公募情報 若手あり 令和7年度 「難治性疾患実用化研究事業」の採択課題について
基本情報
| 公募の段階 | 採択 |
|---|---|
| 開発フェーズ | 基礎的,応用,非臨床研究・前臨床研究,臨床試験,治験,観察研究等 |
| 分野 | 医薬品プロジェクト,医療機器・ヘルスケアプロジェクト,再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト,ゲノム・データ基盤プロジェクト,疾患基礎研究プロジェクト,難病 |
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採択内容
国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）は、令和7年度「難治性疾患実用化研究事業に係る公募」について、本事業の課題評価委員会において厳正な審査を行った結果、下記のとおり採択課題を決定いたしました。
医薬品分野
| 研究開発課題名 | 研究開発 代表者 |
代表機関 | 役職 |
|---|---|---|---|
| A-1：医薬品のシーズ探索研究（医薬品ステップ0） | |||
| アンチセンス核酸による、拡張型心筋症の予後改善を目指した新規抗不整脈治療法の開発 | 稲住 英明 | 東京大学 | 特任研究員 |
| 肺動脈性肺高血圧症に対する革新的核酸医薬の開発研究 | 片岡 雅晴 | 産業医科大学 | 教授 |
| TARDBPエキシトロンを標的とするアンチセンス核酸の開発基盤構築 | 須貝 章弘 | 新潟大学 | 講師 |
| 炎症性希少難病に対するmRNA分解制御に着目した革新的治療法の開発 | 中岡 良和 | 国立循環器病研究センター | 部長 |
| A-2：超希少難治性疾患に対する医薬品のシーズ探索研究（医薬品ステップ0・超希少） | |||
| 遺伝性炎症性骨疾患ケルビズム克服を目指した新規治療薬の開発 | 松本 佳則 | 岡山大学 | 研究准教授 |
| A-3：医薬品の治験準備（医薬品ステップ1） | |||
| アルポート症候群腎症進展抑制薬の研究開発 | 甲斐 広文 | 熊本大学 | 客員教授 |
| A-5：医薬品の治験（医薬品ステップ2） | |||
| 予後不良因子を複数有する抗MDA5抗体陽性皮膚筋炎を対象とした､ 新規 BRT 療法（高用量ステロイド + Baricitinib + Rituximab + Tacrolimus） の有効性及び安全性を TC 療法（ Tacrolimus + Cyclophosphamide）と比較する多施設共同試験 | 小山 芳伸 | 日本赤十字社 岡山赤十字病院 |
部長 |
再生・細胞医療・遺伝子治療分野
| 研究開発課題名 | 研究開発 代表者 |
代表機関 | 役職 |
|---|---|---|---|
| B-1：再生・細胞医療・遺伝子治療のシーズ探索研究（再生等ステップ0） | |||
| 最適化した誘導肺上皮細胞による特発性間質性肺炎の革新的治療法開発 | 石井 誠 | 名古屋大学 | 教授 |
| 遺伝性神経疾患に対する新規神経親和性カプシドを用いたアデノ随伴ウイルスベクター由来遺伝子治療用製品の開発 | 内山 徹 | 国立成育医療研究センター | 室長 |
| 国産ゲノム編集技術とLNPをもちいたダウン症候群のin vivo遺伝子治療基盤の構築 | 北畠 康司 | 大阪大学 | 教授 |
| 脊髄性筋萎縮症に対する骨格筋細胞を標的とした新規マイクロRNA補充療法の開発 | 斎藤 潤 | 京都大学 | 教授 |
| ムコリピドーシス（ML II / III）を対象としたCRISPR/Cas3ゲノム編集技術での自家細胞製剤の開発 | 福原 康之 | 国立成育医療研究センター | 医長 |
| B-2：再生・細胞医療・遺伝子治療の治験準備（再生等ステップ1） | |||
| 治験を目指した福山型筋ジストロフィーに対するAAV遺伝子治療のGLP非臨床試験 | 戸田 達史 | 東京大学 | 教授 |
医療機器分野
| 研究開発課題名 | 研究開発 代表者 |
代表機関 | 役職 |
|---|---|---|---|
