結合薄膜型人工網膜(OUReP)とディスポ注入器(OUReP Injector)の製造品質管理に基づくfirst-in-human 医師主導治験	松尾俊彦	岡山大学	教授
腸管自律神経叢の術中可視化を標的としたヒルシュスプルング病の外科治療開発	溝口明	三重大学	産学官連携講座教授

C. 希少難治性疾患に対する画期的な再生・細胞医療・遺伝子治療の実用化に関する研究分野

研究開発課題名	研究開発代表者	代表機関	役職
C-1：再生・細胞医療・遺伝子治療のシーズ探索研究（再生等ステップ0）
人工miRNAを搭載した遺伝子発現抑制AAVによる先天性大脳白質形成不全症の遺伝子治療法開発	井上健	国立精神・神経医療研究センター	室長
ヒト多能性幹細胞を用いた下垂体前葉機能低下症への再生医療技術開発	須賀英隆	名古屋大学	准教授
絨毛形成を標的とした腸管不全の治療開発	杉本真也	慶應義塾大学	助教
遺伝的背景改善による発達障害に対する根治的治療法の基盤技術開発	鈴木啓一郎	大阪大学	教授
リボソームの機能改善を目指した筋萎縮性側索硬化症（ALS）の新規治療法の開発	長野清一	大阪大学	准教授
オートファジー病 SENDA/BPANに対する遺伝子治療開発	村松一洋	自治医科大学	准教授
C-2：再生・細胞医療・遺伝子治療の治験準備（再生等ステップ1）
視覚再生遺伝子治療薬の非臨床POC取得および治験準備	栗原俊英	慶應義塾大学	講師
オルニチントランスカルバミラーゼ(OTC)欠損症の遺伝子治療開発	村松一洋	自治医科大学	准教授
C-3：再生・細胞医療・遺伝子治療の治験（再生等ステップ2）
分子病態に基づく脊髄小脳失調症1型遺伝子治療の医師主導治験	矢部一郎	北海道大学	教授

D. 診療に直結するエビデンス創出研究分野

研究開発課題名	研究開発代表者	代表機関	役職
D：希少難治性疾患の診療に直結するエビデンス創出研究（エビデンス創出）
筋萎縮性側索硬化症の診療に直結するリアルワールドエビデンスの創出	熱田直樹	愛知医科大学	特命准教授
進行性核上性麻痺と大脳皮質基底核変性症を対象とした多施設共同前向きコホート研究による質の高い診療エビデンスの構築	池内健	新潟大学	教授
肥大型心筋症患者における診療の実態調査および突然死／拡張相への移行に関する新規予測プログラムの開発とその検証	泉知里	国立循環器病研究センター	部長
遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスの革新的治療を最適化する病態評価法	植田光晴	熊本大学	教授
症候群性難聴の診療ガイドライン改定に向けた診断・治療エビデンスの創出	宇佐美真一	信州大学	特任教授
慢性血栓塞栓性肺高血圧症の分子遺伝学的エビデンス創出研究	片岡雅晴	産業医科大学	教授
新規発見ノド抗原に基づいたノド抗体陽性慢性炎症性脱髄性多発神経炎/中枢末梢連合脱髄症の診断基準・診療ガイドライン作成のためのエビデンスの創出とバイオバンク・レジストリ構築	吉良潤一	国際医療福祉大学	教授
統合レジストリによる多発性筋炎／皮膚筋炎関連間質性肺疾患の個別化医療基盤の構築	桑名正隆	日本医科大学	大学院教授
世界最大劇症型心筋炎レジストリを用いた長期疫学調査及び予後予測モデルの開発	斎藤能彦	奈良県立医科大学	教授
心臓核医学検査による特発性心筋症病態層別化指標の確立	坂田泰史	大阪大学	教授
運動失調症の治療法開発を見据えた病型別前向き自然歴・バイオマーカーの確立	高橋祐二	国立精神・神経医療研究センター	脳神経内科診療部長
先天性心疾患を伴う肺高血圧症例の多施設症例登録研究	土井庄三郎	東京医科歯科大学	非常勤講師
臨床開発を目指したベッカー型筋ジストロフィーの自然歴調査研究	中村昭則	まつもと医療センター	神経内科部長
オールジャパン拡張型心筋症ゲノムコホート研究によるゲノム医療の発展	野村征太郎	東京大学	特任助教
高ずり応力を伴う循環器疾患に随伴する消化管血管異形成の形成・消退の実態解明	堀内久徳	東北大学	教授
難治性腎疾患の疾患・重症度分類の再定義に向けた研究開発	丸山彰一	名古屋大学	教授
もやもや病の出血性脳卒中予防と長期予後改善を目指す多施設共同研究	宮本享	京都大学	教授
全身性エリテマトーデス患者の末梢血シングルセル情報を有したコホートによる妊娠合併症の発症機序の解明と発症リスクの同定	矢嶋宣幸	昭和大学	准教授
HAM・HTLV-1陽性難治性疾患の患者レジストリ活用によるエビデンス創出	山野嘉久	聖マリアンナ医科大学	教授
患者レジストリを利活用した脊柱靱帯骨化症の治療成績向上のための多施設臨床研究	吉井俊貴	東京医科歯科大学	准教授

