革新的医療技術研究開発推進事業（産学官共同型） グローバルタイプ （難病・希少疾病治療グローバル研究開発支援事業）

難病や希少疾病の分野では、患者数が限られ市場規模が小さいことからドラッグラグ・ロスになりやすくなっています。事業予見性を高め実用化を加速する観点からは、国際共同治験の実施が有用ですが、難病や希少疾病が対象であっても、国際共同治験の実施には多額の資金を要するため、十分な資金の確保が課題となっています。

本事業はこのような状況を踏まえ、難病・希少疾病を対象とした医薬品や再生医療等製品のシーズの実用化を促進することを目的として実施するものです。本事業では、国際共同治験の実施に向けたフィージビリティスタディ（実現可能性調査）に必要な費用を支援するとともに、その結果を踏まえ、治験の実施が適当と判断された課題については、国際共同治験に要する経費の最大2分の１をAMEDが負担します。

本事業を通じて、国内企業による国際共同治験の実施を後押しし、有望な医薬品や再生医療等製品の早期実用化を図るとともに、国内CROの積極的活用等を通じて日本の臨床開発能力の強化を推進します。