公募情報 令和4年度 「難治性疾患実用化研究事業（3次公募）」の採択課題について
基本情報
| 公募の段階 | 採択 |
|---|---|
| 開発フェーズ | 応用,治験,観察研究等 |
| 分野 | 医薬品プロジェクト,ゲノム・データ基盤プロジェクト,難病 |
| お問い合わせ先 |
|
採択内容
国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）は、令和4年度「難治性疾患実用化研究事業」に係る公募（3次公募）について、本事業の課題評価委員会において厳正な審査を行った結果、下記のとおり採択課題を決定いたしました。
A.希少難治性疾患に対する画期的な医薬品の実用化に関する研究分野
| 研究開発課題名 | 研究開発 代表者 |
代表機関 | 役職 |
|---|---|---|---|
| 承認申請等に疾患レジストリを活用する医薬品の治験(医薬品ステップ２) | |||
| 福山型先天性筋ジストロフィー患者における内服ステロイド薬の第II相治験 | 石垣 景子 | 東京女子医科大学 | 准教授 |
B.診療に直結するエビデンス創出研究分野
| 研究開発課題名 | 研究開発 代表者 |
代表機関 | 役職 |
|---|---|---|---|
| 超希少難治性疾患の疾患レジストリ構築および診療に直結するエビデンス創出研究（エビデンス創出） | |||
| 診療ガイドライン掲載のためのエビデンス創出を目指した慢性活動性EBウイルス感染症とその類縁疾患のレジストリ強化・病態解析・治療法の開発 | 新井 文子 | 聖マリアンナ医科大学 | 教授 |
| トライアルレディコホート構築に向けた近位筋優位遺伝性運動感覚ニューロパチー(HMSN-P)のレジストリ研究 | 井上 治久 | 京都大学 | 教授 |
| 患者レジストリを活用した沖縄型神経原性筋萎縮症のエビデンス創出研究 | 谷口 雅彦 | 社会医療法人雪の聖母会 | 病院長 |
| 未診断の先天性糖鎖異常症(CDG)のスクリーニングおよび診断体制の確立とレジストリーの構築 | 村上 良子 | 大阪大学 | 特任教授 |
| 超希少難治性疾患である免疫介在性小脳性運動失調症の疾患レジストリ構築および治療法確立を目的としたエビデンス創出研究 | 矢口 裕章 | 北海道大学 | 准教授 |
（敬称略 五十音順）
※原則として採択時点の情報であり、研究開発開始前または開始後に研究開発課題名等が変更されることがあります。
評価経過情報
| 公募期間 | 令和4年8月26日～9月20日 |
|---|---|
| 面接（ヒアリング審査）実施日 | 令和4年11月1日～2日 |
| 申請数 | 書面評価 通過数 |
採択数 | |
|---|---|---|---|
| 承認申請等に疾患レジストリを活用する医薬品の治験 （医薬品ステップ2） |
1 | 1 | 1 |
| 超希少難治性疾患の疾患レジストリ構築および診療に直結するエビデンス創出研究（エビデンス創出） | 18 | 10 | 5 |
掲載日 令和4年12月7日
最終更新日 令和4年12月7日