再生医療研究開発課 再生医療実用化研究事業

実施機関

課題名 関節治療を加速する細胞シートによる再生医療の実現
代表機関 東海大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 医学部医学科外科学系整形外科学　教授　佐藤　正人
概要 本課題は、変形性膝関節症の根治的治療の実現・普及を目的とし、「自己軟骨細胞シートによる先進医療の実現」並びに、「同種軟骨細胞シートによる再生医療を目指した臨床研究の実現」を目標としている。軟骨細胞シートは、変形性膝関節症で常に混在する軟骨の部分損傷と全層欠損の両方に効果があることを動物実験で確認できた世界で唯一の治療法であるため、変形性膝関節症の治療にまで踏み込める可能性を有するものである。東海大学を中心に、国立成育医療研究センター研究所、国立医薬品食品衛生研究所、明治大学、国内企業2社と共同で実施し、事業化を常に意識した臨床に還元できる研究を実施する。詳細は、URLを参照下さい：http://cellsheet.med.u-tokai.ac.jp/index.html
課題名 肝硬変に対する脂肪組織由来間質細胞を用いた肝再生療法実用化研究
代表機関 金沢大学　
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 大学院医学系研究科　教授　金子　周一
概要 本課題は、肝硬変患者を対象として、自己の皮下脂肪組織由来間質細胞を培養せずに肝臓に投与する肝修復再生療法の臨床研究である。腹部あるいは臀部の皮下脂肪を標準的な脂肪吸引法（チューメセント法）にて採取する。採取した脂肪組織から、脂肪組織遠心分離器により間質細胞を分離する。分離した自己皮下脂肪組織由来間質細胞をカテーテルを用いて肝動脈から肝臓へ直接投与する。投与後1か月間の安全性確認試験を4例に実施し、重篤な有害事象がないことを確認した。本治療法の実用化のため、医薬品医療機器総合機構（PMDA）との事前面談を実施し、脂肪組織遠心分離器を被験機器とする医師主導治験を計画しPMDA対面助言を終了、治験準備を進めている。
課題名 小児心不全に対するヒト幹細胞移植による先進医療の実用化加速に向けた第2相臨床研究
代表機関 岡山大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 新医療研究開発センター　教授　王　英正
概要 本課題は、心臓手術後の長期予後が極めて不良である機能的単心室症由来の小児心不全に対する心臓内幹細胞を用いた細胞治療法について、2011年から2013年にかけて岡山大学病院にて世界で初めて実施した心臓内幹細胞の自家移植療法に関する第1相臨床研究（TICAP試験：NCT01273857）に引き続き、有効性検証目的の第2相臨床研究（PERSEUS試験：NCT01829750)を実施する。さらに、本細胞治療法の標準医療化に向けて、産学連携による企業主導の国内多施設共同臨床治験（APOLLON試験)を実施開始することで薬機法承認を目指す。
課題名 関節鏡視下自己骨髄間葉系幹細胞移植による関節軟骨欠損修復-多施設共同、非盲検、ランダム化、並行比較試験
代表機関 武庫川学院　武庫川女子大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 健康・スポーツ科学部　健康・スポーツ科学科　教授　脇谷　滋之
概要 本課題は、骨髄中の間葉系幹細胞（様々な細胞に分化する能力を持つ）が、膝関節の軟骨欠損を修復するのに有効であるかを明らかにすることである。膝関節軟骨欠損のある患者さんを２つの群にわけ、片方の群には従来の治療法である骨髄刺激法を施行し、他の群には骨髄刺激法を行い、さらに自己骨髄間葉系幹細胞を注入し、細胞移植群の方が有意に良好な修復が得られるかを検証する。手術侵襲を小さくするために関節鏡視下でできる手術方法を開発し、多くの症例を集めるために広島大学、兵庫医科大学、奈良県立医科大学、大阪市立大学、近畿大学の5大学附属病院で同じプロトコルに従って行う、多施設共同、非盲検、ランダム化並行比較試験である。
課題名 種々のバリエーションを有したヒトiPS 細胞由来分化誘導肝細胞の作製と毒性評価系への応用
代表機関 医薬基盤・健康・栄養研究所　
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 招へいプロジェクトリーダー　水口　裕之
概要 本課題では、iPS細胞技術を駆使することで、様々な薬物代謝酵素活性を有したヒトiPS細胞由来分化誘導肝細胞パネルの作製を行い、薬剤の毒性評価が可能かどうかを検討する。薬物誘発性肝障害（肝毒性）は、医薬品の開発中止や市販後の警告、販売中止に至る主要な有害事象である。ヒト初代培養肝細胞の利用により毒性評価の向上が見込まれるものの、コストや安定供給、さらには薬物代謝酵素の活性に個人差（10倍～1000倍以上）が大きいことが正確に肝毒性を評価することが困難な原因となっている。そこで本研究では、ヒトiPS細胞由来分化誘導肝細胞を用いて、個人差を反映した肝毒性評価系の開発を行う。
課題名 滲出型加齢黄斑変性に対する自家iPS細胞由来網膜色素上皮シート移植に関する臨床研究
代表機関 理化学研究所
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 多細胞システム形成研究センター　プロジェクトリーダー　高橋　政代
概要

本課題は、放置すると著しい視力低下をきたす目の病気である加齢黄斑変性の患者さんを対象に、iPS細胞から作製した網膜色素上皮（RPE）を移植することにより、網膜組織の修復、再生を促し視機能を改善する新しい治療法の安全性を確認するとともに、視機能に対する有効性を評価するものである。

加齢黄斑変性は高齢者における中心視力悪化の一般的な原因であり、加齢によるRPEの劣化が発症原因と考えられている。

2014年9月には第一例目の患者さんへ、本人のiPS細胞から作製したRPEシート移植を実施し、術後1年の観察期間が良好に経過しているが、引き続き3年間の追跡調査を実施するとともに、iPS細胞を用いる他家移植の実施に向け準備を進めている。
課題名 滑膜幹細胞による半月板・関節軟骨の治癒促進・再生
代表機関 東京医科歯科大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 再生医療研究センター　センター長　教授　関矢　一郎
概要 本課題は、「再生医療の実現化ハイウエイ」課題Aの研究により到達した、2つの臨床研究の実施を目的とする。膝の症状や変形性膝関節症の進行には、膝関節のクッションである半月板の機能が大きく影響する。臨床研究の主な目的は、患者自身の滑膜から分離・培養した滑膜幹細胞を半月板縫合部に移植する再生医療等の安全性を評価することである。また、➀臨床研究「半月板縫合後の滑膜幹細胞による治癒促進」では、縫合術で温存が困難な半月板損傷を対象に、➁臨床研究「逸脱を伴う膝半月板損傷の滑膜幹細胞による治癒促進」では、損傷が原因で半月板が本来の位置からずれてしまった半月板損傷を対象に、滑膜幹細胞投与の効果も検討する。
課題名 培養ヒト角膜内皮細胞移植による角膜内皮再生医療の実現化
代表機関 京都府立医科大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 特任講座　感覚器未来医療学　教授　木下　茂
概要 本課題は、再生医療等安全性確保法のもとで、水疱性角膜症患者を対象に培養ヒト角膜内皮細胞移植の臨床研究を実施する。水疱性角膜症は角膜内皮障害による角膜混濁で重篤な視覚障害を生じる。研究代表者らは前臨床研究等により水疱性角膜症に対する培養ヒト角膜内皮細胞移植の有効性と安全性に係る概念実証を獲得した。培養ヒト角膜内皮細胞とRhoキナーゼ阻害剤を含む懸濁液を前房内に注入し、角膜裏面に一層の角膜内皮細胞層の再構築を図る。本医療概念は、角膜移植が唯一の治療法であった水疱性角膜症に対して、角膜移植医療の抱える多くの問題点を克服できる世界初の革新的再生医療として、国際的に大きな期待をされている。
課題名 ヒトiPS由来神経前駆細胞の腫瘍形成能のメカニズムとその制御による安全性確保の検討
代表機関 慶應義塾大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 医学部医学研究科　教授　中村　雅也
概要