| C-1-1：医療機器のシーズ探索（医療機器ステップ0） | |||
| 難治性肺高血圧症の病勢を制御する経耳介ニューロモデュレーションデバイス治療の開発と実用化 | 福満 雅史 | 国立循環器病研究センター | 上級研究員 |
ゲノム・データ基盤分野
| 研究開発課題名 | 研究開発 代表者 |
代表機関 | 役職 |
|---|---|---|---|
| C-2-1：希少難治性疾患の診療に直結するエビデンス創出研究 | |||
| 特発性心筋症の遺伝子診療に直結するエビデンス創出 | 朝野 仁裕 | 国立循環器病研究センター | 部長 |
| 類天疱瘡の簡便かつ網羅的な新規診断法の確立 | 氏家 英之 | 北海道大学 | 教授 |
| 無虹彩症の診療に直結するエビデンス創出のための研究 | 大家 義則 | 大阪大学 | 講師 |
| 冠動脈や他血管解離を引き起こし、心臓性突然死・急性心筋梗塞を発症する特発性冠動脈解離の原因・重症化バリアント解明研究 | 片岡 有 | 国立循環器病研究センター | 医長 |
| C. acnes局在と特異的T細胞応答反応に基づくサルコイドーシス診療に直結するエビデンス創出と診断や予後予測に有用な新規バイオマーカーと病型分類の開発 | 今野 哲 | 北海道大学 | 教授 |
| 顕微鏡的多発血管炎および多発血管炎性肉芽腫症の新規バイオマーカー開発に向けたエビデンス創出研究 | 田村 直人 | 順天堂大学 | 教授 |
| オールジャパン心筋症ゲノムオミックスデジタルコホート研究 | 野村 征太郎 | 東京大学 | 特任准教授 |
| 多系統萎縮症の自然歴と新規バイオマーカー開発に関する継続研究 | 松島 理明 | 北海道大学 | 准教授 |
| C-2-2：希少難治性疾患の診療に直結するエビデンス創出研究（小児） | |||
| サイトカイン中和抗体に起因する先天性免疫異常症類似症の疾患概念確立に向けたエビデンス創出 | 浅野 孝基 | 広島大学 | 准教授 |
| 小児全身性エリテマトーデスにおける新規診断・病勢マーカーの探索と有用性の検証 | 井澤 和司 | 京都大学 | 講師 |
| プラダー・ウィリ症候群における骨格筋量・質を指標とする治療戦略の最適化に向けたエビデンス創出研究 | 川井 正信 | 大阪母子医療センター | 部長 |
| 難治頻回部分発作重積型急性脳炎に対する抗サイトカイン療法のエビデンス構築と治療プロトコル作成 | 佐久間 啓 | 東京都医学総合研究所 | プロジェクトリーダー |
| 心筋緻密化障害の診断基準策定と診療層別化に向けたエビデンス創出研究 | 廣野 恵一 | 富山大学 | 客員教授 |
| C-2-3：超希少難治性疾患の診療に直結するエビデンス創出研究（超希少） | |||
| 小児期発症拘束型心筋症の多施設症例登録研究 | 石田 秀和 | 大阪大学 | 講師 |
| 鏡・緒方症候群の診療ガイドライン作成に向けた臨床的エビデンスの構築と疾患レジストリの整備ならびにインプリンティングセンター樹立・維持機構の解明 | 緒方 勤 | 浜松医科大学 | 特命研究教授 |
| 近位筋優位遺伝性運動感覚ニューロパチー（HMSN－P）患者レジストリを活用したエビデンス創出研究 | 谷口 雅彦 | 社会医療法人雪の聖母会 | 病院長 |
| 特発性全身性毛細血管漏出症候群（クラークソン病）の診断検査および治療開発に向けたエビデンス創出研究 | 濱田 太立 | 名古屋市立大学 | 講師 |
| 先天性グリコシル化異常症（CDG）の包括的医療体制の構築 | 村上 良子 | 大阪大学 | 特任教授 |
| 先行研究で確立した抗神経抗体測定を用いた自己免疫性小脳失調症の診断と前向きレジストリの作成 | 矢口 裕章 | 北海道大学 | 准教授 |
| 診療ガイドライン掲載のためのエビデンス創出を目指した慢性活動性EBウイルス病とその類縁疾患のレジストリ／バイオバンク強化・病態解析・治療法の開発 | 安井 寛 | 聖マリアンナ医科大学 | 教授 |
| C-2-4：希少難治性疾患のリアルワールドデータ利活用によるエビデンス創出研究（RWD） | |||
| 難治性腎疾患を対象とした大規模リアルワールドデータを活用した診療の質向上に資する診療エビデンス創出 | 柏原 直樹 | 川崎医科大学 | 教授 |
