遺伝子治療研究開発課 再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業（遺伝子治療製造技術開発）における令和2年度評価結果について
国立研究開発法人日本医療研究開発機構
再生・細胞医療・遺伝子治療事業部
遺伝子治療研究開発課
令和2年度「再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業（遺伝子治療製造技術開発）」の中間・事後評価結果を公表します。
中間・事後評価
1．中間・事後評価の趣旨
中間・事後評価は、研究開発の実施状況、研究開発成果等を明らかにし、今後の研究開発成果等の展開及び事業の運営の改善に資することを目的として実施します。
再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業（遺伝子治療製造技術開発）において、本事業における中間・事後評価の評価項目に沿って、評価対象課題別に課題評価委員会において書面審査およびヒアリング審査による中間・事後評価を実施しました。
2．課題評価委員
3. 課題評価委員会
書面評価 ：令和2年10月14日～11月13日
評価委員会：令和2年11月25日
4．評価項目
中間評価項目
1. 研究開発進捗状況
2. 研究開発成果
3. 実施体制
4. 今後の見通し
5. 事業で定める項目及び総合的に勘案すべき項目
6. 総合評価
事後評価項目
1. 研究開発達成状況
2. 研究開発成果
3. 実施体制
4. 今後の見通し
5. 事業で定める項目及び総合的に勘案すべき項目
6. 総合評価
5．中間・事後評価対象課題
中間評価
| 研究開発課題名 | 代表研究開発機関 | 研究開発代表者 （役職名） |
中間報告書 |
|---|---|---|---|
| 遺伝子・細胞治療用ベクター新規大量製造技術開発 | |||
| 遺伝子・細胞治療用ベクターのプラットフォーム製造技術開発 | 次世代バイオ医薬品製造技術研究組合／大阪大学 大学院工学研究科 | 大政 健史 （プロジェクトリーダー／教授） |
ダウンロード |
| 遺伝子・細胞先端的技術研究開発 | |||
| 高品質遺伝子治療ベクター製造法の確立に向けた戦略的技術基盤 | 東京大学 医科学研究所 | 岡田 尚巳 （教授） |
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| AAVベクター遺伝子治療／ゲノム編集治療／CAR-T療法に関する研究開発 | 自治医科大学 医学部 | 小澤 敬也 （客員教授） |
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| 日本発がん治療用ウイルス開発の革新技術研究拠点 | 東京大学 医科学研究所 | 藤堂 具紀 （教授） |
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| 日本発の遺伝子改変T細胞の実用化を促進するための、霊長類モデルを用いた安全性評価系の基盤整備 | 信州大学 学術研究院医学系 | 中沢 洋三 （教授） |
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| 安全性の高い遺伝子・細胞治療を実現するステルス型RNAベクター技術の確立 | ときわバイオ株式会社 | 中西 真人 （取締役・つくば研究所長） |
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事後評価
| 研究開発課題名 | 代表研究開発機関 | 研究開発代表者 （役職名） |
事後報告書 |
|---|---|---|---|
| 先端的な遺伝子・細胞治療技術開発（若手枠） | |||
| RNA工学とペプチド工学の融合による生体内ゲノム編集治療のための技術基盤の開発 | 京都府立医科大学 大学院医学研究科 | 内田 智士 （准教授） |
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| エピジェネティクス改変による持続的に疲弊を起こさない抗腫瘍T細胞の開発と養子免疫療法への応用 | 愛知県がんセンター 研究所 | 籠谷 勇紀 （分野長） |
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| 活性調節型CRISPR/Cas9による完全遺伝子修復治療法の開発 | 九州大学 生体防御医学研究所 | 川又 理樹 （助教） |
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| 大腸菌内でのゲノム進化を利用したヘルペスウイルスベクターの新規変異体作製 | 日本医科大学 | 塩澤 裕介 （助教） |
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| 革新的幹細胞培養技術に基づいた造血幹細胞遺伝子編集の開発研究 | 国立国際医療研究センター 研究所 | 田久保 圭誉 （プロジェクト長） |
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| 新規高核局在性Cas9による高効率in vivoゲノム編集法の開発 | 筑波大学 医学医療系 | 水野 聖哉 （准教授） |
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6．総評
本事業は、経済産業省の財源で行われる再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業のうち、遺伝子治療製造技術開発を支援する事業です。
中間評価
開発期間6年（平成30年度～令和5年度）とする6課題については、各課題の中間目標がそれぞれ着実に達成されており、各研究開発課題は、「良い（総合的に計画どおりに進捗）」、「優れている（計画を超えて進捗）」と評価されました。今後、遺伝子治療技術における産業化基盤の構築に貢献することが期待されます。
事後評価
開発期間3年（平成30年度～令和2年度）とする6課題については、各課題の当初目標が達成されており、各研究開発課題は、「やや良い（計画した成果と同程度の成果が得られた部分もあるが、下回る成果の部分もあった）」、「良い（計画した成果が得られた）」、「優れている（計画した成果をやや上回る成果が得られた）」、「大変優れている（計画した成果を多少上回る成果が得られた）」と評価されました。今回得られた成果により、今後の遺伝子治療技術を用いた技術の発展への貢献が期待されます。
掲載日 令和3年6月14日
最終更新日 令和3年6月14日