創薬企画・評価課 難治性疾患実用化研究事業における令和5年度 事後評価（第2回）結果について

難治性疾患実用化研究事業における事後評価（第2回）結果（令和5年度終了課題）を公表します。

研究開発課題等について、実施状況、成果等を明らかにし、今後の成果等の展開及び実用化に向けた改善に資すること、更に今後の展開及び事業運営の改善に向けた指導・助言等を実施することを目的とします。

難治性疾患実用化研究事業（以下、本研究事業）では、評価委員会を以下の日程で開催し、本研究事業における事後評価の評価項目に沿って、評価対象課題別に書面審査にて事後評価を実施しました。

開催日：令和6年8月2日

未診断疾患イニシアチブの成果を発展させる研究（IRUD Beyond）分野

モデル動物等研究コーディネーティングネットワークによる希少・未診断疾患の病因遺伝子変異候補の機能解析研究（モデル動物）

• 研究開発達成状況
• 研究開発成果
• 実施体制
• 今後の見通し
• 事業で定める項目及び総合的に勘案すべき項目
• 総合評価

本研究事業は、「希少性」「原因不明」「効果的な治療方法未確立」「生活面への長期にわたる支障」の4要件を満たす希少難治性疾患を対象として、病因・病態の解明、画期的な診断・治療・予防法の開発を推進することで、希少難治性疾患の克服を目指すものです。

評価委員会では令和5年度で終了する1課題を対象とし、「良い（総合的に計画どおりに進捗）」と評価されました。