創薬企画・評価課 難治性疾患実用化研究事業における平成29年度 事後評価結果について
難治性疾患実用化研究事業における事後評価結果（平成29年度終了課題）を公表します。
事後評価
1．事後評価の目的
研究開発課題等について、実施状況、成果等を明らかにし、今後の展開及び実用化に向けた指導・助言等を実施する。
2．事後評価委員会
開催日：平成29年12月1日および12月8日
3．事後評価委員
4．評価項目
- 研究開発進捗状況
- 研究開発成果
- 実施体制
- 今後の見通し
- 事業で定める項目及び総合的に勘案すべき項目
- 総合評価
5．対象課題及び評価結果一覧
| 開始年度 | 終了年度 | 研究開発課題名 | 研究代表機関名 | 研究開発 代表者名 |
事後評価結果 |
|---|---|---|---|---|---|
| 28 | 29 | 希少難治性疾患克服のための「生きた難病レジストリ」の設計と構築 | 京都大学 | 松田文彦 | ダウンロード |
| 26 | 29 | 角膜上皮幹細胞疲弊症に対する自己培養口腔粘膜上皮細胞シート移植の医師主導治験 | 大阪大学 | 西田幸二 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 網膜色素変性に対する視細胞保護遺伝子治療の実用化に関する研究～医師主導治験への移行を目指した研究～ | 九州大学 | 池田康博 | ダウンロード |
| 27 | 29 | プリオン病に対する低分子シャペロン治療薬の開発 | 岐阜大学 | 桑田一夫 | ダウンロード |
| 27 | 29 | ナチュラルキラーT細胞活性化による慢性炎症制御に基づく新たな心筋症治療の実用化 | 九州大学 | 筒井裕之 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 分子病態に基づく神経変性疾患の遺伝子治療開発 | 自治医科大学 | 村松慎一 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 希少難治性脳・脊髄疾患の歩行障害に対する生体電位駆動型下肢装着型補助ロボット（HAL-HN01）を用いた新たな治療実用化のための多施設共同医師主導治験の実施研究 | 国立病院機構新潟病院 | 中島孝 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 自己免疫性肺胞蛋白症に対する酵母由来組換えGM-CSF吸入の多施設共同医師主導治験 | 新潟大学 | 中田光 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 創修復作用を有する新規抗菌ペプチドを用いた遺伝的早老症患者の難治性潰瘍治療薬の開発 | 大阪大学 | 中神啓徳 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 小児重症拡張型心筋症へのbridge-to-transplantationを目指した骨格筋芽細胞シートの実践 | 大阪大学 | 澤芳樹 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 薬事申請をめざした治療法のない神経線維腫症Ⅰ型のび漫性神経線維腫に対する有効で安全な局所大量療法薬開発のための医師主導治験 | 大阪大学 | 金田眞理 | ダウンロード |
| 27 | 29 | HAMに対する日本発の革新的治療となる抗CCR4抗体の実用化研究 | 聖マリアンナ医科大学 | 山野嘉久 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 多発性硬化症に対する新規免疫修飾薬の実用化に関する研究 | 国立精神・神経医療研究センター | 山村隆 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 遠位型ミオパチーにおけるN-アセチルノイラミン酸の第2/3相試験 | 東北大学 | 青木正志 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 小児期発症脊髄性筋萎縮症に対するバルプロ酸ナトリウム多施設共同医師主導治験の実施研究 | 東京女子医科大学 | 斎藤加代子 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 肝細胞増殖因子（HGF)による筋萎縮性側索硬化症の治療法開発 | 東北大学 | 青木正志 | ダウンロード |
| 27 | 29 | ミトコンドリア病に合併する高乳酸血症に対するピルビン酸ナトリウム治療法の開発研究 ―試薬からの希少疾病治療薬開発の試み― | 久留米大学 | 古賀靖敏 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 難治性炎症性腸疾患を対象としたアドレノメデュリン製剤による医師主導治験の実施 | 宮崎大学 | 北村和雄 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 視神経脊髄炎の再発に対するリツキシマブの有用性を検証する第Ⅱ/Ⅲ相 多施設共同プラセボ対照無作為化試験 | 国立病院機構宇多野病院 | 田原将行 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 重症肺高血圧症の予後と生活の質を改善するための安心安全のナノ医療製剤（希少疾病用医薬品）の実用化臨床試験 | 九州大学 | 江頭健輔 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 中性脂肪蓄積心筋血管症に対する中鎖脂肪酸を含有する医薬品の開発 | 大阪大学 | 平野賢一 | ダウンロード |