| C-2-5：希少難治性疾患における栄養管理のエビデンス創出研究（栄養） | |||
| 卵黄食物蛋白誘発胃腸炎（FPIES）重症化予防のための管理方法の確立 | 山田 佳之 | 東海大学 | 教授 |
| C-2-6：希少難治性疾患の診療に直結するプログラム医療機器開発（SaMD）の推進研究 | |||
| 肺高血圧症診断を刷新するマルチモーダルAIの開発と実用化 | 小寺 聡 | 東京大学 | 助教 |
| C-2-7：疾患領域別の希少難治性疾患の診療に直結するエビデンス創出研究（領域別） | |||
| 糖鎖異常症のゲノム・糖鎖解析体制構築による全体把握と診断法開発 | 要 匡 | 国立成育医療研究センター | 部長 |
疾患基礎研究分野
| 研究開発課題名 | 研究開発 代表者 |
代表機関 | 役職 |
|---|---|---|---|
| C-3-1：希少難治性疾患の病態解明に基づいた創薬標的の探索（病態解明・Research 0） | |||
| 微小環境異常に着目した顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーの疾患発症メカニズムの解明と新規治療基盤の確立 | 小野 悠介 | 熊本大学 | 教授 |
| 遺伝性ミトコンドリア病CPEOにおけるmPTPの役割 | 加藤 忠史 | 順天堂大学 | 教授 |
| 自己免疫性ノドパチーによる中枢神経脱髄疾患の重症化機序の病態解明とノドパチーを標的とした新規治療研究開発 | 吉良 潤一 | 国際医療福祉大学 | 教授 |
| 細胞競合に着目した汗孔角化症の病態解明と細胞競合を標的とした画期的治療法の探索 | 久保 亮治 | 神戸大学 | 教授 |
| 封入体筋炎の個別の病理像に直結した高品質な1細胞遺伝子発現解析による病態解明と治療標的の創出 | 栗本 一基 | 奈良県立医科大学 | 教授 |
| RNA構造を標的とした小脳性運動失調・ニューロパチー・前庭反射消失症候群（CANVAS）におけるスペクトラム病態の解明 | 塩田 倫史 | 熊本大学 | 教授 |
| 多発性硬化症および関連疾患の神経障害進行を規定する免疫変容因子の解明 | 千原 典夫 | 神戸大学 | 特命講師 |
| 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症の包括的治療法開発に向けた分子病態解明 | 林 久允 | 東京大学 | 准教授 |
| αシヌクレイノパシー治療薬開発に向けたαシヌクレインDOPA産生の抑制するチロシンヒドロキシラーゼ創薬標的部位の同定。 | 広常 真治 | 大阪公立大学 | 教授 |
| 偏ったX染色体不活化状態を再現したレット症候群iPSC脳オルガノイドモデルを用いたMECP2-v1遺伝子治療法に関する研究開発 | 福田 篤 | 東海大学 | 准教授 |
| C-3-2：若手研究開発代表者による希少難治性疾患の病態解明に基づいた創薬標的の探索（病態解明・Research Y0） | |||
| 新規モデルマウスを用いた多系統萎縮症の病態解明と治療薬開発 | 石本 智之 | 京都大学 | 特定助教 |
| 拡張型心筋症に対する混合ワクチンの開発 | 加藤 愛巳 | 東京大学 | 特任助教 |
| HTLV-1関連脊髄症の自己免疫仮説の実証に基づく新規治療法開発 | 中島 誠 | 聖マリアンナ医科大学 | 助教 |
| 筋萎縮性側索硬化症のメカニズム解明とその治療法の開発 | 藤田 幸 | 島根大学 | 教授 |
| αシヌクレイン-不飽和脂肪酸結合阻害を基盤とした新規パントテン酸キナーゼ関連神経変性症の根治治療シーズ開発 | 藤巻 基紀 | 筑波大学 | 講師 |
| クッシング病オルガノイドによる腫瘍標的療法開発 | 松本 隆作 | 京都大学 | 特定拠点助教 |
| 原発性硬化性胆管炎における線維芽細胞に着目した治療法の開発 | 水谷 泰之 | 名古屋大学 | 病院助教 |
| C-3-3：希少難治性疾患の病態メカニズムに基づいた創薬標的の検証（病態解明・Research 1） | |||
| 間葉細胞性ニッチの制御による封入体筋炎の新規治療法開発 | 上住 聡芳 | 九州大学 | 教授 |
