遺伝子治療研究開発課 再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業（遺伝子治療製造技術開発）

（1）研究事業の背景
近年、ヒトの遺伝子レベルでの発症メカニズムが明らかになりつつあり、単一の原因遺伝子疾患として明確な疾患発症機序が同定される事例が数多く出てきています。その世界的な潮流から、明確な原因遺伝子に対して介入することで、奏功率が極めて高く、根本治療の可能性も期待される治療方法として、遺伝子・細胞治療技術の開発が進められており、2015年以降は欧米を中心として遺伝子治療の規制当局による承認、市場化が急速に進展しています。 しかしながら、わが国においては、複数の企業・アカデミアが研究開発に取り組んでいるものの、競争力のある関連技術を結集した先端的技術研究拠点やスケールアップに係る技術的課題を克服するための大量製造技術開発拠点が存在しないため、遺伝子・細胞治療に関する実用化を前提とした製造技術の開発・技術基盤の整備が停滞しており、橋渡し研究の障害となっています。

（2）研究事業の方向性
遺伝子・細胞治療の実用化のためのベクター製造技術の開発・技術基盤の整備のため、わが国に点在する多様な要素技術を可及的速やかに結集させ、実用化を視野に入れた中核となる遺伝子・細胞治療用ベクター大量製造技術の開発拠点を確立します。さらに、これら先端的技術研究拠点と大量製造技術開発拠点を連携させ、遺伝子・細胞治療研究ネットワークを構築することにより、わが国の高度な技術力とネットワーク力を生かして、医療現場に革新的な治療法を提供する基盤を整備することを目指します。また、先端的な遺伝子・細胞治療のために必要な高度な製造技術、安全性向上技術等の研究開発の加速化も目指します。

※2019年4月より事業名が変更になりました。

本事業では、再生医療および遺伝子治療の産業化に資する基盤技術を開発すべく、その周辺産業の発展も含めた支援策を推進し、従来医療では克服できない疾患に対する新たな治療方法の創出に向けて取組んでいます。
現在、当該分野の発展の方向性として、国として治療法を開発するべき遺伝子治療疾患ターゲットの特定と再生・細胞医療・遺伝子治療の融合を促進するための方策を整理することが課題となっています。 そこで、製品の核となる基盤技術及び差別化要因となる将来有望な基盤技術に関連する特許の出願 状況を踏まえ、それらに対する対応策を整理するとともに、国内研究機関がターゲットすべき遺伝子治療疾患を特定し、「我が国の強みを活かした再生・細胞医療・遺伝子治療の融合と分野全体の発展」を目指す方策具体化に資する示唆を導出する目的で以下3項目に関する調査を実施し、報告書にまとめました。

1. 核となる基盤技術に関する技術動向調査（特許出願・登録）
2. 再生・細胞医療・遺伝子治療分野のターゲット疾患調査
3. 再生医療および遺伝子治療の分野融合・分野全体の発展に向けたシナリオの提示

• 2021年度再生医療・遺伝子治療の技術動向調査

委託先：アーサー・ディ・リトル・ジャパン株式会社

遺伝子・細胞治療用ベクター新規大量製造技術開発

知財戦略を考慮したホスト細胞の高生産化、安全性向上技術の確立を行い、治療用ベクターの新規な大量製造技術の高度化を実現できる開発拠点を確立します。また、当該拠点において、外部のアカデミア研究者や企業の遺伝子・細胞治療研究を支援するなど以下の要件を全て満たす体制を構築するとともに、カルタヘナ法に対応した最適化研究や規制調和を目指す評価技術の開発も目指します。

遺伝子・細胞先端的技術研究開発

アカデミアの先端的なin vivo遺伝子治療及びex vivo遺伝子治療のシーズ開発を促進するため、以下の要件を全て満たす体制を構築した技術開発拠点を複数整備し、外部のアカデミア研究者や企業の遺伝子・細胞治療研究の支援や拠点間のネットワークを構築することで、産学連携の遺伝子・細胞治療エコシステム構築を行います。

先端的な遺伝子・細胞治療技術の開発

将来において、遺伝子・細胞治療の分野で活躍が期待される若手研究者によるゲノム編集技術、高度なベクター等製造技術・安全性向上技術等の確立に関する独創的で先端的な研究を推進します。

• 令和2年度 中間・事後評価結果

再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業（遺伝子治療製造技術開発）施設活用のご案内