公募情報 若手あり 平成29年度 「難治性疾患実用化研究事業（1次公募）」の採択課題について

基本情報

公募の段階 採択
開発フェーズ 基礎的,応用,非臨床研究・前臨床研究,臨床試験,治験,市販後,観察研究等,該当なし
分野 難病に対応した研究
お問い合わせ先
国立研究開発法人日本医療研究開発機構　戦略推進部　難病研究課 担当
TEL: 03-6870-2223（課代表）
E-mail: nambyo-info“at”amed.go.jp
備考:
※E-mailは上記アドレス“at”の部分を@に変えてください。

採択内容

国立研究開発法人日本医療研究開発機構
戦略推進部　難病研究課

国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）は、平成29年度「難治性疾患実用化研究事業（1次公募）」における採択課題を決定しました。

本研究事業は、「希少性」、「原因不明」、「効果的な治療方法未確立」、「生活面への長期にわたる支障」の4要件を満たす希少難治性疾患を対象として、病因・病態の解明、画期的な診断・治療・予防法の開発を推進することで、希少難治性疾患の克服を目指すものです。

採択課題は、課題評価委員会において厳正な審査を行い、下記の通り決定いたしました。

希少難治性疾患の克服に結びつく独創的な病態解明研究
研究開発課題名 代表機関名 研究開発
代表者名		 職名
Adenosine Deaminase 2 （ADA2）欠損症の病態解明と治療薬開発の基盤構築 京都大学 井澤和司 特定病院助教
RYR2遺伝子異常に起因するカテコラミン誘発性多型性心室頻拍等の遺伝性不整脈の原因解明 滋賀医科大学 大野聖子 特任講師
ゲノム編集によるアレルラベリングを利用した重症先天性好中球減少症の病態解明 広島大学 岡田賢 講師
新規修飾体リビトールリン酸の病態生理機能に着目した福山型筋ジストロフィーの発症機序の解明と治療法の開発 神戸大学 金川基 講師
周産期心筋症の臨床研究（オミックス・生化学解析）―基礎研究（モデル動物）融合による世界初早期診断マーカー・治療法開発研究 国立循環器病研究センター 神谷千津子 医師
胎児発育不全で新規同定した遺伝子変異機能解析：エピゲノム脆弱性を背景とする新たな疾患概念の提唱と世界初のエピゲノム編集技術による治療法開発 国立成育医療研究センター 河合智子 室長
疾患iPS細胞を用いた免疫不全診断困難例の病因探索 京都大学 斎藤潤 准教授
Precision Medicineによるパーキンソン病の次世代治療ストラテジー開発 神戸大学 佐竹渉 助教
脂肪代謝から紐解く炎症性腸疾患の病態解明 慶應義塾大学 筋野智久 特任助教
腸幹細胞直接誘導法を利用した難治性腸疾患病態モデルの構築 九州大学 鈴木淳史 教授
プロドラッグを用いた脳クレアチン欠乏症の病態解明に基づく診断治療戦略の創出 東北大学 立川正憲 准教授
特発性血栓症患者のゲノム情報を用いた層別化による病態解明研究 国立循環器病研究センター 辻明宏 医師
ニーマン・ピック病C型の病態解明と革新的治療薬の開発に関する研究 千葉大学 中村浩之 准教授
網膜色素変性症に対する遺伝子特異的治療実現を目的とした、集約的遺伝解析とゲノム編集技術による病態解明 東北大学 西口康二 准教授
肋骨異常を伴う先天性側弯症の発症機序の解明 金沢大学 檜井栄一 准教授
中條―西村症候群様新規プロテアソーム関連自己炎症性症候群の病態解明 和歌山県立医科大学 邊見弘明 准教授
インプリンティング疾患の病因病態解明 国立成育医療研究センター 松原圭子 研究員
統合的な遺伝解析を用いた中枢性過眠症の感受性遺伝子の同定及び病態の解明 東京都医学総合研究所 宮川卓 主席研究員
希少難治性疾患に対する画期的な医薬品医療機器等の実用化に関する研究
薬事承認を目指すシーズ探索研究（ステップ0）
研究開発課題名 代表機関名 研究開発
代表者名		 職名
細胞内シグナル伝達異常による先天性疾患の新しい治療パスウェイ検索と治療法開発 東北大学 青木洋子 教授
デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する新世代ペプチド付加核酸の薬事承認を目指した探索研究 国立精神・神経医療研究センター 青木吉嗣 室長
疾患iPS細胞を用いた遺伝性・孤発性パーキンソン病の新規治療薬探索 順天堂大学 赤松和土 特任教授
難治性遺伝性視神経症に対するヒト多能性幹細胞由来視神経細胞を用いた神経保護薬の創薬 国立成育医療研究センター 東範行 医長
ファロー四徴症の根治治療を可能にする血管パッチの開発 横浜市立大学 石川義弘 教授