| IgA腎症ワクチンの創薬コンセプト証明 -分子模倣機序責任細菌の治療標的妥当性の検証- | 鈴木 祐介 | 順天堂大学 | 教授 |
| 全身性アミロイドーシス治療を志向した革新的な生体内アミロイド酸素化技術の確立 | 堀 由起子 | 東京大学 | 准教授 |
| もやもや病に対する2型炎症制御の治療効果検証 | 峰晴 陽平 | 京都大学 | 特定准教授 |
| C-3-4：若手研究開発代表者による希少難治性疾患の病態メカニズムに基づいた創薬標的の検証（病態解明・Research Y1） | |||
| アストロサイト・マイトファジー制御分子を標的とした低分子化合物による多発性硬化症の新規治療開発 | 門脇 淳 | 大阪大学 | 特任講師（常勤） |
（敬称略 五十音順）
※原則として採択時点の情報であり、研究開発開始前または開始後に研究開発課題名等が変更されることがあります。
評価経過情報
| 公募期間 | 令和6年10月18日～12月2日 |
|---|---|
| 面接（ヒアリング審査）実施日 | 令和7年1月30日～2月10日 |
| 申請数 | 書面評価 通過数 |
採択数 | |
|---|---|---|---|
|
A-1：医薬品のシーズ探索研究（医薬品ステップ0） |
22 | 9 | 4 |
| A-2：超希少難治性疾患に対する医薬品のシーズ探索研究（医薬品ステップ0・超希少） | 7 | 3 | 1 |
| A-3：医薬品の治験準備（医薬品ステップ1） | 11 | 4 | 1 |
| A-4：希少難治性疾患で医薬品の治験に適応できる分散型臨床試験（医薬品プレステップ2） | 1 | 1 | 0 |
| A-5：医薬品の治験（医薬品ステップ2） | 3 | 2 | 1 |
| A-6：国内開発未着手品の治験（医薬品ステップ2・ドラッグロス） | 0 | 0 | 0 |
| B-1：再生・細胞医療・遺伝子治療のシーズ探索研究（再生等ステップ0） | 28 | 9 | 5 |
| B-2：再生・細胞医療・遺伝子治療の治験準備（再生等ステップ1） | 5 | 2 | 1 |
| B-3：再生・細胞医療・遺伝子治療の治験（再生等ステップ2） | 2 | 2 | 0 |
| C-1-1：医療機器の治験準備（医療機器ステップ0） | 7 | 3 | 1 |
| C-1-2：医療機器の治験準備（医療機器ステップ1） | 2 | 1 | 0 |
| C-1-3：医療機器の治験（医療機器ステップ2） | 1 | 1 | 0 |
| C-2-1：希少難治性疾患の診療に直結するエビデンス創出研究 | 29 | 16 | 8 |
| C-2-2：希少難治性疾患の診療に直結するエビデンス創出研究（小児） | 15 | 8 | 5 |
| C-2-3：超希少難治性疾患の診療に直結するエビデンス創出研究（超希少） | 17 | 10 | 7 |
| C-2-4：希少難治性疾患のリアルワールドデータ利活用によるエビデンス創出研究(RWD） | 1 | 1 | 1 |
| C-2-5：希少難治性疾患における栄養管理のエビデンス創出研究（栄養） | 3 | 2 | 1 |
| C-2-6：希少難治性疾患の診療に直結するプログラム医療機器開発（SaMD）の推進研究 | 2 | 1 | 1 |
| C-2-7：疾患領域別の希少難治性疾患の診療に直結するエビデンス創出研究（領域別） | 1 | 1 | 1 |
| C-3-1：希少難治性疾患の病態解明による創薬標的の探索（病態解明・Research 0） | 83 | 19 | 10 |
| C-3-2：若手研究開発代表者による希少難治性疾患の病態解明に基づいた創薬標的の探索（病態解明・Research Y0） | 69 | 17 | 7 |
| C-3-3：希少難治性疾患の病態メカニズムに基づいた創薬標的の探索（病態解明・Research 1） | 15 | 7 | 4 |
| C-3-4：若手研究開発代表者による希少難治性疾患の病態メカニズムに基づいた創薬標的の探索（病態解明・Research Y1） | 3 | 2 | 1 |
掲載日 令和7年3月17日
最終更新日 令和7年3月17日