本課題では、ヒトiPS細胞由来神経前駆細胞（iPS-NPC）の腫瘍形成のメカニズムとその制御による安全性確保の検討を行っている。ヒトiPS-NPCは神経変性疾患や神経外傷に対する再生医療の実現に向けたツールとして期待されているが、特定のiPS-NPCにおいて移植後に組織内で増殖し、腫瘍様の組織像を呈することが明らかとなった。

iPS細胞を用いた再生医療実現に向けて腫瘍化制御は重要な課題であり、本研究グループではiPS-NPCが形成する腫瘍様組織の組織学的分類、これに基づくiPS-NPCの安全性評価方法の確立を目指している。また、iPS-NPCの細胞集団としての多様性、不均一性に着目し、一細胞ごとの特色を明らかとし、腫瘍様組織を産生するiPS-NPCの実体解明とそのメカニズムの解明を目指す。
課題名 iPS細胞を用いた再生医療における組織不適合の解決
代表機関 熊本大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 大学院生命科学研究部 准教授　千住　覚
概要 本課題は、他家iPS細胞の医療応用に伴う組織不適合に関連する問題を解決し、iPS細胞を用いた再生医療の実用化に資することを目的としている。iPS細胞による再生医療には、自己由来のiPS細胞（自家iPS細胞）を用いる場合と、他人由来のiPS細胞（他家iPS細胞）を用いる場合が想定される。他家iPS細胞を使用する方法には、自家iPS細胞に比べて低コストであり、また、必要時にすぐに治療用細胞が入手可能であるという利点があり、より実用性が高いと考えられる。本研究グループでは、本研究の過程で開発した技術を応用して、ヒトiPS細胞に由来する免疫細胞を用いたがんに対する免疫療法の研究も行っている。
課題名 iPS細胞等を用いた移植細胞の安全性データパッケージ構築に関する研究
代表機関 先端医療振興財団
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 細胞療法研究開発センター　センター長　川真田　伸
概要 本課題では、iPS細胞由来分化細胞を用いた細胞治療において最も懸念とされる移植細胞の腫瘍形成能の評価のための造腫瘍性試験を実施している。具体的な症例として、慶應大学が脊髄損傷の治療として計画しているiPS細胞由来神経幹細胞の、移植後の造腫瘍能をNOGマウスを用いて検討している。神経幹細胞は、増殖能を持つ分化途中の幹細胞であるため、3, 6, 9, 12ヶ月毎に摘出した移植組織片の形状、分化度や増殖能について種々の評価項目やマーカー等の設定を行って評価している。また、移植細胞の体内動態を観察するため、移植細胞の遺伝子をLuciferaseで標識し長期間撮像出来る生体イメージシステムの開発も行っている。
課題名 再生アソシエイト細胞によるiPS細胞移植時の免疫寛容治療研究
代表機関 東海大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 医学部医学科基盤診療学系再生医療科学　教授　浅原　孝之
概要 本課題では、iPS細胞バンクを用いた組織移植が実現した時に、疾患臓器の移植環境の免疫・炎症状態を整備し、移植組織が生着・機能化する為の「再生環境治療」を開発する。本研究室で開発した「再生アソシエイト細胞」は、血液細胞を単純培養し得られる細胞群で、強力な抗免疫・抗炎症・血管再生作用を有する細胞群である。本研究では、この細胞培養の最適化、臨床サンプルでの品質管理化を図るとともに、大阪大学心臓外科グループと共同研究で、iPS細胞由来心筋シートなどの移植時にこの細胞治療を施し、移植組織の最適な生着・機能化を目指す。
課題名 ヒト成体間葉系幹細胞の再生医療実現のためのゲノム科学に基づく品質管理と体内動態研究
代表機関 国立がん研究センター
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 分子細胞治療研究分野　分野長　落谷　孝広
概要 本課題では、ES細胞、iPS細胞と並んで、再生医療の基軸となる間葉系幹細胞の実用化のために必須である間葉系幹細胞の品質管理のための基盤技術の確立を目指している。対象となる疾患は肝硬変であり、肝線維化を伴う難治性疾患として有効な医薬品は存在しない。研究代表者の落谷はヒト脂肪由来MSC（hAD-MSC）の肝機能改善効果について早期から注目しており、本研究ではhAD-MSCの肝硬変を標的にした細胞性医薬品開発を目的としているが、その安全性担保に向けて移植細胞の均質性（quality controlの指標）及び移植後の細胞の詳細な体内動態を定量的に評価する技術の確立や、最新のゲノム解析技術を用い投与前の細胞の均質性、移植後の細胞の生着状況、体内循環状態、分化状況の定量的解析を行うことにより移植細胞の詳細な動態解析の実現を目的としている。これにより、hAD-MSCの安全かつ効果的な投与条件を定量データから予測することが可能となり、安全性の高い再生医療実現へ向け幅広い応用が期待できる。
課題名 ヒト幹細胞の造腫瘍性における病態解明とその克服に関する研究
代表機関 近畿大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 薬学総合研究所　所長　特任教授　早川　堯夫
概要 本課題は、ヒトiPS細胞やES細胞などの多能性幹細胞から各種再生医療製品を開発する際の重大な関心事である多能性幹細胞の造腫瘍性（動物体内で良性腫瘍や悪性腫瘍を形成する性質）にかかわるリスク対策の一環としての研究開発である。具体的には、再生医療製品の製造原料としてのヒトiPS/ES細胞において、その樹立方法、培養方法、移植部位が異なるとき、免疫不全マウスでの造腫瘍性に関して、発生頻度、病理学的特性と機序などでどのような違いが発生するのか、その違いと、もとのiPS/ES細胞の細胞特性や形成された腫瘍細胞の特性とに何らかの関係づけができるのか、について検討を行う。結果を多能性幹細胞の造腫瘍性に関する行政指針に反映する。
課題名 iPS細胞を用いた再生医療における造腫瘍性の対策に関する研究
代表機関 自治医科大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 医学部　客員教授　小澤　敬也
概要 本課題は、iPS細胞から分化した細胞が将来がん化する可能性があるため、前もって自殺遺伝子と呼ばれる自爆スイッチをiPS細胞に組み込んでおくシステムの確立を目指している。もし移植細胞ががん化した場合には、自爆誘導薬により自殺遺伝子を持った細胞のみを排除できる。自殺遺伝子としてヘルペスウイルスのチミジンキナーゼ、もしくはFKBP12とcaspase9とのキメラ蛋白質inducible caspase9を、AAVS1領域という遺伝子組込みに適した安全な部位にピンポイントで導入する。この方法は、iPS細胞に及ぼす影響を最小限に抑えられ、かつ外来遺伝子組込みに伴い更にがん化を誘発する恐れもない。
課題名 iPS細胞等の安定供給と臨床利用のための基盤整備
代表機関 大阪大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 大学院医学系研究科　教授　西田　幸二
概要 本課題は、再生医療に使用した体性幹細胞等の確実な保管･情報管理を達成する為の基盤整備として、移植に供した細胞を統合的に管理･保存するシステムを構築するものである。再生医療新法において、移植を受ける被験者等が感染症を発症した場合等の原因究明の為、採取したヒト幹細胞又はヒト分化細胞の一部等の適当な試料について適切な期間保存しなければならないと定められているが、初期設備投資やランニングコストなどを考慮すると全国の病院や大学に保管設備を個別設置することは難しい。本研究により再生医療の品質管理や追跡に関する体制が整備できれば今後の再生医療の発展に大きく寄与すると考えられる。
課題名 ヒト胚性幹細胞を用いた臨床利用の安全性検証のための試料保存と分析システムの構築
代表機関 京都大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 再生医科学研究所　准教授　末盛　博文
概要 本課題は、ヒトES細胞を用いた再生医療の安全性を長期間にわたり検証することを目的とした基盤研究を行うものである。細胞移植医療の安全性を向上させ、真に医療として確立するためには、臨床研究の過程で発生しうる有害事象を適切に検証する仕組みが求められる。その実現のため、移植組織をはじめ臨床研究に関わる細胞試料やデータを主な対象とした保存システムの構築と、分析技術やノウハウなどの情報資源を関係機関と連携しつつ蓄積し、これらを活用することにより移植医療の安全性向上に資することを目指す。特に、本課題では、ヒトES細胞の臨床利用に関わる細胞試料等の保存、品質管理に必要となる技術の評価を中心に研究開発を行う。
課題名 臨床研究に活用するiPS細胞の安定性・安全性を保持した保存体制の確立
代表機関 熊本大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 発生医学研究所　教授　江良　択実
概要 本課題は、1）臨床に用いる人工多能性幹細胞（iPS細胞）を収集・保存し、緊急時に細胞を解析できるシステムの構築、2）iPS細胞を安全に保存する方法の開発、が目的である。iPS細胞を初めとした幹細胞は再生医療の細胞ソースとして期待されている。これらの細胞を使った治療でトラブルが生じた場合の対策として、その原因を検証できる体制の構築は必須である。本研究では、他の国内研究機関と連携し、臨床研究に用いるiPS細胞を入手し保存管理を行う。また、安全に保存する方法の研究を行う。再生医療の安全性の確保は成功への重要な因子であり、検証用細胞保存システムの整備体制を構築する本研究の成果は重要な基盤となる。
課題名 ES細胞等を用いた臨床研究に対する安全基盤の確立
代表機関 国立成育医療研究センター
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 研究所再生医療センター　センター長　梅澤　明弘
概要 本課題の目的は、ES細胞を対象とした資産管理体制を構築することである。ES細胞をバンク・ストック製品としての構築を目指すべき具体的な管理体制を構築し、提供体制を設立する。すなわち、元となる細胞にかかるバンクを想定している。現在、進めているES細胞に由来する製品のバンク・ストックを、製造販売を行う企業に対し、産業界から提供できるようにする。対価を得る形の提供システムや個別のバンク構築も視野に入れて作業を進めていく。
課題名 有害事象発生時の科学的な細胞検証を通じて細胞治療の安全性向上を目指す臨床用細胞保管・検査拠点の構築
代表機関 先端医療振興財団
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 細胞療法研究開発センター　センター長　川真田　伸
概要 本課題では、再生医療新法下で実施される細胞治療で使用した細胞を、医療実施機関とは別に第三者機関として当財団が保存し、患者の健康被害が起こった時に保管細胞を検査し、行政や医療実施機関等にフィードバックすることにより、細胞治療の安全性を担保するシステム、通称“細胞治療アーカイブ事業”を実施している。我々の施設では、HPを通じた細胞保管寄託業務の実施を行っている。全国6拠点でこの課題を実施しているが、この事業を持続可能なシステムとするために、保管対象細胞、輸送方法、保管方法、保管期間、有害事象発生時の検査項目の内容と手技の統一化・規格化を同時に検討している。
課題名 ヒト幹細胞アーカイブを活用する同種細胞を用いた新規再生医療技術の開発
代表機関 東京女子医科大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 先端生命医科学研究所　教授　大和　雅之
概要