| 27 | 29 | タウリンによるMELAS脳卒中様発作再発抑制療法の実用化 | 川崎医科大学 | 砂田芳秀 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 難治性クローン病に対する神経難病治療薬OCH-NCNPの有用性および安全性を検証する医師主導治験 | 慶應義塾大学 | 金井隆典 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 重症心筋症患者の生命予後改善・人工心臓離脱を目指した新規オキシム誘導体徐放性製剤による体内誘導型再生治療法の開発と実践 | 大阪大学 | 宮川繁 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 特発性大腿骨頭壊死症におけるbFGF含有ゼラチンハイドロゲルによる壊死骨再生治療の開発 | 岐阜大学 | 秋山治彦 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 二次進行型多発性硬化症の画期的な新規治療の開発に関する研究 | 国立精神・神経医療研究センター | 山村隆 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 慢性活動性EBウイルス感染症とその類縁疾患に対する革新的治療薬を実現するための統合的研究体制の構築 | 国立成育医療研究センター | 藤原成悦 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 稀少小児遺伝性血液疾患に対する次世代シークエンサーを利用した診断システムの開発に関する研究 | 名古屋大学 | 小島勢二 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 自己炎症性疾患の治療標的分子同定および薬剤開発基盤整備 | 京都大学 | 平家俊男 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 先天性インプリント異常症におけるメチル化体外診断薬の実用化と生殖補助医療の関与 | 東北大学 | 有馬隆博 | ダウンロード |
| 27 | 29 | ＲＮＡ異常配列による神経難病（SCA31）に対するヘテロ核酸医薬品開発 | 東京医科歯科大学 | 石川欽也 | ダウンロード |
| 27 | 29 | ゲノムおよび遺伝子発現情報の統合的解析に基づく全身性エリテマトーデスの治療標的の同定とその制御法の開発 | 東京大学 | 山本一彦 | ダウンロード |
| 27 | 29 | ANCA関連血管炎の新規治療薬開発を目指す戦略的シーズ探索と臨床的エビデンス構築研究 | 東京女子医科大学 | 針谷正祥 | ダウンロード |
| 27 | 29 | デルマタン4-O-硫酸基転移酵素-1欠損に基づくエーラスダンロス症候群の病態解明と治療法の開発 | 信州大学 | 古庄知己 | ダウンロード |
| 27 | 29 | ＲＡＮＫＬ低分子阻害剤による疾患制御の展開に向けた検証研究 | 東京大学 | 高柳広 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 免疫活性化分子の標的薬剤による全身性エリテマトーデス、多発性硬化症の病態抑制機構の解明と治療法の確立 | 東京大学 | 谷口維紹 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 好酸球性消化管疾患の原因食物特定のための検査法の開発 | 国立成育医療研究センター | 松本健治 | ダウンロード |
| 27 | 29 | もやもや病診療の質を高めるためのエビデンス構築を目指した包括的研究 | 北海道大学 | 寳金清博 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 多系統萎縮症の自然歴とその修飾因子に関する研究 | 北海道大学 | 佐々木秀直 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 脆弱X症候群ならびに脆弱X随伴振戦/失調症候群の治療推進に向けた臨床基盤整備の研究 | 鳥取大学 | 足立香織 | ダウンロード |
| 27 | 29 | リンパ脈管筋腫症に対するラパマイシン長期内服の効果と安全性評価のためのコホート調査 | 新潟大学 | 高田俊範 | ダウンロード |
