公募情報 令和4年度 「難治性疾患実用化研究事業」（1次公募）の採択課題について
基本情報
| 公募の段階 | 採択 |
|---|---|
| 開発フェーズ | 基礎的,応用,非臨床研究・前臨床研究,臨床試験,治験,観察研究等 |
| 分野 | 医薬品プロジェクト,医療機器・ヘルスケアプロジェクト,再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト,ゲノム・データ基盤プロジェクト,疾患基礎研究プロジェクト,難病 |
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採択内容
国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）は、令和4年度「難治性疾患実用化研究事業」に係る公募（1次公募）について、本事業の課題評価委員会において厳正な審査を行った結果、下記のとおり採択課題を決定いたしました。
A. 希少難治性疾患に対する画期的な医薬品の実用化に関する研究分野
| 研究開発課題名 | 研究開発 代表者 |
代表機関 | 役職 |
|---|---|---|---|
| A-1：医薬品の治験準備（医薬品ステップ１） | |||
| 抗インターロイキン-6 受容体抗体のドラッグリポジショニングで心筋炎症を抑制する、周産期心筋症の新規治療法の開発と治験の準備 | 神谷 千津子 | 国立循環器病研究センター | 医長 |
| 希少疾患先天性無歯症患者の欠損歯を再生する新規抗体医薬品の開発 | 高橋 克 | 田附興風会 | 研究主幹 |
| 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症１型の救命に資する肝保護療法の実用化研究 | 林 久允 | 東京大学 | 講師 |
| 抗ADAMTS13 阻害抗体による後天性von Willebrand 症候群の治療法の開発 | 松本 雅則 | 奈良県立医科大学 | 教授 |
| 脊髄小脳失調症３１型に対する核酸医薬開発 | 横田 隆徳 | 東京医科歯科大学 | 教授 |
| A-2：医薬品の治験（医薬品ステップ2） | |||
| 本邦のシュニッツラー症候群患者の急性期炎症所見に対するカナキヌマブを用いた多施設医師主導治験 | 神戸 直智 | 京都大学 | 准教授 |
| ATR-X 症候群に対する５－アミノレブリン酸による治験 | 和田 敬仁 | 京都大学 | 特定教授 |
B. 希少難治性疾患に対する画期的な医療機器の実用化に関する研究分野
| B：医療機器の治験（医療機器ステップ2） | |||
|---|---|---|---|
| 採択課題なし |
| 研究開発課題名 | 研究開発 代表者 |
代表機関 | 役職 |
|---|---|---|---|
| C-1：再生・細胞医療・遺伝子治療の治験準備（再生等ステップ1） | |||
| 低侵襲かつ高効率な栄養障害型表皮水疱症遺伝子治療法開発 | 玉井 克人 | 大阪大学 | 寄付講座教授 |
| HLA ノックアウトiPS 細胞由来角膜上皮細胞シート移植の治験に向けた非臨床試験 | 西田 幸二 | 大阪大学 | 教授 |
| C-2：再生・細胞医療・遺伝子治療の治験（再生等ステップ2） | |||
| 採択課題なし | |||
D. 診療に直結するエビデンス創出研究分野
| 研究開発課題名 | 研究開発 代表者 |
代表機関 | 役職 |
|---|---|---|---|
| D：希少難治性疾患の診療に直結するエビデンス創出研究（エビデンス創出） | |||
| フックス角膜内皮ジストロフィーの診療エビデンス創出のための研究 | 大家 義則 | 大阪大学 | 助教 |
| インプリンティング疾患の診療ガイドライン作成に向けたエビデンス創出研究 | 緒方 勤 | 浜松医科大学 | 特命研究教授 |
| HTRA1 関連脳小血管病における血管反応性異常の非侵襲的検出方法の開発 | 小野寺 理 | 新潟大学 | 教授 |
| 統合レジストリを活用したキャッスルマン病・TAFRO 症候群における精密医療基盤の構築を目指す実用化研究 | 川上 純 | 長崎大学 | 教授 |
| 球脊髄性筋萎縮症に対する適正治療エビデンス創出のためのリアルワールドデータベース整備 | 橋詰 淳 | 名古屋大学 | 講師 |
| 乾燥ろ紙血プロテオーム解析を用いた原発性免疫不全症診断の効率化研究 | 八角 高裕 | 京都大学 | 准教授 |
E. 希少難治性疾患の克服に結びつく病態解明研究分野
| 研究開発課題名 | 研究開発 代表者 |
代表機関 | 役職 |
|---|---|---|---|
| E：希少難治性疾患の病態解明研究（病態解明） | |||
| シングルセル解析を活用した肺胞蛋白症の自己抗原特異性解明による治療標的同定 | 岡田 随象 | 大阪大学 | 教授 |
| ARX ポリアラニン伸長変異によるウエスト症候群の病態解明 | 塩田 倫史 | 熊本大学 | 准教授 |
| SCA42 疾患修飾治療に向けた病態基盤の解明 | 土井 宏 | 横浜市立大学 | 准教授 |
| 炎症性サイトカインmRNA の分解・安定化制御を介した肺高血圧症の病態形成制御機構の解明 | 中岡 良和 | 国立循環器病研究センター | 部長 |
| 希少難治性疾患FOXG1 症候群の克服を標的とした病態解明研究 | 三好 悟一 | 群馬大学 | 教授 |
（敬称略 五十音順）
※原則として採択時点の情報であり、研究開発開始前または開始後に研究開発課題名等が変更されることがあります。
評価経過情報
| 公募期間 | 令和3年11月12日～12月13日 |
|---|---|
| 面接（ヒアリング審査）実施日 | 令和4年2月1日～2日 |
| 申請数 | 書面評価 通過数 |
採択数 | |
|---|---|---|---|
| A-1：医薬品の治験準備（医薬品ステップ1） | 18 | 9 | 5 |
| A-2：医薬品の治験（医薬品ステップ2） | 5 | 4 | 2 |
| B：医療機器の治験（医療機器ステップ2） | 4 | 4 | 0 |
| C-1：再生・細胞医療・遺伝子治療の治験準備(再生等ステップ1） | 10 | 6 | 2 |
| C-2：再生・細胞医療・遺伝子治療の治験（再生等ステップ2） | 2 | 2 | 0 |
| D：希少難治性疾患の診療に直結するエビデンス創出研究（エビデンス創出） | 45 | 11 | 6 |
| E：希少難治性疾患の病態解明研究（病態解明） | 100 | 10 | 5 |
掲載日 令和4年4月4日
最終更新日 令和4年4月4日