E. 希少難治性疾患の研究及び実用化に資する情報基盤活用研究分野

研究開発課題名	研究開発代表者	代表機関	役職
E：希少難治性疾患の研究及び実用化に資する情報基盤活用研究（情報基盤活用研究）
難病プラットフォームの利活用による難病医療に資する成果の創出と社会実装	松田文彦	京都大学	教授

F. 希少未診断疾患に対する診断プログラムの開発に関する研究

研究開発課題名	研究開発代表者	代表機関	役職
F：未診断疾患イニシアチブ（IRUD）
未診断疾患イニシアチブ（Initiative on Rare and Undiagnosed Diseases: IRUD）：希少未診断疾患に対する診断プログラムの開発に関する研究	水澤英洋	国立精神・神経医療研究センター	理事長

G. 希少難治性疾患の克服に結びつく病態解明研究分野

研究開発課題名	研究開発代表者	代表機関	役職
G-1　希少難治性疾患の病態解明研究（病態解明）
制御性単球の分化機構解明と炎症性腸疾患に対する治療応用	浅野謙一	東京薬科大学	准教授
遺伝性腎線維化症ネフロン癆の病態解明と新規治療法開発	蘇原映誠	東京医科歯科大学	准教授
脳内AMPA受容体密度の変化に着目したアンジェルマン症候群の病態解明	高橋琢哉	横浜市立大学	教授
シングルセル統合ゲノミクス解析が解き明かす強皮症の病態基盤の開発	寺尾知可史	理化学研究所	チームリーダー
新規遺伝性膵炎原因遺伝子TRPV6変異による膵炎発症機序の解明と治療応用	正宗淳	東北大学	教授
新規大動脈解離マウスモデルを用いたマルファン症候群等類縁疾患の大動脈解離発症機序の解明	柳沢裕美	筑波大学	教授
G-2　若手研究開発代表者による希少難治性疾患の独創的な病態解明研究（病態解明・若手）
アルデヒド代謝異常により発症するAMeD症候群の分子病態解明	岡泰由	名古屋大学	講師
慢性活動性Epstein-Barrウイルス感染症の起因となるウイルス感染細胞の特定	奥野友介	名古屋大学	病院講師
生体ネットワークの操作による多発性硬化症の病態制御	田辺章悟	国立精神・神経医療研究センター	室長
時空間的マルチスケールイメージングを用いた遺伝性肺動脈性肺高血圧症における微小血管リモデリングの意義の解明およびその治療応用についての検討	藤原隆行	東京大学	特任助教
腸管を支配する自律神経のコンパートメント化による抑制的神経免疫連関に寄与する神経細胞と免疫細胞の特定と新規炎症性腸疾患治療法の開発	三上洋平	慶應義塾大学	講師
遺伝性神経変性疾患に関わるRNA結合タンパク質のアミノ酸変異の相分離異常解析	吉澤拓也	立命館大学	助教

（敬称略　五十音順）

※原則として採択時点の情報であり、研究開発開始前または開始後に研究開発課題名等が変更されることがあります。

評価経過情報

公募期間	令和2年11月18日～12月16日
面接（ヒアリング審査）実施日	令和3年1月27日～29日

	申請数	書面評価通過数	採択数
A-1：医薬品のシーズ探索研究（医薬品ステップ0）	46	22	12
A-2：医薬品の治験準備（医薬品ステップ1）	21	12	6
A-3：医薬品の治験（医薬品ステップ2）	9	5	4
B：医療機器の治験準備（医療機器ステップ1）	4	3	2
C-1：再生・細胞医療・遺伝子治療のシーズ探索研究（再生等ステップ0）	28	8	6
C-2：再生・細胞医療・遺伝子治療の治験準備(再生等ステップ1）	8	4	2
C-3：再生・細胞医療・遺伝子治療の治験（再生等ステップ1）	3	2	1
D：希少難治性疾患の診療に直結するエビデンス創出研究（エビデンス創出）	73	36	20
E：希少難治性疾患の研究及び実用化に資する情報基盤活用研究（情報基盤活用研究）	1	1	1
F：未診断疾患イニシアチブ(IRUD)	1	1	1
G-1 希少難治性疾患の病態解明研究（病態解明）	77	15	6
G-2 若手研究開発代表者による希少難治性疾患の独創的な病態解明研究（病態解明・若手）	42	11	6

公募情報 若手あり 令和3年度 「難治性疾患実用化研究事業」（1次公募）の採択課題について