再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業（再生・細胞医療・遺伝子治療産業化促進事業）における事後評価結果（令和6年度終了課題）について

「再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業（再生・細胞医療・遺伝子治療産業化促進事業）」における令和6年度終了課題の事後評価結果を公表します。

事後評価

1．事後評価の趣旨

事後評価は、研究開発の実施状況、研究開発成果等を明らかにし、今後の研究開発成果等の展開及び事業の運営の改善に資することを目的として実施します。
再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業（再生・細胞医療・遺伝子治療産業化促進事業）において、本事業における事後評価の評価項目に沿って、課題評価委員会において書面審査及びヒアリング審査による事後評価を実施しました。

2．事後評価対象課題

今回の事後評価対象は令和4年度に採択された3課題、令和5年度に採択された1課題の計4課題で、いずれも令和6年度末に研究開発期間が終了したものです。

研究開発課題名	研究代表機関	研究開発代表者	役職
幹細胞治療のための高純度間葉系幹細胞（REC）製造工程のGCTP化及びGMP化並びに細胞供給拠点化による産業基盤構築に関する研究	PuREC株式会社	岡橋　正明	執行役員・臨床開発マネジャー
筋萎縮性側索硬化症(ALS)に対するヒトiPS細胞由来グリア前駆細胞(iGRP)の細胞移植による細胞治療の企業治験開始のための研究開発	株式会社リプロセル	稲村　充	シニアスペシャリスト
血液凝固第VIII因子遺伝子導入前脂肪細胞（FVIII-GMAC）を用いた血友病A治療の治験に向けた非臨床試験	セルジェンテック株式会社	麻生　雅是	代表取締役社長
ヒトiPS 細胞由来腎前駆細胞を用いた慢性腎臓病（CKD）に対する細胞療法の開発	リジェネフロ株式会社	森中　紹文	役員・代表取締役

（課題管理番号順）

3．課題評価委員会

書面評価：令和7年10月2日～10月30日
評価委員会：令和7年12月1日
（課題評価委員名簿PDF）

4．評価項目

研究開発達成状況
研究開発成果
実施体制
今後の見通し
事業で定める項目及び総合的に勘案すべき項目
総合評価

5．総評

本事業は、再生医療等製品の産業化を目的として、開発の主体となる企業（ベンチャー企業を含む。）の研究開発をAMEDが支援する補助事業（最長3年間、全体の3分の2をAMEDが負担、3分の1を企業が負担）です。薬事規制に沿った非臨床安全性試験や品質確立、製造方法の確立等、国内又は国外での企業治験に進むために必要な研究開発を支援しています。これにより、当該再生医療等製品シーズの価値を高めて、将来的にはベンチャー・キャピタル等からの資金調達や他の製薬企業等への導出を促進するとともに、当該再生医療等製品の普及に必要となるサプライチェーンの構築を促進することを目指しています。
今回対象の4課題について、「良い」、「やや良い」、又は「良いとも悪いともいえない」と評価され、何れの課題も今後の展開や継続した取組に期待したいと評価されました。