本課題は、臨床研究や再生医療等で移植に供されたヒト幹細胞等の保管・アーカイブを目的としている。これまでに「ヒト幹細胞を用いる臨床研究に関する指針」下での臨床研究で移植に供された細胞を保管しており、今後は新法下の臨床研究で使用された細胞加工物の保管を実施していく。二次元バーコードを用いたシステムを導入し、匿名化された検体、特に体性幹細胞の情報を堅牢に管理していく。

今後、ホームページ等の運用を通じて、外部研究機関等で行われた臨床研究等の検体の保管を推進していく予定である。
課題名 iPS細胞の品質変動と実用化を目指した培養技術の標準化に関する研究
代表機関 医薬基盤・健康・栄養研究所
研究開発担当者（所属・役職・氏名） ヒト幹細胞応用開発室　研究リーダー　古江　美保
概要 本課題は、創薬研究において薬の効果や安全性を評価するツールとしてヒト人工多能性幹（iPS）細胞を安定した品質で応用するために、培養技術の重要性を啓蒙して創薬研究の推進を図ることを目的とする。次々と画期的な分化誘導法が発表されている一方、同じヒトiPS細胞株を用いても同じ結果を再現できないことも多い。その原因の一つに培養技術が挙げられる。創薬研究のために、常にヒトiPS細胞を高い品質で維持し、再現性の高い分化誘導法を利用できるよう、具体的な培養技術を科学的に検証する。その成果を基盤として、培養細胞を用いた薬効・安全性評価系構築のためのガイダンスの作成を目指す。
課題名 疾患特異的iPS細胞を用いた創薬スクリーニングシステムの開発
代表機関 大阪大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 大学院医学系研究科　科長　教授　澤　芳樹
概要 本課題は、遺伝性の循環器疾患患者の体細胞からiPS細胞を樹立し、心筋細胞に分化誘導して、細胞組織体を形成し、創薬スクリーニング系を開発することを目的とする。これまでに複数の遺伝性循環器疾患特異的なiPS細胞を樹立している。また、iPS細胞から分化誘導した心筋細胞を用い、他の細胞を混合して心筋組織を模倣する三次元の細胞組織体を形成し、薬剤を加えたときの応答を測定している。薬剤の毒性を調べる細胞の代謝活性や生存率、また心筋に特有な指標である心電図を反映する細胞外電位、拍動を反映する細胞運動の定量解析を行い、薬剤候補物質の作用機序や毒性をスクリーニングする系の確立を目指している。
課題名 iPS細胞を活用した血液・免疫系難病に対する革新的治療薬の開発
代表機関 東京大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 医科学研究所　特任教授　谷　憲三朗
概要 本課題は、血液および免疫系難病を対象として新しい医療技術の開発を行うものである。近年確立されたヒト人工多能性幹（iPS）細胞の樹立技術は、難病克服に向けた新しい医療技術の開発のための利用が大いに期待されている。難病患者の検体より樹立したiPS細胞を利用することで、疾患動物モデル無くしても、細胞レベルでの発症機構の解明と薬剤候補物質の選定が可能になることが期待できる。我々は血液・免疫系難病患者検体より疾患特異的iPS細胞を樹立し、血液・免疫系細胞へ分化誘導して薬剤候補物質を大規模にスクリーニングし、それらの候補薬剤についての前臨床研究に向けた検討を計画・実施する。
課題名 難治性疾患創薬シーズの探索と薬剤安全性評価法開発
代表機関 京都大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） iPS細胞研究所　教授　井上　治久
概要