| 27 | 29 | Stevens-Johnson症候群慢性期の診断基準・実態調査と治療法の確立 | 京都府立医科大学 | 外園千恵 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 科学的エビデンスに基づいた遺伝性難聴の治療法確立に関する調査研究 | 信州大学 | 宇佐美真一 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 抗Neurofascin155抗体関連中枢・末梢神経障害症候群(CCPD/CIDP)の診療ガイドライン作成のための定量的抗体測定法の開発と基盤エビデンスの構築 | 九州大学 | 吉良潤一 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症１型に対する新規医薬品開発に向けた確定診断法の確立 | 東京大学 | 林久允 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 好酸球性消化管疾患、成長発達障害を防ぐための血清診断法開発研究 | 国立成育医療研究センター | 野村伊知郎 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 進行性核上性麻痺及び類縁疾患を対象とした多施設共同コホート研究によるバイオマーカー開発と自然歴の解明 | 新潟大学 | 池内健 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 臨床データを元にした発作性運動誘発性舞踏アテトーゼ(PKD)の発症機序の解明及び新規治療薬の開発 | 長崎大学 | 黒滝直弘 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 難治性てんかん病態におけるグリア機能の解明と診療ガイドライン作成の研究 | 東京医科歯科大学 | 前原健寿 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 難治性血管炎診療のエビデンス構築のための戦略的研究 | 杏林大学 | 有村義宏 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 重症型原発性アルドステロン症の診療の質向上に資するエビデンス構築 | 国立病院機構京都医療センター | 成瀬光栄 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 先天性心疾患の患者教育とトータルライフケアをめざした医療情報集約システムの構築 | 九州大学 | 樗木晶子 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 慢性活動性EBウイルス感染症とその類縁疾患の診断・治療効果評価の向上を目指したEBウイルスDNA量のエビデンスの構築 | 名古屋大学 | 伊藤嘉規 | ダウンロード |
| 27 | 29 | GJB2変異難聴患者由来iPS細胞によるギャップ結合複合体崩壊を指標とした遺伝性難聴の病態解明と治療研究 | 順天堂大学 | 神谷和作 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 早老症ウェルナー症候群の全国調査と症例登録システム構築によるエビデンスの創生 | 千葉大学 | 横手幸太郎 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 重症肺高血圧症に対するエビデンスを構築する新規戦略的研究 | 千葉大学 | 巽浩一郎 | ダウンロード |
| 27 | 29 | エビデンス創出を目指した慢性特発性偽性腸閉塞症の新規診断・治療法の研究 | 横浜市立大学 | 中島淳 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 遺伝性脳小血管病CADASILのデータベース構築と運用 | 三重大学 | 冨本秀和 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 先天性インプリント異常症の診断ガイドラインの作成と生殖医療の安全性評価 | 東北大学 | 有馬隆博 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 先天性赤芽球癆 (Diamond-Blackfan貧血)の新規原因遺伝子の同定と病態解明に関する研究 | 弘前大学 | 伊藤悦朗 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 成人慢性好中球減少症の診療ガイドライン作成に向けた予後追跡調査 | 筑波大学 | 千葉滋 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 診療ガイドライン策定を目指した骨系統疾患の診療ネットワークの構築 | 大阪大学 | 大薗恵一 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 脊柱靭帯骨化症の治療指針策定および手術治療の質を高めるための大規模多施設研究 | 東京医科歯科大学 | 大川淳 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 位相差Ｘ線ＣＴ法による先天性心疾患を有する心大血管の微細構造の研究 | 国立成育医療研究センター | 金子幸裕 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 広汎型侵襲性歯周炎治療のための内在性/外因性増殖因子を吸着する分解性αＴＣＰスキャホールドの開発 | 国立循環器病研究センター | 山岡哲二 