公募情報 平成30年度 難治性疾患実用化研究事業（2次公募）の採択課題について
基本情報
| 公募の段階 | 採択 |
|---|---|
| 開発フェーズ | 基礎的,応用,非臨床研究・前臨床研究 |
| 分野 | 難病に対応した研究 |
| お問い合わせ先 |
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採択内容
国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）は、平成30年度「難治性疾患実用化研究事業」に係る公募（2次公募）について、本事業の課題評価委員会において厳正な審査を行った結果、下記のとおり採択課題を決定いたしました。
1．日本ブレインバンクネットのリソースを活用したシーズ探索研究の推進（ステップ０）
| 研究開発課題名 | 代表機関 | 研究開発代表者 | 役職 |
|---|---|---|---|
| 剖検脳・罹患組織を用いたマルチオミックス解析による神経変性タウオパチーの病態解明と創薬標的の同定 | 新潟大学 | 池内 健 | 教授 |
| 大脳皮質基底核変性症の細胞、動物モデルの研究 | 東京都医学総合研究所 | 長谷川 成人 | 分野長 |
| ブレインバンク脳を用いたプロテイノパチーの解析に基づくパーキンソン病修飾薬の研究開発 | 順天堂大学 | 服部 信孝 | 教授 |
（敬称略 五十音順）
2．医薬品の条件付き早期承認制度の利用を前提とした、希少難治性疾患領域の治療薬における有効性の代替エンドポイントとなるバイオマーカー開発研究（ステップ０）
| 研究開発課題名 | 代表機関 | 研究開発代表者 | 役職 |
|---|---|---|---|
| 疾患特異的iPS細胞創薬に基づいた筋萎縮性側索硬化症（ALS）治験における薬剤応答性評価技術の開発 | 慶應義塾大学 | 岡野 栄之 | 教授 |
| HAMの治療薬開発を促進する代替エンドポイントとしてのバイオマーカーの実用化研究 | 聖マリアンナ医科大学 | 山野 嘉久 | 教授 |
（敬称略 五十音順）
3．【IRUD Beyond】希少難治性疾患・未診断疾患領域における革新的開発候補物の非臨床POC確立を目指す研究（ステップ０）
| 研究開発課題名 | 代表機関 | 研究開発代表者 | 役職 |
|---|---|---|---|
| 脳クレアチン欠乏症の創薬・治療エビデンスの創出 | 熊本大学 | 大槻 純男 | 教授 |
| 希少疾患先天性無歯症治療薬の開発研究―Wntシグナル＆BMPシグナルに関連する難治性疾患治療への展開― | 京都大学 | 高橋 克 | 准教授 |
| CDC42阻害剤による武内・小崎症候群の治療法の開発 | 慶應義塾大学 | 武内 俊樹 | 講師 |
（敬称略 五十音順）
※原則として採択時点の情報であり、研究開発開始までに研究開発課題名等が変更されることがあります。
評価経過情報
| 公募期間 | 平成30年6月14日～平成30年7月12日 |
|---|---|
| 面接（ヒアリング審査）実施日 | 平成30年8月22日、23日 |
| 申請数 | 26 |
|---|---|
| 書面評価通過数 | 16 |
| 採択数 | 8 |
掲載日 平成30年10月3日
最終更新日 平成30年10月3日