難治性疾患では、治療法が確立しておらず、病態解明に基づく新規治療法の開発が必要である。患者由来iPS細胞から作製された疾患細胞は、患者が生来有している遺伝学的要因の影響をすべて反映する細胞となりうる。そのため、iPS細胞を用いて、病因解明とともに治療標的や診断マーカーの同定を行うことも可能となる。さらに、iPS細胞を用いた疾患モデリングと、毒性化合物の同定において、双方向性のアッセイ系構築を行えば、これまで困難であったヒト細胞を用いた薬剤安全性・毒性評価が可能である。

本課題では、難治性疾患モデリングに基づく治療薬開発、薬剤安全性・毒性評価用細胞の作製等に取り組む。
課題名 外来因子フリー難病由来iPS細胞のライブラリー構築とそれを使った疾患モデルと薬剤開発
代表機関 熊本大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 発生医学研究所　教授　江良　択実
概要 本課題は、1) 外来因子フリー難病由来人工多能性細胞（iPS細胞）の作製とそのバンク化、2) 中・内胚葉系細胞への分化誘導法の確立とそれを用いた疾患解析と薬剤開発、が目的である。難治性疾患では細胞試料が少なく、創薬研究を進める上で障害となっている。一方、iPS細胞は、疾病の標的細胞を誘導することが可能で、増幅し長期に保存できることから、この問題を解決し、創薬研究に効果を発揮すると考えられる。iPS細胞を用いての創薬には、疾患由来iPS細胞のライブラリーと疾患標的細胞への安定した再現性の高い分化誘導法を備えた基盤構築が求められる。本研究の成果は、創薬研究の有効なプラットホームとなる。
課題名 精神・神経疾患特異的iPS細胞を用いた創薬研究
代表機関 慶應義塾大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 医学部長　教授　岡野　栄之
概要 本課題は、患者さんの細胞から作ったiPS細胞を用いて、病気に効果のある薬をみつけることを目的とした研究である。我々は、まず患者さん由来のiPS細胞を神経細胞へと分化させ、疾患に特徴的な表現型を見いだし、さらにこれまでに他の病気に使用されている既存薬を培養系に加え、病気に特徴的な表現型が消えるあるいは減弱されるかを調べている。これにより治療候補薬を見つけることを試みている。また、精神・神経疾患への応用を念頭に、iPS細胞技術を用いた弧発性やcommon diseaseの表現型解析と創薬を目指し、我々は100人単位の患者細胞を一括してiPS細胞および神経細胞にする方法を開発し、薬の探索を行っている。
課題名 小児難病患者及び成育疾患患者由来iPS細胞の樹立と薬剤スクリーニング系の確立
代表機関 国立成育医療研究センター
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 研究所再生医療センター　センター長　梅澤　明弘
概要 本事業の目的は、A．難病等の患者由来のiPS細胞等を利用し、当該疾患に対する創薬シーズを探索する体制の構築、B．iPS細胞をを利用した薬剤候補物質の安全性を評価する体制の整備である。国立研究開発法人国立成育医療研究センターの特色を生かし、稀少疾患である「遺伝子修復に係る遺伝子に変異を伴う疾患」についてのiPS細胞を樹立し、創薬シーズを探索する。特に、治療法のない小児難病疾患および成育疾患に対する治療法の開発を行う。
課題名 医療に役立つブタの開発研究：免疫のないブタからヒト血液をもつブタへ
代表機関 自治医科大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名）

