公募情報 令和3年度 「難治性疾患実用化研究事業」（2次公募）の採択課題について
基本情報
| 公募の段階 | 採択 |
|---|---|
| 開発フェーズ | 治験,観察研究等 |
| 分野 | 医薬品プロジェクト,ゲノム・データ基盤プロジェクト,難病 |
| お問い合わせ先 |
|
採択内容
国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）は、令和3年度「難治性疾患実用化研究事業」に係る公募（2次公募）について、本事業の課題評価委員会において厳正な審査を行った結果、下記のとおり採択課題を決定いたしました。
A.希少難治性疾患に対する画期的な医薬品の実用化に関する研究分野
| 研究開発課題名 | 研究開発 代表者 |
代表機関 | 役職 |
|---|---|---|---|
| 医薬品の治験（医薬品ステップ2） | |||
| 肺高血圧症に伴う重症右心不全に対する一酸化窒素（アイノフロー®）吸引治療に関する研究 | 大郷 剛 | 国立研究開発法人国立循環器病研究センター | 部長 |
| 成人発症スチル病（AOSD）に対する5-アミノレブリン酸塩酸塩／クエン酸第一鉄ナトリウム（5-ALA HCL/SFC）投与の医師主導治験 | 川上 純 | 長崎大学 | 教授 |
| 脊椎関節炎を標的としたIL-17Aワクチン(FPP003)の臨床応用 | 冨田 哲也 | 大阪大学 | 寄附講座准教授 |
| サンバーン増強型の色素性乾皮症を対象とした既存薬による新規治療の効果と安全性を評価する医師主導治験 | 錦織 千佳子 | 神戸大学 | 特命教授 |
B.診療に直結するエビデンス創出研究分野
| 研究開発課題名 | 研究開発 代表者 |
代表機関 | 役職 |
|---|---|---|---|
| 希少難治性疾患の診療に直結するエビデンス創出研究（エビデンス創出） | |||
| 遺伝子情報に基づくトランスサイレチンアミロイドーシスの病態解明および個別化医療の実現を目的としたエビデンス創出研究 | 遠藤 仁 | 慶應義塾大学 | 講師 |
| 難治性腎障害の重症化要因の解析と治療法最適化を実現するためのリアルワールドデータ/ICT技術を活用したエビデンス創出 | 柏原 直樹 | 川崎医科大学 | 教授 |
| 肺静脈閉塞症/肺毛細血管腫症の分子遺伝学的エビデンス創出研究 | 片岡 雅晴 | 産業医科大学 | 教授 |
| 急性心筋梗塞や他臓器虚血の原因となる特発性冠動脈解離の診断基準策定・診療実態ならびに予後についての臨床エビデンスを創出する研究 | 片岡 有 | 国立研究開発法人国立循環器病研究センター | 医長 |
| 自己免疫網膜症を対象とした多施設共同研究による診断・治療エビデンスの創出 | 楠原 仙太郎 | 神戸大学 | 講師 |
| シングルセル分子病理解析による心臓サルコイドーシスのバイオマーカー同定と治療標的探索 | 小室 一成 | 東京大学 | 教授 |
| 抗インテグリンαVβ6自己抗体測定による潰瘍性大腸炎の診断・病勢評価のエビデンス創出研究 | 塩川 雅広 | 京都大学 | 特定病院助教 |
| SJS/TEN眼後遺症の予後改善に向けた実用的研究 | 外園 千恵 | 京都府立医科大学 | 教授 |
| 患者レジストリJapan PH Registryを活用した肺動脈性肺高血圧症のアンメットメディカルニーズに対するエビデンス創出研究 | 田村 雄一 | 国際医療福祉大学 | 教授 |
| 多系統萎縮症レジストリを基盤とする，ハードエンドポイントに基づく長期自然歴およびサロゲートマーカーの開発による診療に直結するエビデンスの創出 | 三井 純 | 東京大学 | 特任准教授 |
（敬称略 五十音順）
※原則として採択時点の情報であり、研究開発開始前または開始後に研究開発課題名等が変更されることがあります。
評価経過情報
| 公募期間 | 令和3年5月21日～6月15日 |
|---|---|
| 面接（ヒアリング審査）実施日 | 令和3年7月29日～30日 |
| 申請数 | 書面評価 通過数 |
採択数 | |
|---|---|---|---|
| 医薬品の治験（医薬品ステップ2） | 10 | 6 | 4 |
| 希少難治性疾患の診療に直結するエビデンス創出研究（エビデンス創出） | 59 | 26 | 10 |
掲載日 令和3年8月30日
最終更新日 令和3年8月30日