筋萎縮性側索硬化症の病原タンパク質に対する自己分解型細胞内抗体の実用化に向けた前臨床研究 滋賀医科大学 漆谷真 教授
神経筋接合部・骨格筋の興奮伝達障害に対する新規治療法開発 名古屋大学 大野欽司 教授
ムコ多糖症Ⅱ型の造血幹細胞を標的とした遺伝子治療法の実用化研究 東京慈恵会医科大学 大橋十也 教授
疾患特異的iPS細胞を用いた球脊髄性筋萎縮症の新規治療薬シーズの探索 愛知医科大学 岡田洋平 准教授
ゲノム不安定性を示す難治性遺伝性疾患群の診断センター運用及びゲノム・分子機能解析による創薬ターゲットの創出 名古屋大学 荻朋男 教授
iPS細胞モデルを用いた多発性嚢胞腎に対する創薬スクリーニング系の構築 京都大学 長船健二 教授
TGF-βシグナルを標的にしたCARASILの新規治療シーズの探索 新潟大学 小野寺理 教授
球脊髄性筋萎縮症の神経筋システム変性を標的とした革新的治療法開発 名古屋大学 勝野雅央 教授
家族性地中海熱（FMF）インフラマソームシグナル伝達異常をゲノム創薬で解決する開発研究 長崎大学 川上純 教授
膠様滴状角膜ジストロフィに対する低分子治療薬の創出に関する研究 大阪大学 川崎諭 特任准教授（常勤）
自己炎症性症候群Blau症候群と中條西村症候群の病態解析と新規治療標的探索 京都大学 斎藤潤 准教授
肺高血圧症の新規病因蛋白セレノプロテインPに着目した早期診断法開発 東北大学 佐藤公雄 准教授
脆弱X随伴振戦／失調症候群（FXTAS）における症状改善薬の開発 岐阜薬科大学 塩田倫史 准教授
霊長類疾患モデルを用いた運動失調症の病態解明と治療法開発 国立精神・神経医療研究センター 関和彦 部長
RAS関連自己免疫性リンパ増殖症様疾患（RALD）治療法開発 東京医科歯科大学 高木正稔 寄附講座准教授
軟骨無形成症の疾患モデルの確立、病態解明、そして治療薬の開発 京都大学 妻木範行 教授
プリオノイド蛋白質の凝集・伝播を標的とした神経コンフォメーション病の分子標的治療薬・バイオマーカーの開発 大阪大学 永井義隆 寄附講座教授
in silicoドラッグリポジショニング解析による色素性乾皮症D群に対する治療薬の開発 神戸大学 錦織千佳子 教授
Alport症候群に対する新規治療法の開発 神戸大学 野津寛大 准教授
遺伝性QT延長症候群における心室細動に対するl-cis-Diltiazemの抑制効果 滋賀医科大学 堀江稔 教授
後縦靱帯骨化症に対する骨化制御機構の解明と治療法開発に関する研究 慶應義塾大学 松本守雄 教授
機械的補助循環に合併する後天性von Willebrand症候群の治療法の開発 奈良県立医科大学 松本雅則 教授
高IgE症候群の病因と病態の理解に基づく新規治療法の開発 徳島大学 峯岸克行 教授
IgG4関連疾患の新規バイオマーカーと治療ターゲット開発に関する研究 京都大学 三森経世 教授
小児神経疾患・先天代謝異常症に対する遺伝子治療法開発 自治医科大学 山形崇倫 教授
ヒストン修飾酵素異常にともなうDNAメチル化異常の治療薬探索と簡易診断法の開発 長崎大学 吉浦孝一郎 教授
石灰化抑制剤の開発 広島大学 吉子裕二 教授
希少難治性疾患に対する画期的な医薬品医療機器等の実用化に関する研究
治験準備（ステップ1）
研究開発課題名 代表機関名 研究開発
代表者名		 職名
ニーマンピック病C型に対する新規治療薬開発 熊本大学 江良択実 教授
分子病態に基づく小脳失調症の遺伝子治療開発／Gene therapy against SCA1 based on the molecular pathomechanism 東京医科歯科大学 岡澤均 教授
薬事承認申請をめざした福山型筋ジストロフィーアンチセンス核酸治療薬の非臨床試験と自然歴・バイオマーカー探索・治験プロトコール作成 神戸大学 戸田達史 教授
希少難治性疾患に対する画期的な医薬品医療機器等の実用化に関する研究
医師主導治験（ステップ2）
研究開発課題名 代表機関名 研究開発
代表者名		 職名
世界初・日本発ミトコンドリア病治療薬MA-5のオールジャパン臨床治験 東北大学 阿部高明 教授
ステロイド治療抵抗性の天疱瘡患者を対象としたリツキシマブの医師主導治験 慶應義塾大学 天谷雅行 教授
大量メチルコバラミン筋注によるALSの治療薬開発研究 徳島大学 梶龍兒 教授
シーズ探索研究から発展する家族性地中海熱（FMF）に対するトシリズマブの医師主導治験 長崎大学 川上純 教授
診療に直結するエビデンス創出研究
研究開発課題名 代表機関名 研究開発
代表者名		 職名
レット症候群とMECP2重複症候群の診療支援のための臨床研究 国立精神・神経医療研究センター 伊藤雅之 室長