先端医療技術開発センター　センター長

分子病態治療研究センター　再生医学研究部　教授　花園　豊
概要 本課題は、次世代の再生医療技術をブタで検証できるようにするために、ブタの小型化、クリーンで安全な飼育、およびブタ生体内細胞の可視化をめざす開発研究を行う。ブタが実験動物として注目を集めている。しかし、我が国で作られる疾患モデルブタや遺伝子改変ブタのほとんどは家畜ブタがベースになっている。これらをミニブタ化して人間のサイズに近づける。安全なブタ実験のため、ブタの特定病原体不在化（SPF）を進める。また、ブタを無菌的に飼育する技術開発を行う。特殊な顕微鏡（光分子顕微鏡）を使って、ブタ生体内の種々細胞、具体的には血管を流れる赤血球、白血球、血小板などを単一細胞レベルで可視化する。
課題名 疾患由来iPS細胞を利用した難治性疾患の創薬研究
代表機関 東京大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 医学部附属病院長　教授　門脇　孝
概要 本課題は、様々な希少難病疾患患者からiPS細胞を樹立し（疾患由来iPS細胞）、疾患の標的となる細胞に分化させることで疾患モデルを構築し、それを用いて希少難病の病態を解明するとともに、化合物ライブラリーを用いた創薬研究により難病の治療開発を目指す。この目的のため、血液、脳腫瘍、代謝、心臓、網膜などの様々な領域の難病に対して、それぞれの疾患に対して最適な疾患由来iPS細胞の樹立技術を確立し、創薬研究に適した目的細胞への分化系を構築する。得られた細胞が疾患の特徴を反映することを確認した後、様々なオミクス解析を駆使して創薬標的を同定し、化合物のスクリーニングを行い、リード化合物を選定する。
課題名 歯科再生医療拠点を活用した歯周組織再生療法の確立
代表機関 大阪大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 大学院歯学研究科　教授　村上　伸也
概要 本課題は、腹部皮下脂肪組織の中から分離した間葉系幹細胞（ADSC）を用いた新しい歯周組織再生療法の開発を目指している。歯周病は歯と歯茎の境界部に付着した細菌の塊（歯垢）が原因となり、歯を支える歯周組織が破壊される病気で、成人が歯を喪失する第一の原因となっている。残念ながら、原因を除去するだけでは、失われた歯周組織は再生しない。そこで、個々の歯周病患者から得られたADSCを歯周組織の欠損部へ自己移植することにより、その再生を促そうと計画している。そして現在、重度歯周病に適応し得る新規歯周組織再生療法の確立につなげるべく、臨床研究を通じて、この治療法の安全性と有効性を厳密に評価している。
課題名 自己骨髄間葉系細胞の磁気ターゲティングによる関節軟骨欠損修復 
代表機関 広島大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 大学院医歯薬保健学研究院　教授　越智　光夫
概要 本課題は、現在のところ確実な治療方法のない関節軟骨欠損に対する新しい治療法として、骨髄中の軟骨のもととなる間葉系細胞を培養で増やし、関節内へ注射することで軟骨を再生させる治療の実用化を目的としている。さらに、MRI用造影剤として実際の臨床で使用されているナノサイズの鉄粒子を間葉系細胞に取り込ませて、関節内に注射した細胞を磁場で軟骨欠損部に集めて接着させる「磁気ターゲッティング」という独自の細胞移植方法によって、体に優しく有効性も高い細胞移植治療の確立を目指している。現在、特定認定再生医療等委員会の承認を受けた臨床研究を行っている。また、治療の普及のために移植細胞の品質評価の研究も行っている。
課題名 高密度スキャフォールドフリー脂肪由来幹細胞構造体を用いた骨軟骨組織再生の探索的臨床研究
代表機関 九州大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 九州大学病院 整形外科　講師　岡崎　賢
概要 本課題は、脂肪組織から分離した幹細胞を培養し、人工的なスキャフォールドなどを用いずに、細胞のみで高密度の構造体を作るという、九州大学の特許技術を用いて、膝関節の骨軟骨損傷を修復・再生させる治療法についての安全性を確認する第１相臨床研究である。臨床的に自家骨軟骨柱移植術（モザイクプラスティ）の適応となる膝骨軟骨病変を有する患者に対して、あらかじめ腹部や臀部から脂肪を採取し、本院の細胞培養センターで細胞構造体を作成した後に、モザイクプラスティ手術を行う際、その骨軟骨柱採取によって生じた欠損部に細胞構造体を移植する計画である。一連の治療過程における安全性を評価し、移植部位の骨軟骨再生を画像評価する。
課題名 ヒト皮下脂肪由来間葉系前駆細胞を用いた重症虚血肢に対する血管新生療法
代表機関 名古屋大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 大学院医学系研究科　循環器内科学　教授　室原　豊明
概要 本課題では、糖尿病などに起因する動脈硬化症や、強皮症などの膠原病、国の指定難病のバージャー病などで、脚の動脈が詰まってしまい、安静時の痛みや皮膚の潰瘍などがある患者さんに対する「血管再生医療」に関する研究を行う。本治療は患者さん自身の皮下脂肪から採取した「自己幹細胞移植」を行うため、細胞の免疫拒絶反応などはない。また細胞培養も行わないため、細菌の感染などもない。現在患者リクルート中であり、上記のような症状がある方は、名古屋大学医学部附属病院・循環器内科を受診して頂きたい。
課題名 脂肪組織由来多系統前駆細胞を用いた抗炎症・肝線維溶解療法の開発
代表機関 医薬基盤・健康・栄養研究所
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 難病・疾患資源研究部　部長　松山　晃文
概要 本課題は、健常者か提供を受ける脂肪組織を原材料とし、そこから得られる新規間葉系幹細胞である脂肪組織由来多系統前駆細胞（Adipose tissue-derived Multi-lineage Progenitor Cells; ADMPC）を、肝線維症を適応症とする再生医療等製品とすべく、治験開始を目指すものである。その効果は、ADMPCが抗炎症物質PGE2、肝線維を溶解する酵素（MMPs）を多く分泌していることによると想定されている。本再生医療等製品が製造販売承認を受ければ、肝線維化進行による肝硬変により頻回の入院を繰り返していた患者さんの入院頻度、入院日数の短縮が期待されよう。
