次世代治療・診断実現のための創薬基盤技術開発事業（終了領域）

本事業では、次世代治療・診断を実現するための課題を解決し、先制医療、個別化医療といった次世代治療・診断の実現を推進し、患者のQOL向上と医療費増加の抑制を目指します。

※以下の領域は終了いたしました。

国際競争力のある次世代抗体医薬品製造技術開発（令和3年度～令和7年度）

現在、医薬品市場は抗体医薬品の伸びが大きく、さらに抗体薬物複合体や放射性同位体を利用した抗体などのコンジュゲート抗体や、二重特異性抗体、低分子抗体等に代表される次世代の機能付加型の抗体医薬品の研究・開発が活発に行われており、今後も抗体医薬品の成長が続くと予想されます。そのような状況下、我が国発の次世代抗体医薬品が世界市場で上市されるようになりましたが、依然として欧米企業との激しい競争が続いています。
そこで、本領域では、国産の次世代抗体医薬品の創出及び製造技術開発並びに抗体医薬品製造の国産技術のさらなる強化を行うことにより、国際競争力のある国産のバイオ医薬品の創出及び製造技術プラットフォームの幅広い実用化を目指します。

RNA標的創薬技術開発（令和3年度～令和7年度）

医薬品開発において創薬標的の枯渇が課題であると言われていますが、ゲノムの転写により生じる多くの非翻訳RNAの機能の理解が進むにつれ、mRNAとこの非翻訳RNAは新たな創薬標的としての注目度が急速に高まっています。
そこで、本領域では、新たな創薬標的として近年注目されているRNAの機能を制御する創薬基盤技術の開発を目指します。RNA標的医薬品の代表である核酸医薬品の開発を加速するために、製造技術、精製技術、分析技術等の研究開発を行います。また、標的RNAを精密に制御するモダリティ開発の核となる要素技術である標的RNAの機能解析及び構造解析の基盤技術の研究開発を行います。

患者層別化マーカー探索技術の開発（令和元年度～令和5年度）

精密医療の実現には個人差に基づいて副作用が少なく奏効性が高い医薬品や治療法の開発が必要となります。そのため疾患の種別や体内状態に応じて適切な治療を提供するための患者層別化マーカーが求められています。 開発技術の社会実装を目指す診断薬・製薬企業等とアカデミアによる産学連携の研究開発体制下、有望なマーカーシーズに基づく診断薬等につなげる研究開発を行い、患者層別化において実用化に至っていないバイオマーカーの探索技術の確立を目指します。

バイオ医薬品の高度製造技術の開発（平成30年度～令和2年度）

高度なバイオ医薬品製造、特に抗体医薬品の連続生産等に関わるアップストリーム（細胞構築、生産）からダウンストリーム（分離精製、品質管理）までの要素技術やそれらをプラットフォーム化した技術を一貫して開発することにより、バイオ医薬品の連続生産等に関わる基盤技術の確立を目指します。

革新的中分子創薬技術の開発（平成30年度～令和2年度）

中分子化合物のうち、特に、天然化合物の化学構造最適化に必要な誘導体展開を実現するためのバイオ合成創薬技術を開発します。また、中分子化合物が生体膜を透過して創薬標的への特異的な効果を実現できるか、あらかじめ絞り込むための評価・予測のシミュレーション技術の開発を目指します。

糖鎖利用による革新的創薬技術開発事業（平成28年度～令和2年度）

世界的にもトップレベルにある我が国の糖鎖に関する基礎研究技術を、創薬標的探索という方向に束ねて支援することにより、国際的にも競争力のある基盤技術を確立し、新たな創薬標的の探索手段の拡充を目指します。

体液中マイクロRNA 測定技術基盤開発（平成26年度～平成30年度）

13種類のがんと認知症にそれぞれ特徴的なマイクロRNAを組み合わせることにより、従来の診断方法では見逃されていたがんや認知症を1回の採血で発見し特定できる次世代診断システムを開発しています。

創薬技術シーズの実用化に関するエコシステム構築のための調査研究事業（平成28年度～平成29年度） 

アカデミア及びベンチャー由来の革新的な技術シーズを製薬企業等へ橋渡し世界に先駆けた革新的医薬品の開発の促進をするために、有望にもかかわらず実用化に結びつかないアカデミア由来の技術シーズのデータパッケージの問題点を明らかにし、不足するデータを取得しデータパッケージを完成させることにより、製薬企業への橋渡しを加速できるか検証します。

天然化合物及びIT を活用した革新的医薬品創出技術（平成25年度～平成29年度）

我が国が強みとする微生物ライブラリや天然物化学技術を最大限に活用し、医薬品として有望であるが利用が困難だった複雑な構造を持つ天然化合物を安定的かつ効率的に生産する技術を開発しています。また、医薬品のデザインに重要な創薬標的と医薬品候補分子の動的相互作用をこれまで困難だった生理的条件下で解析する技術を開発し、その動的相互作用を効率よくシミュレーションする革新的な創薬IT技術を開発しています。

国際基準に適合した次世代抗体医薬品等の製造技術（平成25年度～平成29年度）

我が国のバイオ医薬品製造に関わる企業・大学・公的研究機関が結集し、複雑で多機能なバイオ医薬品(抗体医薬品など)を、国際基準に適合して製造する高度・高効率な次世代の製造技術の開発に取り組んでいます。開発した技術は、国内バイオ医薬品製造のマザー工場（技術開発拠点）としての機能を担う神戸GMP施設で実用性を検証します。また、次世代バイオ医薬品等の製造に必要な、最適遺伝子配列の設計、正確な遺伝子クラスターの合成、宿主への遺伝子導入、生産性の検証にまで至る一連のプロセスを効率的に実現するための技術、および、独自の手法で長鎖DNAを迅速かつ正確に設計、自動合成するための装置を開発しています。