創薬企画・評価課 難治性疾患実用化研究事業における令和元年度 事後評価結果について

難治性疾患実用化研究事業における事後評価結果（令和元年度終了課題）を公表します。

研究開発課題等について、実施状況、成果等を明らかにし、今後の展開及び実用化に向けた指導・助言等を実施することを目的とします。

難治性疾患実用化研究事業（以下、本研究事業）では、評価委員会を以下の日程で開催し、本研究事業における事後評価の評価項目に沿って、評価対象課題別に書面審査にて事後評価を実施しました。

開催日：令和元年11月27日及び令和2年2月25日

• 難治性疾患実用化研究事業　課題評価委員一覧

• 研究開発進捗状況
• 研究開発成果
• 実施体制
• 今後の見通し
• 事業で定める項目及び総合的に勘案すべき項目
• 総合評価

本事業は、「希少性」、「原因不明」、「効果的な治療方法未確立」、「生活面への長期にわたる支障」の4要件を満たす希少難治性疾患を対象として、病因・病態の解明、画期的な診断・治療・予防法の開発を推進することで、希少難治性疾患の克服を目指しています。

評価委員会では、令和元年度で終了する104課題、及び研究代表者より研究継続困難を理由に研究中止の申し入れがあった1課題を対象としました。
各研究開発課題の総合評点は3.3～8.3点に分布し、104課題の平均点は6.4点、5.5点以上が89課題であり、そのうち「優れている」と評価される7.0点以上は30課題でした。
一方5.4点以下は16課題（研究中止の申し入れがあった１課題を含む）であり、これらは結果として期待通りの進捗と成果が得られていないと評価されました。