肺胞蛋白症診療に直結するエビデンス創出研究：重症難治例の診断治療管理 国立病院機構近畿中央胸部疾患センター 井上義一 臨床研究センター長
先天性大脳白質形成不全症の臨床的基盤を明らかにするための研究 国立精神・神経医療研究センター 井上健 室長
難治性疾患水疱性角膜症の分子病態診断法開発と標準医療化 京都府立医科大学 上野盛夫 助教
新生児・乳児に発症する突発性血栓症の病態解明および治療管理法と根治療法の確立に関する研究 九州大学 大賀正一 教授
慢性血栓塞栓性肺高血圧症（CTEPH）に対するBalloon pulmonary angioplasty（BPA）の有効性と安全性に関する多施設レジストリー研究 国立循環器病研究センター 小川久雄 理事長
早産児核黄疸の包括的診療ガイドラインの作成 愛知医科大学 奥村彰久 教授
先天性横隔膜ヘルニアにおける最適な人工換気法・手術時期・手術方法に関する研究 大阪大学 奥山宏臣 教授
バイオマーカーを用いた川崎病急性期治療法選択に関する研究 日本医科大学 勝部康弘 准教授
非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の複合的アプローチによる診断と治療向上に関する研究 東京大学 加藤秀樹 助教
難治性トゥレット症候群に対する脳深部刺激治療（DBS）のエビデンス創出 東京大学 金生由紀子 准教授
IgA腎症予後分類のブラッシュアップのための前向きコホート研究の推進とハイリスク患者の透析移行を阻止する治療法の開発 東京慈恵会医科大学 川村哲也 教授
植込型補助人工心臓装着後の出血性合併症予知法および予防法の確立に関する研究 東北大学 齋木佳克 教授
特発性間質性肺炎の診断精度向上とエビデンス創出のためのクラウド型統合データベースとインタラクティブ診断システムの開発に関する研究 浜松医科大学 須田隆文 教授
エビデンス創出を目指した筋強直性ジストロフィー臨床研究 大阪大学 高橋正紀 教授
シャルコー・マリー・トゥース病の診療エビデンスの創出と臨床試験の基盤を構築する研究 京都府立医科大学 中川正法 教授
ブルガダ症候群における心臓突然死のリスク予測モデルの構築と診療応用のための研究 広島大学 中野由紀子 講師
胆道閉鎖症診療ガイドライン改定を目指したエビデンス創出研究 東北大学 仁尾正記 教授
好酸球性消化管疾患、重症持続型の根本治療、多種食物同時除去療法に関するエビデンス創出研究 国立成育医療研究センター 野村伊知郎 室長
次世代シーケンシングによる再発・難治性後天性赤芽球癆の診断と治療に関する研究 秋田大学 廣川誠 教授
新生児マススクリーニング対象疾患等のガイドライン改訂に向けたエビデンス創出研究 岐阜大学 深尾敏幸 教授
性分化・性成熟疾患の診療ガイドライン作成に向けたエビデンス創出 国立成育医療研究センター 深見真紀 部長
難治性リンパ管疾患レジストリを活用したリンパ管疾患鑑別診断法の確立及び最適治療戦略の導出 国立成育医療研究センター 藤野明浩 医長
ミトコンドリア病診療マニュアルの改定を見据えた、診療に直結させるミトコンドリア病・各臨床病型のエビデンス創出研究 千葉県がんセンター 村山圭 主任医長
オミックス解析を通じて希少難治性疾患の医療に貢献する基盤研究（オミックス解析拠点）
研究開発課題名 代表機関名 研究開発
代表者名		 職名
オミックス解析による遺伝性網脈絡膜疾患、家族性緑内障、先天性視神経委縮症の病因・病態機序の解明 国立病院機構東京医療センター 岩田岳 部長
ゲノム不安定性疾患群を中心とした希少難治性疾患の次世代マルチオミクス診断拠点構築 名古屋大学 荻朋男 教授
大規模臨床、ゲノム、不死化細胞リソースを基盤としたオミックス解析による孤発性ALS治療法開発研究 名古屋大学 祖父江元 特任教授
遺伝性筋疾患の統合的ゲノム解析拠点形成 国立精神・神経医療研究センター 西野一三 部長
ゲノム・転写物・代謝物を融合した統合オミックス解析による稀少難治性疾患の病態解明 京都大学 松田文彦 教授
小児・周産期領域における難治性疾患の統合オミックス解析拠点形成 国立成育医療研究センター 松原洋一 研究所長
希少難病の高精度診断と病態解明のためのオミックス拠点の構築 横浜市立大学 松本直通 教授
オミクス解析技術と人工知能技術による難治性造血器疾患の病因解明と診断向上に貢献する解析基盤の開発 東京大学 宮野悟 教授

掲載日　平成29年3月27日

最終更新日　平成29年3月27日

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