再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業（再生・細胞医療・遺伝子治療産業化促進事業） 再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業（再生・細胞医療・遺伝子治療産業化促進事業）における事後評価結果について

「再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業（再生・細胞医療・遺伝子治療産業化促進事業）」における事後評価結果を公表します。
評価対象1課題について、以下の中間評価の結果に基づいて行った以後の研究開発結果を確認した上で、事後評価の結果として取り扱うものです。

1.中間評価の趣旨

中間評価は、研究開発課題について情勢の変化や研究開発の進捗状況等を把握し、これを基に適切な予算配分や研究開発計画の見直し（研究開発課題の加速・中断・中止を含む）の要否の確認等を行うことにより、研究開発運営の改善及び機構の支援体制の改善に資することを目的として実施します。
再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業（再生・細胞医療・遺伝子治療産業化促進事業）において、本事業における中間評価の評価項目に沿って、課題評価委員会において書面審査およびヒアリング審査による中間評価を実施しました。

2.中間評価対象課題

今回の中間評価対象は1課題で、令和5年度に採択され、PS/POによる進捗ヒアリングにおいて、中間評価が必要と判断されたものです。

研究開発課題名	研究代表機関	研究開発 代表者	役職
Niemann-Pick病C型の遺伝子治療に関する研究開発	株式会社遺伝子治療研究所	手嶋　剛	取締役 開発部長

3.課題評価委員会

書面評価：令和6年11月18日～11月26日
評価委員会：令和6年12月23日
課題評価委員名簿（PDF添付）

4.評価項目

1. 研究開発進捗状況
2. 研究開発成果
3. 実施体制
4. 今後の見通し
5. 事業で定める項目及び総合的に勘案すべき項目
6. 総合評価

5．総評

本事業は、再生医療等製品の産業化を目的として、開発の主体となる企業（ベンチャー企業を含む。）の研究開発を支援する補助事業（最長3年間、全体の3分の2をAMEDが負担、3分の1を企業が負担）です。薬事規制に沿った非臨床安全性試験や品質確立、製造方法の確立等、国内又は国外での企業治験に進むために必要な研究開発を支援しています。これにより、当該再生医療等製品シーズの価値を高めて、将来的にはベンチャー・キャピタル等からの資金調達や他の製薬企業等への導出を促進すると共に、当該再生医療等製品の普及に必要となるサプライチェーンの構築を促進することを目指しています。
今回対象の1課題について、事業を継続しても成果の達成は難しいと判断されたため、本課題への支援は令和6年度末をもって中止することが決まりました。