創薬企画・評価課 難治性疾患実用化研究事業における令和5年度 中間評価結果について

難治性疾患実用化研究事業における中間評価結果（令和2年度および令和3年度採択課題）を公表します。

研究開発課題等について、実施状況、成果等を明らかにし、今後の成果等の展開及び実用化に向けた改善に資すること、更に今後の展開及び事業運営の改善に向けた指導・助言等を実施することを目的とします。

難治性疾患実用化研究事業（以下、本研究事業）では、評価委員会を以下の日程で開催し、本研究事業における中間評価の評価項目に沿って、評価対象課題別に書面審査およびヒアリング審査にて中間評価を実施しました。

開催日：令和6年2月6日

• 研究開発達成状況
• 研究開発成果
• 実施体制
• 今後の見通し
• 事業で定める項目及び総合的に勘案すべき項目
• 総合評価

本研究事業は、「希少性」「原因不明」「効果的な治療方法未確立」「生活面への長期にわたる支障」の4要件を満たす希少難治性疾患を対象として、病因・病態の解明、画期的な診断・治療・予防法の開発を推進することで、希少難治性疾患の克服を目指すものです。

評価委員会では、令和2年度に採択した1課題、令和3年度に採択した3課題を対象としました。総合評価の結果は4.3～6.8 点に分布し、6 点以上が1 課題、6 点未満が3 課題でした。評価を行った4課題について計画遅延が発生から研究計画の延長希望が出ており、そのうち3課題については、計画延長の妥当性ありと判断されました。