課題名 臍帯血・臍帯由来間葉系細胞製剤を用いた新規免疫療法・再生医療の開発
代表機関 東京大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） セルプロセッシング・輸血部　准教授　長村　登紀子（井上　登紀子）
概要 本課題は、出産後にへその緒（臍帯）から取り出した細胞を、培養して増やし、新しい免疫療法や再生医療の開発を行うものである。この細胞は、間葉系細胞といって、細胞自体が軟骨や脂肪細胞に分化したり、炎症を抑えたり、組織を修復したりする働きを持つ。この働きを使って、主に造血幹細胞移植後の重症の急性移植片対宿主病（GVHD）、出産時の障害である脳性麻痺や骨ができにくい病気(骨形成不全症)の患者さんの治療に応用することを目指す。また、臍帯血も同時に利用できないかについても検討する。最終的には、再生医療等製品として臍帯由来間葉系細胞の治験を行う予定である。
課題名 再生医療支援人材育成コンソーシアム
代表機関 東京医科歯科大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 大学院保健衛生学研究科　教授　赤澤　智宏
概要 本課題は、再生医療で必要とされる支援人材を東京医科歯科大学、京都大学iPS細胞研究所、大阪大学の大学院教育の中で育成するプログラムである。平成26年11月の再生医療等安全性確保法、医薬品医療機器等法の施行を受けて、再生医療は基礎研究から臨床・産業化の実用段階に入った。しかし、再生医療を支援する人材不足は喫緊の課題となっている。また、これらの人材を育成する教育プログラムは皆無であり手探りで人材育成が行われている。本課題では3大学の特徴を生かした技術講習を織り込みながら、共通のシラバスを作成し、基本的な知識・技術から施設管理等の応用技術まで習得するシステム構築を目的とする。
課題名 セル・バンク等を構築する幹細胞等由来製品のウイルス否定試験における評価技術要件に関する研究
代表機関 都築学園　日本薬科大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 客員教授　山口　照英
概要 再生医療製品は生きている細胞が本質であり、製造においてウイルス不活化工程などを採用することができない。このために、ウイルス安全性の確保が非常に重要である。特にiPS細胞等の幹細胞を用いる再生医療製品の多くでは、バンク化が行われ、一つのバンク由来製品が多数の患者の治療に用いられることからウイルス汚染を防止する対策がきわめて重要である。そのためにバンクを対象とした徹底したウイルス試験や用いる原材料のウイルス安全性を確認することが重要である。本課題ではバンクを用いる製品のウイルス感染性を評価する最適なインビトロアッセイ法の開発や原材料にウイルス安全性を確保するための方策を開発することを目的としている。
課題名 ヒトiPS細胞等由来分化細胞の安全性に対するレシピエントの免疫状態の影響評価法の開発に関する研究
代表機関 国立医薬品食品衛生研究所
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 再生・細胞医療製品部　部長　佐藤　陽治
概要 本課題は、ヒトiPS細胞等の多能性幹細胞由来移植細胞の臨床応用における最大の縊路とされる造腫瘍性評価に関し、各種細胞特性と臨床適用法に応じた評価法開発・合理的評価法利用・解釈・運用の体系化に資するデータを蓄積することを目的としている。具体的には、異なる免疫抑制状態のモデル動物評価系を用いて、製品中の腫瘍性細胞の混在量や混在率と陽性検出の関係づけ、移植細胞総数、移植部位などの相異が検出感度を含む造腫瘍性評価に与える影響について検討する。移植細胞に応じたマウスの選択基準を明らかにし、ヒト多能性幹細胞由来移植細胞について、造腫瘍性評価法・解釈運用の体系化を行う。
課題名 特定細胞加工物／再生医療等製品の品質確保に関する研究
代表機関 国立医薬品食品衛生研究所
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 医療機器部　部長　新見　伸吾
概要 本課題は、特定細胞加工物/再生医療等製品（細胞加工物等と略）について、➀無菌性保証及び微生物等汚染リスク低減、➁製造・流通上の変動要因を考慮した製品・原資材の規格及び試験検査の在り方に関する研究を行い、エビデンスに基づいた品質確保の在り方をガイドライン（案）や科学論文として取り纏め、細胞加工物等に係る製品の製造業者や医療関係者を啓蒙し、開発から市販化の促進を目的として実施する。本研究により流通する細胞加工物等の品質確保により使用者の保護が可能となる。また、製販業者に対して細胞加工物等の製造施設での製造管理や適切な方法、開発から市販化の過程で必須となる薬事申請上での適正な手法も提供できる。
課題名 LDLアフェレーシス療法施行中の重症家族性高コレステロール血症に対する、同種脂肪組織由来多系統前駆細胞（ADMPC）を用いた細胞移植療法の確立
代表機関 大阪大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 大学院医学系研究科　寄附講座教授　山下　静也
概要 本課題は、国の難病対策特定疾患に指定されている、LDLアフェレーシス療法を必要とする重症家族性高コレステロール血症患者に対する、根治療法としての細胞移植療法の確立を目標としている。健常提供者から脂肪組織を局所麻酔下で吸引採取し、脂肪組織由来多系統前駆細胞（ADMPC）を分離・培養した後、被験者に局所麻酔下で経皮経門脈的に細胞移植を行う。肝でのLDL取り込み機能を回復させ、血中LDL-C濃度を低下させることで、患者の生命予後改善に加え、LDLアフェレーシスの離脱による生活の質向上に寄与することを目標としている。第1相試験を4例に対して行い、主要評価項目の安全性、副次評価項目の有効性を評価する。
課題名 非代償性肝硬変患者に対する培養自己骨髄細胞を用いた低侵襲肝臓再生療法の安全性に関する研究
代表機関 山口大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 大学院医学系研究科消化器病態内科学及び再生医療研究教育センター 　教授　センター長　坂井田　功
 

