第一期中長期計画期間におけるプロジェクト 再生医療実現プロジェクト

再生医療研究を、基礎から臨床段階まで一貫して推進します。また再生医療関連事業の基盤整備やiPS細胞等による新薬開発を支援しています。

事業名	概要
再生医療実現拠点ネットワークプログラム	世界に先駆けて、iPS細胞等を使った再生医療・創薬を臨床応用に繋げるため、安全性・標準化に関する研究、再生医療用iPS細胞ストックの構築、疾患・組織別に再生医療の実現を目指す研究体制を構築し、iPS細胞等の実用化を推進します。
再生医療実用化研究事業	倫理性及び科学性が十分に担保された質の高い再生医療の臨床研究や医師主導治験の実施や、移植細胞の品質・安全性評価基準の策定に向けた研究課題など、再生医療における研究開発から実用化までの施策を総合的に推進します。
再生医療臨床研究促進基盤整備事業	再生医療の知識・経験を有する大学、医療機関等が連携して行う、臨床研究計画への技術的支援、臨床研究に必要な人材の育成、データベースの整備等に支援を行い、臨床研究の基盤を整備します。
再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業 （再生医療技術を応用した創薬支援基盤技術の開発）	iPS細胞等から分化誘導される細胞を培養しチップ等のデバイス上に搭載することでOrgan(s)-on-a-Chipシステムを構築し、医薬候補品の安全性や薬物動態等を評価する基盤技術の開発を目指します。
再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業 （再生医療シーズ開発加速支援）	再生医療等製品シーズの開発を行うベンチャー等を含む企業の、臨床開発に進むために必要な薬事規制に沿った非臨床試験や製造方法の確立を支援することで、再生医療等製品の迅速な産業化を促進することを目指します。
再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業 （国内医療機関からのヒト（同種）体性幹細胞原料の安定供給モデル事業）	国内医療機関からのヒト（同種）体性幹細胞原料を安定的に供給するため、ヒト細胞原料の供給にかかる課題を克服し、自立的に持続可能な供給体制モデルの構築を目指します。
再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業（再生医療産業化促進基盤整備）	再生医療等製品の製造の安定性や同等性の確保、機械化・自動化による製造の効率化、製造に関わる低コスト化等について十分に検討しながらスケールアップ製造技術の開発を目指します。また、製造方法の確立や品質管理、規制対応等の幅広い知見を持つ企業人材開発を目指します。
医薬品等規制調和・評価研究事業	科学的根拠に基づいた審査指針や基準等の策定、あるいは最先端の技術を活用した医薬品、医療機器、再生医療等製品の評価法開発、すなわちレギュラトリーサイエンス研究を実施し、世界に先駆けた国際規格・基準の策定の提案等を目指します。
iPS細胞等臨床研究推進モデル事業	高度な技術を要する再生医療等安全性確保法に基づく「iPS細胞等臨床研究推進モデル病院」を選定し、臨床研究の支援・受け入れ等を行うための必要経費を措置するとともに、ここで得た知見を用いて再生医療の臨床研究を広く普及します。 平成29年度に、再生医療臨床研究促進基盤整備事業に統合されました。
再生医療の産業化に向けた評価基盤技術開発事業 （再生医療等の産業化に向けた評価手法等の開発）	個々の再生医療等製品に特有となる安全性・有効性及び製造・加工プロセス変更時の同等性等に関する評価項目やその指標等を明確にし、合理的な評価手法を開発することによって、後続の再生医療等製品の実用化・産業化基盤を整備します。
再生医療の産業化に向けた評価基盤技術開発事業 （再生医療の産業化に向けた細胞製造・加工システムの開発）	対象疾患や適用する術式に対応した再生医療等製品、及びその原料となるヒト幹細胞を製造・加工ために必要な、拡大培養、分化誘導（培養）、品質管理（評価）、加工、保存（凍結・解凍）等の各プロセスの自動化装置や培地・基材等の周辺製品を開発します。

概要

医薬品の分野においては、「研究マネジメントに関してのチェック項目（医薬品）」が作成され、平成30年度から、採択予定の研究課題を対象にチェック項目の確認がパイロット的に実施されています。これを受け、再生医療等の分野においても、適切な時点（ステージゲート）において、それまでの進捗状況等にかかる評価（Go／no-go判断）を個別に行うことで、AMEDの研究開発支援の成果を一層高めるとともに、研究費の効果的な配分・使用に資することを目的として、チェック項目を作成しました。

チェック項目は、以下の二つの要素から構成され、各項目は、それぞれのステージゲートまでに達成しておくべき必要最低限の要求事項を整理したものとなります。
　①　ターゲット又はシーズそのものの評価等に関すること
　②　研究環境等（例えば、知的財産や研究体制等の検討状況や今後の見込み等）に関すること
なお、個別の研究開発課題において検討した際に、チェック項目を満たさない場合であっても、次のステージに進むことが可能な合理的な理由を説明することで次のステージに進むことができるものとします。

ステージゲートは、次の図に示すステージゲート①（非臨床安全性試験開始前時点）とステージゲート②（臨床第Ⅰ相開始前時点）の2時点を設定しています。
再生医療研究において、有望なシーズが見つかった際には、まずステージゲート①のチェック項目を確認することで、臨床に移行するために必要な準備項目がわかるようになっています。
また、実際に臨床試験・治験フェーズに入ろうとする研究については、ステージゲート②のチェック項目を確認することで、臨床に移行する準備が整っているかを確認できるようになっています。

• 再生医療研究事業のマネジメントに関するチェック項目

チェック項目の対象

AMEDで公募する課題のうち、多能性幹細胞（iPS／ES細胞）、体性幹細胞又は遺伝子改変細胞を用いた再生医療等の実用化にかかる研究開発課題が対象となります。

運用について

戦略推進部、産学連携部、臨床研究・治験基盤事業部において、今後、関連する公募を行う研究課題を対象に、順次、チェック項目の確認を導入する予定です。なお、今後の実施状況を踏まえ、チェック項目やその運用について、適宜見直しを行います。

運用例として、非臨床安全性試験を実施するための研究課題と臨床試験・治験を実施するための研究課題において想定される研究開発提案書の雛形案を提示します。
非臨床安全性試験を実施するための研究課題を評価する際には、ステージゲート①のチェック項目がどれくらい満たされているかを評価する必要がありますので、当該情報が研究開発提案書から得られるように工夫しています。

• ステージゲート①用雛形の例（黄色マーカー部分と別添2がチェック項目に関連する部分です。）

臨床試験・治験を実施するための研究課題を評価する際には、ステージゲート②のチェック項目がどれくらい満たされているかを評価する必要がありますので、当該情報が研究開発提案書から得られるように工夫しています。

• ステージゲート②用雛形の例（黄色マーカー部分と別添3、4がチェック項目に関連する部分です。）

参考情報

チェック項目を満たすために必要な方策等がご不明な場合には、再生医療臨床研究促進基盤整備事業にて支援している「再生医療ナショナルコンソーシアム」をご活用いただくことも可能です。以下URLから「再生医療ナショナルコンソーシアム」で行っている支援内容をご覧いただけます。

• ナショナルコンソーシアム―臨床研究支援について

問い合わせ先

「再生医療ナショナルコンソーシアム」臨床研究技術支援担当
　E-Mail：crs"AT"jsrm.jp

※E-mailは上記アドレス”AT”の部分を@に変えてください。