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 紀伊ALS/PDC 診療ガイドラインの作製と臨床研究の推進 | 三重大学 | 小久保康昌 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 遺伝子診断に基づいたインプリンティング異常症３疾患の臨床像および治療法の評価に関する研究 | 国立成育医療研究センター | 鏡雅代 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 小児期に冠動脈後遺症を来す川崎病における抗血小板薬治療の再評価に関する研究 | 国立成育医療研究センター | 石黒精 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 拡張相肥大型心筋症を対象とした多施設登録観察研究 | 九州大学 | 筒井裕之 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 経皮的肺動脈形成術における生体吸収性ステントの安全性と有効性の検討 | 慶應義塾大学 | 福田恵一 | ダウンロード |
| 27 | 29 | ジュベール症候群およびジュベール症候群関連疾患の病態解明と科学的診断・治療法の開発 | 国立精神・神経医療研究センター | 伊藤雅之 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 単心室循環症候群の治療管理の質を高めるための研究 | 東京女子医科大学 | 中西敏雄 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 難治性めまい疾患の診療の質を高める研究 | 徳島大学 | 武田憲昭 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 遺伝性皮膚疾患における変異同定並びにナンセンス変異読み飛ばし試薬による治療法開発 | 長崎大学 | 原肇秀 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 難治性の肝・胆道疾患に対する治療介入の有効性についてのエビデンス作成のための研究 | 帝京大学 | 田中篤 | ダウンロード |
| 27 | 29 | ホルモン受容機構異常症診療ガイドライン作成ためのエビデンス構築に関する研究 | 和歌山県立医科大学 | 赤水尚史 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 未診断疾患に対する診断プログラムの開発に関する研究 | 国立精神・神経医療研究センター | 水澤英洋 | ダウンロード |
| 27 | 29 | デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する革新的筋萎縮阻害医薬の実用化 | 川崎医科大学 | 砂田芳秀 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 多発性硬化症に対する新規抗体治療薬の開発 | 大阪大学 | 山下俊英 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 新規配列連結型核酸医薬品を用いたデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するエクソン・スキップ治療の実用化に関する研究 | 国立精神・神経医療研究センター | 武田伸一 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 多発性硬化症における革新的な医薬品等の開発を促進させる研究 | 国立精神・神経医療研究センター | 山村隆 | ダウンロード |
| 27 | 29 | Duchenne型筋ジストロフィーに対するカルパイン1 阻害治療法の開発 | 神戸学院大学 | 松尾雅文 | ダウンロード |
| 27 | 29 | 遺伝性筋疾患に対する新たな高効率細胞移植治療法の開発 | 東京都健康長寿医療センター | 上住聡芳 | ダウンロード |
| 28 | 29 | 強力な筋分化誘導能を有するマイクロRNAを用いた新規筋疾患治療アプローチの開発と確立 | 国立精神・神経医療研究センター | 北條浩彦 | ダウンロード |
| 28 | 29 | 心臓線維芽細胞をターゲットとする心筋再生遺伝子治療薬の開発 | 慶應義塾大学 | 家田真樹 | ダウンロード |
| 28 | 29 | ナノカプセルを用いた拡張型心筋症に対するミトコンドリアをターゲットとした新規治療法の開発 | 北海道大学 | 絹川真太郎 | ダウンロード |
| 28 | 29 | 福山型筋ジストロフィー及び類縁疾患の中枢細胞移動障害の回復を目指した基盤技術開発研究 | 神戸大学 | 池田真理子 | ダウンロード |
| 28 | 29 | 遺伝子治療用AAVベクターのGCTP基準受託製造施設の整備 | 株式会社遺伝子治療研究所 | 川瀬雅子 | ダウンロード |
| 29 | 29 | in silicoドラッグリポジショニング解析による色素性乾皮症D 群に対する治療薬の開発 | 神戸大学 | 錦織千佳子 | ダウンロード |
最終更新日 平成31年3月5日