本課題では、病状が進行した非代償性肝硬変症に対する新たな再生療法である「培養した自己骨髄細胞を用いた低侵襲な肝臓再生療法」の安全性評価を行っている。

これまでに我々は、肝硬変症に対する「自己骨髄細胞投与療法」を世界に先駆けて開発し、現在、多施設ランダム化比較試験が先進医療Bとして認可されている。

しかし全身麻酔下に骨髄液を約400mL採取する必要があるため、全身麻酔が困難な患者さんにも施行できるよう、局所麻酔で採取した少量の骨髄液から肝線維化改善効果のある骨髄間葉系幹細胞を体外で培養増殖して投与する本治療法を開発した。

現在、非代償性肝硬変患者10例を目標に臨床研究を進めている。
課題名 低酸素性虚血性脳症に対する自己臍帯血幹細胞治療に関する研究
代表機関 大阪市立大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 医学研究科　教授　新宅　治夫
概要 本課題は、脳性麻痺の主な原因である低酸素性虚血性脳症（HIE）の治療法に再生医療を応用して脳性麻痺を予防することを目的にした日本で初めての臨床研究である。現在行われているHIEの治療法は低体温療法であるが、これだけでは命は助かっても約半数に脳性麻痺の後遺症が残ることが問題となっている。本研究では、低体温療法に併用して患児自身のへその緒から臍帯血を採取し、再生能力を持つ幹細胞を移植して脳障害を予防する。特別な薬は使わず患児自身の血液細胞を用いるため、安全で安価な治療法と考えられる。米国で行われているこの臨床治験の中間報告でHIEから脳性麻痺になる患者は半減したと報告されている。
課題名 長期保存型3次元再生皮下軟骨の医師主導治験の実施
代表機関 東京大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 医学部附属病院　教授　高戸　毅
概要 本課題は、口唇口蓋裂の鼻変形を治療するための3次元再生軟骨について、医師主導治験を実施するもので、この治験では再生軟骨の安全性の確認を行う。治験終了後は薬事承認をとり、患者さんに広く使っていただけるよう手続きを進める。現行の再生軟骨は力学強度に乏しいため、軟骨の低・無形成、広範損傷には使用できない。そのため我々はポリ乳酸製の足場素材を導入して、力学強度を有する3次元再生軟骨を開発した。本治験により、先天性形態異常のなかで最も頻度の高い口唇口蓋裂にレベルの高い医療が提供できるようになる他、変形性関節症など多数の患者が罹患する軟骨疾患の新しい治療法開発にも貢献するものと期待される。
課題名 自家末梢血CD34陽性細胞移植による骨・血管再生療法に関する医師主導治験
代表機関 先端医療振興財団
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 先端医療センター病院　診療部　再生治療ユニット　整形外科　客員副部長　黒田　良祐
概要 本課題は、難治性骨折（偽関節）患者に対する骨・血管再生治療を再生医療技術として定着・普及（標準医療化）することを目的としている。CD34陽性細胞は、骨髄や血液中に存在する未分化な細胞で、血管の閉塞した臓器や組織に移植されると、血管を形成する細胞になる能力がある。我々が計画する自家末梢血CD34陽性細胞による骨・血管再生療法では、骨折部に移植されたCD34陽性細胞が未分化な状態で増殖し、その後の分化の過程を経て全く新たな血管を再生するだけでなく、骨も再生しうる点に特色がある。この再生医療技術の安全性と有効性を検証するため、全国5医療機関で医師主導治験を実施する。
課題名 高性能の新規RNAベクターによる血友病遺伝子治療の開発
代表機関 筑波大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 医学医療系　教授　須磨崎　亮
概要 本課題は、血友病Aの根本的な治療法の開発が目的である。現在血友病Aでは、生涯にわたり第Ⅷ血液凝固因子製剤を週に複数回静脈注射する必要がある。我々は新規ベクターを用いて、ヒト脂肪組織由来細胞に全長型ヒト第Ⅷ血液凝固因子を分泌させることに成功した。また近赤外蛍光タンパク遺伝子を搭載したベクターやその遺伝子導入細胞を、このタンパクに免疫寛容を誘導したマウスに注射して、経時的に遺伝子改変細胞の動態を反復評価する系を確立した。この系を用いて、第Ⅷ血液凝固因子分泌細胞の体内長期生存が可能との概念実証（POC）を行っている。製薬メーカーとの共同研究により、治験トラックへの移行を目指して研究を進めている。
課題名 iPS細胞を用いたパーキンソン病の新規創薬システムの開発
代表機関 順天堂大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 医学部　教授　服部　信孝
概要 パーキンソン病（PD）は我が国で2番目に多い神経変性疾患で、様々な内服薬による対症療法が確立されているが、根本的治療法は現在のところ存在しない。本研究ではPD患者さんの血液・皮膚からiPS細胞を作り、そのiPS細胞から効率よく神経細胞（PDで病気の影響を最も受けやすいドパミン神経細胞）を作る方法を見出す。さらに、その神経細胞を短時間で大量に作成する技術を開発する。このような方法で作成された神経細胞に1000種以上の化合物から特定されたPDの治療薬候補の物質を添加し、薬効を確認し、その物質の薬理作用を特定することにより、PDの根本的治療薬を作り出し、臨床試験に繋げたいと考える。
課題名 パーキンソン病治療を可能とするiPS創薬研究
代表機関 京都大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 医学部　教授　高橋　良輔
概要 本課題は、パーキンソン病治療のための革新的再生治療薬開発を目指し、京都大学で見出された新規化合物群の薬効に関して検討する。パーキンソン病は高齢者に多い難治性中枢神経系疾患で、中脳黒質ドパミンニューロンを中心とする多系統の神経系の変性により、進行性の運動障害、精神症状、自律神経症状などを呈する。パーキンソン病の治療として、レボドパ投与などドパミン補充療法などが実施されているが、長期的な改善は難しい状況である。そこで本研究では、iPS細胞や神経幹細胞の増殖・分化の制御や、癌化阻止能を有する新規化合物群の再生医療分野での有用性について動物モデルやiPS細胞を用いて検討する。
課題名 保険収載を目指した骨格筋筋芽細胞シート移植による心筋再生治療の実用化研究事業
代表機関 大阪大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 大学院医学系研究科　教授　澤　芳樹
概要 本課題は、治療が難しい拡張型心不全に対して、代表者らがこれまでに虚血性心筋症に対して開発した骨格筋筋芽細胞シートを適応拡大し、保険収載を目指すものである。骨格筋筋芽細胞シートは、患者自身の足の筋肉から採取・培養するため、免疫拒絶の問題が無く、障害を受けた心臓に移植すると、サイトカインを産生・遊離して、心筋細胞の保護や血管新生を促し、心機能の回復をもたらすことが示されている。虚血性心筋症に対しては、多施設での企業治験を経て2015年（平成27年）秋に、再生医療等製品として我が国で初めて薬事承認された。本課題では重症拡張型心筋症に適応を広げて臨床研究を行い、医師主導治験を開始して安全性、有効性を検証する。
課題名 表皮水疱症に対する他家骨髄間葉系幹細胞移植再生医療の実用化研究 
代表機関 大阪大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 大学院医学系研究科　寄附講座教授　玉井　克人
概要 表皮水疱症は、皮膚の接着分子の遺伝的異常により、日常生活で生じる皮膚への外力で水疱や潰瘍を形成する遺伝性水疱性皮膚難病で、有効な治療法は全く無い。本研究は、骨髄間葉系幹細胞が表皮水疱症皮膚の再生を誘導するという動物モデルを用いた基礎研究成果を基に、健常人由来骨髄間葉系幹細胞を、表皮水疱症患者の難治性皮膚潰瘍周囲に移植して、皮膚の再生を誘導する新規再生医療を開発することを目的としている。平成27年度は表皮水疱症患者への健常家族由来間葉系幹細胞移植臨床研究を終了し、平成28年度から企業製剤で医師主導治験を実施する。近い将来に、間葉系幹細胞を新たな治療法として表皮水疱症に苦しんでいる患者さんに届けたい。
課題名 難治性四肢潰瘍患者を対象とした自己末梢血単核球生体外増幅培養細胞移植による血管・組織再生治療
代表機関 順天堂大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 医学部　大学院医学研究科　形成外科学講座　准教授　田中　里佳
概要 本課題は身体的ダメージを抑えた新しい血管再生治療で、より効果的に難治性四肢潰瘍患者様を治療し、手足の切断を回避することを目指している。難治性四肢潰瘍は患部の血流不良が主な原因で傷が治らず、手足の切断を招き、生活の質の低下だけでなく生命の危機に晒される。ヒトの血液中にはごく少量の血管を作る血管幹細胞が存在し、本細胞を用いた治療が試みられているが、様々な限界が報告されている。我々は、少量の血液から質の高い血管幹細胞を多く増やす培養技術を開発した。本技術を用いて採血のみで実施でき、高い治療効果をもたらす新しい再生治療を難治性四肢潰瘍患者様に提供するため、現在患者様への安全性を臨床研究で確認している。
課題名 滑膜幹細胞による変形性膝関節症（軟骨・半月板）の再生医療の実用化
代表機関 東京医科歯科大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 再生医療研究センター　教授　関矢　一郎
概要 本課題は、滑膜幹細胞移植により、軟骨と半月板を再生させ、骨切り手術や半月板に対する低侵襲手術と組み合わせて、変形性膝関節症を再生させる医療の普及を目的とする。これまで滑膜幹細胞の培養は東京医科歯科大学だけで行い、本病院でしか私たちが開発した再生医療を実施できなかった。今後は、他の病院からも滑膜組織を培養専門施設に輸送し、そこで培養し、滑膜幹細胞を再度元の病院に輸送して細胞移植を実施できるようにする。そのためには滑膜組織を運搬する方法や、滑膜幹細胞を輸送しそのまま関節内に移植する方法を開発し、体制を整える必要がある。平成28年度末までに医師主導治験届の提出を目指す。
課題名 同種血小板輸血製剤の上市に向けた開発
代表機関 京都大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） iPS細胞研究所　教授　江藤　浩之
概要 本課題は、iPS細胞から血小板製剤を製造して、将来予測される血小板製剤不足の解消を目標としている。方法としては、健常なドナーから提供された血液からiPS細胞を作り、独自に開発した培養方法によって大量の血小板を生産する。まずは自分に合った血小板を得ることが困難な患者さん用の血小板を含んだ医師主導治験を行い、次いで、全ての人向けに提供する企業治験への橋渡しを想定している。また、PMDAとの薬事戦略相談を通して製造・品質管理の開発と安全性・有効性を検証する。このようにして、いずれは全ての人が、安心していつでも血小板の輸血が受けられることを目指している。
課題名 ヒトiPS 細胞由来褐色脂肪細胞を用いた新規糖尿病治療薬の開発
代表機関 国立国際医療研究センター
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 疾患制御研究部　室長　佐伯　久美子
概要 本課題は、日本人の健康寿命延長に向けて急務である「糖代謝異常の治療開発」を目的として「褐色脂肪細胞（brown adipocyte; BA）」に着目した創薬研究を行う。BAは肥満防止と糖代謝改善の作用を持つが詳細は不明である。組織脆弱性から十分量の高品質サンプルを動物から回収することはできず、ヒト検体の入手は倫理的問題から不可能である。我々はヒト多能性幹細胞のBA分化誘導技術を開発してこの問題を克服した。そしてBAが新規糖代謝改善因子を分泌することを発見した。本研究ではこの因子の純化と構造決定を通じて新規治療薬を創成する。同時にBA分化誘導促進薬のスクリーニングも実行して新規治療開発に繋げる。
課題名 重症慢性虚血性心不全患者に対する自家心臓幹細胞治療―JOKER試験
代表機関 東海大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 創造科学技術研究機構　特任准教授　細田　徹
概要 本課題は、心臓の筋肉が死んで（＝心筋梗塞）働きが悪くなった（＝心不全）患者に対し、本人の心臓内の幹細胞を利用した再生医療を提供し、その安全性と心臓に与える影響を評価する。研究代表者らは、2007年にヒト心臓幹細胞を発見し、この細胞を用いて2009年には米国で20名の心不全患者を治療し、劇的な効果を得た。また、心臓幹細胞の特徴であるc-kit蛋白と、IGF-1受容体蛋白を併せ持つ細胞が、更に再生能力に優れることを示した。本研究におけるJOKER試験では、この両蛋白を持つ心臓幹細胞を、重症心不全患者の冠動脈バイパス血管内に、カテーテルという管を通して投与し、自覚症状や血液・画像検査等によって治療の影響を調べる。
課題名 自己皮膚由来培養線維芽細胞シートを用いた肺気漏閉鎖
代表機関 東京女子医科大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 第一外科　先端生命医科学研究所　准教授　神崎　正人
概要 本課題は、自己皮膚由来培養線維芽細胞シートを用いた肺気漏閉鎖である。呼吸器外科手術の術中合併症の一つである肺から空気が漏れる肺気漏に対し、術中は直接縫合閉鎖、自己組織による補填、フィブリン糊などの組織修復接着剤による対策、術後は薬剤による胸膜癒着術などの手技が行われてきた。しかし、これらの方法では、術中十分に肺気漏を閉鎖しても、術直後から再度肺気漏が出現し、治りづらく、長引くことが知られている。呼吸により伸縮する肺の理想的な気漏閉鎖を実現するため、強力な接着力と柔軟性を併せ持つ細胞シートを用い、肺気漏に対し、自分の皮膚から作製した細胞シートで新規気漏閉鎖、胸膜再生治療を試みている。
課題名 臨床利用のための新規ES細胞の樹立とストック作製に関する研究
代表機関 国立成育医療研究センター
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 再生医療センター　センター長　梅澤　明弘
概要 「ヒトES細胞の樹立に関する指針」に則したES細胞の樹立、ストック作製、バンク作製等に資するガイドラインを策定することで、臨床に用いるES細胞の基準を示す。本課題を展開することで、ES細胞を用いた薬事的な世界的トレンドを把握し、日本発の技術、審査体制が海外においても利用可能な体制づくりに貢献することが可能となる。本研究においては、ES細胞の臨床利用の早期実現にむけ、最新の国際動向をふまえた上で、ES細胞の樹立、ストック作製、バンク作製等に関する検討を行い、ガイドラインをまとめると共に、新規にES細胞の樹立及びストック作製を行うことを目的とする。また、ES細胞に関する情報発信に努め、情報共有を積極的に図っていく。
課題名 オールジャパンでの一元管理を目指す再生医療等に特化したデータシステムの構築に関する研究
代表機関 日本再生医療学会
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 理事長　澤　芳樹
概要 平成25年には再生医療等安全性確保法と呼ばれる法律が制定され、わが国の再生医療研究とそれを取り巻く環境は、世界中から注目を受けている。今後加速度的に増えると考えられる再生医療等の開発を支えるため、日本再生医療学会では、オールジャパンでの一元管理を目指して再生医療等に特化したデータシステムの構築に関する研究を開始した。このデータシステムは、日本全国で行われる再生医療等の臨床研究を網羅的にカバーし、数々の臨床研究で得られた貴重なデータを集約、活用できる体制の構築を目指している。臨床研究によりもたらされるデータは、集積された形となることで、新たな技術の開発に活用できるのはもちろんのこと、その安全性などを評価する基盤となる可能性がある。日本全国が一丸となって、研究機関、医療現場、関連企業、規制当局のいずれの立場からも役立てることができるデータを集積し、これをスムースに活用できる体制を構築するよう研究を進める。
課題名 自己培養上皮細胞シート製品およびコンビネーション製品を用いた食道再生治療の治験実施に関する研究
代表機関 国立がん研究センター
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 中央病院内視鏡科　科長　内視鏡センター長　斎藤　豊
概要 本課題は、国立がん研究センターと東京女子医科大学先端生命医科学研究所との共同で、ヒト口腔粘膜組織から上皮細胞シートを作成し、がん切除後潰瘍に移植することで、食道狭窄を予防するヒト臨床研究である。
内視鏡技術の進歩により早期の食道がんには内視鏡的粘膜下層剥離術（ESD）という低侵襲治療が選択される。しかし広範囲の粘膜が切除されると食道狭窄を併発する。この問題を解決するため、日本ならびにカロリンスカ研究所で食道再生医療の先行研究を行った。この細胞シート技術をより多くの患者様に届けるため、早期に治験が開始できるよう移植デバイスの開発などの研究を行う。
課題名 重症心不全に対するiPS細胞由来心筋細胞シート移植の治験を目指した心筋再生治療の実現化研究
代表機関 大阪大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 大学院医学系研究科　教授　澤　芳樹
概要 本課題は、重症心不全に陥った心筋症の心臓にヒトiPS細胞由来心筋細胞シートを移植し、心機能の改善を図る再生医療の治験を開始することを目的とする。これまでの私たちの研究で、iPS細胞由来心筋細胞シートを心筋梗塞モデル動物に移植すると、心機能の改善をもたらすこと、移植されたiPS由来心筋細胞がレシピエント心と同期して収縮弛緩することなどを報告してきた。心臓は大きな組織であるため、数億個の移植心筋細胞が必要である。本課題では、HLAホモドナー由来iPS細胞から心筋細胞を大量に分化誘導し、腫瘍化する危険のある未分化iPS細胞を除去して安全性を確保する技術を開発し、医師主導型治験の実現を目指す。
課題名 新たな培養・移植・イメージング技術を駆使した自己骨髄間質細胞移植による脳梗塞再生治療
代表機関 北海道大学
研究開発担当者（所属・役職・氏名） 北海道大学病院　脳神経外科　教授　寳金　清博
概要 脳梗塞に対する細胞移植療法、とりわけ骨髄間質細胞（bone marrow stromal cells; BMSC）を用いた新規治療法が期待されている。本課題は、細胞治療の安全性、有効性を高めること、さらに治療メカニズムを解明することを目的とし、新規性の高いプロトコールを採用した（RAINBOW研究）。急性期脳梗塞患者を対象に、ヒト血小板溶解物（PL）を用いて培養した自家BMSC製剤（HUNS001-01）を、脳梗塞周辺部へ定位的に移植する。またバイオイメージングをもちいた細胞追跡や治療評価を予定している。2016年（平成28年）度中に医師主導治験（第1相）を開始し、企業へのライセンスアウトや次相以降の企業主導治験を目指している。

最終更新日　平成29年10月18日

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